研发进展 - VERVE-101在非人灵长类动物中，注射后616天，血液中PCSK9水平减少了88%[20] - VERVE-101在非人灵长类动物中，注射后616天，LDL-C水平减少了超过60%[23] - VERVE-101的临床试验预计将在2022年中期启动，参与者为约40名具有LDLR突变的HeFH患者[57] - VERVE-101的初步临床数据预计将在2023年发布[16] - VERVE-101的安全性和耐受性在非人灵长类动物中表现良好，未对空腹血糖产生影响[36] - VERVE-101在小鼠模型中的GLP毒性研究显示出良好的疗效和安全性[45] - VERVE-101的剂量范围为0.05至5 mg/kg，涵盖了100倍的剂量范围[46] - VERVE-101的首次人用剂量预计在2022年中期进行[86] - VERVE-101在非人灵长类动物中，LDL-C在给药一年后仍保持68%的减少效果[86] - VERVE-101的临床试验设计仍需根据IND/监管讨论进行最终确认[60] - VERVE-101在小鼠模型中表现出良好的耐受性，且在100倍剂量范围内无明显毒性[62] - VERVE正在推进关键里程碑，包括VERVE-101的首次人用剂量和ANGPTL3药物候选者的公告[86] 市场扩张 - VERVE-101的CTA申请已在新西兰获批，其他全球申请正在进行中[62] 新技术研发 - GalNAc-LNP在HoFH非人灵长类动物模型中，血液ANGPTL3减少94%-97%[67] - GalNAc-LNP在野生型非人灵长类动物中，显示出高达98%的血液ANGPTL3减少[74] - GalNAc的添加未改变LNP的安全性特征，ALT水平在给药后表现出短暂影响[77]