财务数据和关键指标变化 - 2022年第三季度末公司现金及现金等价物约为2.45亿美元 ，预计可满足到2025年的运营费用和资本支出需求 [35] - 2022年第三季度公司实现收入390万美元 ，其中与GBT合作收入370万美元 ，与Incyte合作收入20万美元 ；2021年第三季度与GBT和Incyte合作收入为570万美元 [36] - 2022年第三季度研发费用为2580万美元 ，低于2021年第三季度的2730万美元 ，主要因临床前项目外部成本减少 [37] - 2022年第三季度一般及行政费用为810万美元 ，高于2021年第三季度的530万美元 ，主要因员工相关费用和招聘费用增加 [37] - 2022年第三季度交易相关费用为950万美元 ，主要与PIPE融资有关 ；该季度净亏损3030万美元 ，合每股亏损3.21美元 ，2021年同期净亏损2600万美元 ，合每股亏损4.14美元 [38] - 截至第三季度末 ，公司拥有约2800万股普通股和预融资认股权证 ，包括2020万股普通股和750万美元预融资认股权证 [39] 各条业务线数据和关键指标变化 SY - 5609项目 - 单药治疗方面 ，截至10月12日 ，最高测试剂量10毫克未出现剂量限制性毒性（DLT） ，7天用药7天停药方案在30名患者的五个剂量水平（4 - 10毫克）进行评估 ，仅4毫克单药剂量水平出现1例DLT ；截至10月20日 ，10毫克单药组两名可评估患者病情稳定 ，其中胰腺癌患者肿瘤缩小10% [25][27] - 与吉西他滨联合治疗方面 ，4毫克剂量组可评估患者中25%出现确认部分缓解（PR） ，CA 19 - 9肿瘤标志物从基线60357单位/毫升降至968单位/毫升 ；5毫克剂量组可评估患者中75%病情稳定 ，总体疾病控制率为50% [28][29] - 与吉西他滨和白蛋白结合型紫杉醇联合治疗方面 ，4毫克剂量组两名可评估患者中一名病情稳定 [30] 血液学产品组合 - 他米巴罗汀正在两项临床试验中评估 ，SELECT - MDS - 1为高危骨髓增生异常综合征（MDS）患者的关键III期试验 ，SELECT - AML - 1为新诊断不适合强化化疗的急性髓系白血病（AML）患者的III期试验 ；公司将于12月初ASH年会上分享SELECT - AML - 1试验安全导入部分的初步数据 [12][13] - SY - 2101和新型口服三氧化二砷（ATO）治疗急性早幼粒细胞白血病（APL）的剂量确认试验进展顺利 ，预计明年下半年启动III期试验 ，且基于FDA和EMA反馈 ，有望通过单一注册试验在美国和欧洲获得批准 [16] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司目标是将自身打造成一家商业公司 ，通过与TYME Technologies的合并及PIPE融资获得约1.9亿美元资金 ，用于晚期靶向血液学项目的临床开发及支持产品上市准备 [6] - 对于SY - 5609项目 ，公司计划在继续剂量递增的同时探索合作机会 ，认为将其交给有资源的合作伙伴推进 ，能在胰腺癌及其他肿瘤类型和联合治疗方案中最大化机会 ；同时支持罗氏在BRAF突变结直肠癌患者中评估SY - 5609与阿替利珠单抗联合治疗的试验 [10][11] - 血液学产品组合方面 ，公司推进他米巴罗汀和SY - 2101作为MDS、AML和APL一线治疗的潜在标准疗法 ，期待在相关试验中取得积极成果并为患者带来新的治疗选择 [32] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 第三季度对公司具有变革性 ，合并和融资交易为公司提供了必要资金 ，使公司更接近实现成为商业公司的愿景 ，有信心为癌症患者提供药物组合 [6][7] - 管理层对各产品候选药物的潜力感到兴奋 ，对正在进行的临床研究执行能力充满信心 ，感谢新老投资者支持 ，期待即将到来的关键节点并继续为改善患者生活而努力 [17] 其他重要信息 - 9月公司的SY - 5609获得美国FDA治疗胰腺癌的孤儿药认定 ，凸显开发该药物治疗胰腺癌患者的紧迫性 [21] - 9月公司实施10:1反向股票分割 ，随后完成合并和PIPE交易 [39] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 对ASH会议上血液学数据的预期 - 公司对即将在ASH会议上展示的数据感到兴奋 ，计划在会议上进一步解答相关问题并提供更多详细信息 [42][43] 问题2: SELECT - AML - 1试验随机部分的启动时间 - 公司计划在ASH会议上更新该试验的下一步计划 [44][46] 问题3: SY - 5609单药和联合治疗达到最大耐受剂量（MTD）后 ，期望看到的响应率或疾病控制率是多少 - 目前在SY - 5609与吉西他滨联合治疗的低剂量试验中 ，总体疾病控制率约为50% ，与胰腺癌联合治疗的其他基准一致 ；且出现了暴露 - 反应关系 ，即增加药物剂量可使血液中药物循环水平成比例增加 ，因尚未达到MTD ，增加剂量有望提高临床活性 [50][51][53] 问题4: SY - 5609的理想合作伙伴是谁 ；若无人合作 ，是否会在合作讨论期间自行启动II期试验 - 公司将寻找多种战略合作伙伴推进SY - 5609项目 ，认为选择性CDK7抑制在广泛肿瘤类型中有很大机会 ；目前计划继续剂量递增 ，暂无超出安全导入部分的进一步计划 [56][57][58] 问题5: SELECT - AML - 1试验安全导入部分进入随机部分的标准是什么 - 安全导入部分旨在确定合适的剂量和给药方案 ，同时也关注临床活性 ；类似患者群体中一些双联疗法的复合完全缓解（CR）率在低至中60%范围 ，公司期望看到更高的比率 [59][60][61] 问题6: SY - 5609与吉西他滨联合治疗未继续测试与白蛋白结合型紫杉醇三联疗法的逻辑是什么 - 优先关注单药治疗以确定MTD ，这对药物开发至关重要 ；且明确单药治疗后 ，便于理解SY - 5609与吉西他滨联合治疗的效果 ；双联疗法是解释三联疗法结果的基础 ，虽未明确表示未来不关注三联疗法 ，但当前重点是单药和双联疗法 [64][65][66] 问题7: AML项目中一名响应者因医生决定停止治疗的原因是什么 - 公司将在ASH会议上展示数据时讨论相关细节 [67][68]