公司概况 - 多平台基因疗法公司，针对范可尼贫血、白细胞粘附缺陷 - I等罕见病，有明确作用机制和临床终点[14] - 拥有强大领导团队，成员在医药研发、资本市场等领域经验丰富[17] 产品管线 - 有RP - A501、RP - L102等多个在研产品，覆盖多种罕见病，部分产品获快速通道、孤儿药等指定[20][21] 临床进展 - RP - L102治疗范可尼贫血，“Process B”优于“Process A”，部分患者有初步植入证据，安全性良好[94][95] - RP - A501治疗丹农病，低剂量组耐受性好，有心脏表达和生物标志物改善[157] - RP - L201治疗白细胞粘附缺陷 - I，安全性良好，部分患者有CD18表达改善[200] - RP - L301治疗丙酮酸激酶缺乏症，首位患者血红蛋白正常化，安全性良好[254] - RP - L401治疗婴儿恶性骨硬化症，临床前小鼠数据支持进入1期试验[259] 知识产权 - 拥有多个在研产品和技术平台的专利组合，包括多个待批国际专利申请[267] 发展规划 - 2021年继续支持RP - A501研发和分析，开展内部GMP临床生产，扩大AAV cGMP制造产能[270] 价值驱动 - 有望到2025年获批五个基因疗法产品，不同阶段有多项数据更新和研究启动计划[275][276]