研发进展 - 公司计划在2024年提交HR-MDS的NDA申请[11] - SY-2101的剂量确认研究将在2022年中期报告药代动力学和安全性数据[14] - SY-5609在血液恶性肿瘤的I期试验初步数据预计在2023年中期公布[16] - SELECT-MDS-1三期试验的主要终点为CR率，计划在2023年第四季度或2024年第一季度公布数据[34] - SY-2101作为新型口服三氧化二砷，预计将替代APL患者的标准治疗[48] - SY-2101在前线APL的III期试验中，约有215名患者参与，随机分组比例为2:1[52] - SY-2101的主要终点为分子完全缓解率和事件无生存期，与历史IV ATO数据进行比较[53] - SY-5609在重度预处理患者中显示出临床活性，特别是在胰腺癌患者中，13名评估患者中有5名（38.5%）达到了稳定疾病[70] - SY-5609在BRAF突变的结直肠癌中显示出强大的抗肿瘤活性，作为单药治疗的关键里程碑[82] - SY-5609在KRAS突变模型中，TGI（肿瘤生长抑制）均超过100%[101] 市场机会 - 预计每年在美国和欧盟有约21,000名新诊断的HR-MDS患者，其中约30%为RARA阳性[35][36] - Tamibarotene在RARA阳性HR-MDS患者中具有潜在的治疗新标准，目标市场为数十亿美元[26][39] - SY-5609与吉西他滨和纳米白蛋白紫杉醇的联合治疗正在进行扩展队列研究，目标患者为经过一线治疗后进展的转移性患者[76] - SY-5609在复发性胰腺癌患者中与化疗联合使用的前临床数据支持其有效性[100] 财务与运营 - 公司在2023年有足够的资金支持计划运营[98] - 公司正在为产品发布做准备，并推动临床阶段管道的增长[98] 未来展望 - 公司计划在2024年下半年提交HR-MDS Tamibarotene的潜在新药申请(NDA)[95] - 公司预计在2022年下半年命名CDK12项目的开发候选药物[95] - 公司计划在2023年第一季度启动SY-2101的三期临床试验[95] 临床数据 - SY-5609在重度预处理的胰腺癌患者中，肿瘤标志物CA-19-9的减少幅度为32%-72%[70] - SY-5609的剂量优化为7天用药/7天停药，起始剂量为4毫克[78] - SY-5609在临床前研究中显示出与BTK抑制剂的协同作用，特别是在MCL细胞系中[84] - SY-5609在8个模型中，50%（4/8）模型显示肿瘤回归，且3/4模型来自重度预处理患者[101] - 在SY-5609的临床试验中，低不良事件发生率约为7%，最大耐受剂量尚未达到，最高剂量为6毫克[65]