业绩总结 - Tamibarotene在高风险骨髓增生异常综合症（HR-MDS）患者中，RARA过表达阳性率为50%[2] - 在急性髓性白血病（AML）患者中，RARA过表达阳性率为30%[2] - Azacitidine作为标准治疗（SOC），其完全缓解（CR）率为17%，中位生存期（OS）为18.6个月[10] - Venetoclax与azacitidine联合使用的CR率为37%，中位OS为14.7个月[11] - Tamibarotene在AML患者中的CR率为50%[28] - Tamibarotene在HR-MDS患者中的CR/CRi率为50%[68] - Tamibarotene在AML患者中的中位反应时间为1.1个月，中位反应持续时间为10.8个月[67] 市场展望 - 预计到2026年，MDS市场规模将达到约33亿美元[10] - 新诊断的AML市场预计到2025年将达到66亿美元[80] - 每年在美国和欧盟有约25,000名新诊断的“非适合”AML患者[24] - 每年在美国和欧盟新诊断的HR-MDS患者约为21,000例[79] - 每年在美国和欧盟新诊断的APL患者约为2,000例[75] 研发与临床试验 - 在SELECT-AML-1试验中，约80名患者接受了Tamibarotene与Venetoclax和Azacitidine的联合治疗[13] - SELECT-MDS-1试验的关键数据预计在2024年第三季度发布[74] - SELECT-AML-1试验的随机部分数据预计在2023/2024年发布[71] - SY-2101的口服生物利用度约为80%[43] - SY-5609在与吉西他滨联合使用时，50%的患者显示出疾病控制率[94] 财务状况 - 公司计划在2023年下半年更新剂量确认数据和注册路径[43] - 公司在2025年前有足够的现金流支持运营[58] 其他信息 - 在SELECT-MDS-1试验中，CR率的主要终点为90%，并且该试验设计为双盲、安慰剂对照[86]