业绩总结 - SY-1425在RARA阳性新诊断的HR-MDS患者中进行的III期试验计划招募190名患者，随机分组为SY-1425加阿扎胞苷与单独阿扎胞苷[28] - SY-1425在RARA阳性新诊断不适合化疗的AML患者中，CR/CRi率为61%，输血独立率为67%[20] - SY-1425的反应时间为1.2个月，反应持续时间为10.8个月，完全反应者的总体生存期为18个月[21] - SY-1425与阿扎胞苷联合治疗在重度预处理的RARA阳性复发/难治性急性髓系白血病患者中观察到19%的客观缓解率（ORR）[98] - 在HMA和ven未治疗患者中，ORR提高至43%（3/7）[98] - SY-1425治疗的患者中，30%（6/20）实现输血独立[98] - SY-1425治疗的中位生存期为5.9个月（95%置信区间：3.1，9.9）[98] 新产品和新技术研发 - SY-2101作为新型口服三氧化二砷，预计在2024年提交NDA申请[43] - SY-2101有潜力成为APL的标准治疗，预计在2024年获得加速批准[43] - SY-2101的临床阶段资产有望基于分子CR获得加速批准[43] - SY-2101的第一阶段PK研究已完成，患者群体为12名，年龄中位数为76.5岁[50] - SY-2101的安全性良好，低级不良事件发生率为8.3%，相比IV ATO的44%显著降低[50] - SY-2101的QTc延长发生率为8.3%，低于IV ATO的25%[50] - SY-2101的生物利用度良好，药代动力学表现出剂量依赖性[50] - SY-5609在BRAF突变模型中，67%的模型显示≥50%的肿瘤生长抑制[74] - SY-5609在HR+乳腺癌模型中表现出强劲的生物活性，结合fulvestrant的治疗安全性与单药治疗一致[81] - SY-5609的最大耐受剂量（MTD）为3 mg[118] - SY-5609的主要不良事件包括恶心、腹泻、疲劳和血小板减少，且大多数为低级别[118] 市场扩张和并购 - 新诊断的APL患者每年在美国和欧洲约有2000例，市场机会约为2.5亿美元[48] - 公司通过SY-2101交易获得了1200万美元的前期现金支付[128] - 在APL指示下，额外的监管里程碑为600万美元[128] - 销售里程碑总额可达1000万美元[128] - 公司完成了9050万美元的战略融资，资金由Bain Capital Life Sciences主导[128] - 该战略融资吸引了新老投资者的参与[128] - 融资将支持公司计划的运营，预计持续到2022年下半年[128] 未来展望 - 计划在2022年启动SY-2101的第三阶段注册试验，预计2024年提交NDA申请[56] - SY-1425与aza联合治疗的第三阶段注册试验预计在2024年启动[89] - 公司计划在2022年命名下一个开发候选药物，推动临床阶段管道的增长[90] - SY-5609的扩展阶段预计在2021年下半年启动，进一步探索其作为单药和联合用药的潜力[79]