业绩总结 - Tamibarotene在RARA阳性新诊断不适合化疗的急性髓性白血病（AML）患者中，CR/CRi率为61%[19] - Tamibarotene与azacitidine联合使用时，67%的患者实现了输血独立[19] - 在RARA阳性患者中，治疗反应的平均时间为1.2个月，反应持续时间为10.8个月[20] 市场机会 - 新诊断的高风险骨髓增生异常综合症（HR-MDS）每年在美国和欧盟约有15,000个新病例，预计市场规模超过10亿美元[37] - 新诊断的不适合化疗的AML每年在美国和欧盟约有18,000个新病例，预计市场规模超过20亿美元[37] - SY-2101的整体市场机会约为2.5亿美元，基于IV ATO的当前定价[47] 新产品与技术研发 - SY-2101作为新型口服三氧化二砷，预计在2024年提交NDA申请[42] - 完成了SY-2101的第一阶段药代动力学研究，涉及12名中位年龄为76.5岁的晚期血液恶性肿瘤患者[49] - SY-2101的安全性良好，肝酶不良事件发生率为8.3%，低于IV ATO的约44%[49] - SY-5609在KRAS突变模型中显示出良好的抗肿瘤活性，50%的模型出现肿瘤回归[77] - SY-5609与吉西他滨联合使用时，显示出增强的抗肿瘤活性[78] - SY-5609在BRAF突变结直肠癌模型中显示67%（20/30）的模型表现出≥50%的肿瘤生长抑制（TGI）[85] 未来展望 - 预计Tamibarotene与azacitidine的联合治疗将为HR-MDS患者设定新的治疗标准[24] - 计划在2022年启动第三阶段确认性试验，目标招募约150名新诊断的APL患者[51] - 计划在2024年提交新药申请（NDA）[55] - 计划在2021年第四季度开始扩展二线胰腺癌患者的治疗[79] - 计划在2022年上半年启动复发性套细胞淋巴瘤患者的1b期试验[91] 财务与融资 - 公司完成的战略融资总额为9050万美元，主要由Bain Capital Life Sciences主导[135] - SY-2101交易概述中，前期现金支付为1200万美元，额外的APL适应症监管里程碑为600万美元[135] - SY-2101交易的总销售里程碑可达1000万美元[135] 负面信息 - IV ATO的治愈率超过80%，但治疗过程繁重[45] - 在重度预处理患者中，28.9%的反应评估患者实现稳定病情[67] - 在胰腺癌患者中，5名反应评估患者中有38.5%实现稳定病情，且CA 19-9肿瘤标志物在4名患者中有32%-72%的下降[72]