财务数据和关键指标变化 - 截至2019年9月30日 公司现金 现金等价物和受限现金总额为1550万美元 较2018年12月31日的180万美元大幅增加[36] - 2019年第三季度研发费用为130万美元 较2018年同期的160万美元有所下降[36] - 2019年第三季度一般及行政费用为140万美元 较2018年同期的80万美元增加[36] - 截至2019年9月30日 公司流通股约为1000万股 截至2019年11月6日 通过合并前融资和认股权证重组 流通股增至约1600万股[29][32][37] 各条业务线数据和关键指标变化 - OCU300用于治疗眼部移植物抗宿主病(oGVHD) 正在进行84天随机双盲安慰剂对照的3期临床试验 计划入组60名患者 采用2:1随机分组 目前已入组超过40% 预计2020年下半年获得顶线数据[13][14] - 修饰基因疗法平台包括OCU400和OCU410 OCU400已获得FDA两个孤儿药认定 计划2021年启动1/2a期临床试验 OCU410用于治疗干性AMD 目前处于临床前开发阶段[17][22] - 生物制剂项目OCU200用于治疗湿性AMD 目前处于临床前开发阶段 计划2021年进入临床[23][25] 各个市场数据和关键指标变化 - oGVHD预计到2020年将有53000名患者 目前尚无FDA批准的治疗方法[11] - 干性AMD影响美国约900万人 目前尚无批准疗法[21] - 湿性AMD影响美国约110万人 是55岁以上人群失明的主要原因[23] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司与CanSinoBIO达成战略合作 CanSinoBIO负责所有CMC开发和临床供应生产 公司保留大中华区以外商业化权利 将获得高个位数销售分成[18][20][51] - 修饰基因疗法平台采用"主基因"方法 一个产品可能治疗多种视网膜疾病 与当前"一个基因一个疾病"的方法相比具有差异化优势[16][52][54] - 公司拥有强大的专利组合 覆盖OCU300的配方和治疗方法 通过505(b)(2)途径进行注册[44][46][48] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 目前有足够现金支持运营至2020年中期 期间将完成oGVHD的3期临床试验并继续开发修饰基因疗法项目[37][38] - 基因治疗制造非常复杂且资本密集 与CanSinoBIO的合作提供了可靠的制造路径[50] - oGVHD患者群体难以招募 需要多学科方法 公司已与10多个中心合作[43][61][62] 其他重要信息 - 公司完成了与Histogenics的反向合并 并于2019年9月30日开始以OCGN代码交易[27] - 完成了约2500万美元的合并前融资 净收益1720万美元[27][28] - 于2019年11月6日完成了认股权证重组 将潜在稀释减少了至少3000万股[32][55][57] - NeoCart资产出售给Medavate 购买价格已增至770万美元 任何延迟都将使价格每月增加10%[34][35] 问答环节所有提问和回答 问题: OCU300 3期研究的时间点和监管路径 - OCU300项目进展顺利 继续招募患者 计划在2020年上半年达到50%入组时进行统计审查 预计2020年下半年获得顶线结果 采用505(b)(2)途径进行注册[41][44] 问题: 通用溴莫尼丁对OCU300的潜在影响 - OCU300使用专有的OcuNanoE乳剂配方 浓度为018% 市场上无可用的相同剂量产品 配方不含苯扎氯铵 已证明在动物研究中优于普通滴眼液 拥有强大的专利组合 不同的给药方案(每日两次 vs 每日三次)将限制药房替代[46][48][49] 问题: 与CanSinoBIO合作的意义 - 基因治疗制造复杂且资本密集 CanSinoBIO拥有最先进的制造能力 负责所有CMC开发和临床供应成本 公司获得大中华区高个位数销售分成 合作关系提供了资本灵活性[50][51] 问题: 与Spark基因治疗技术的比较 - 当前基因治疗方法是一个产品针对一种疾病 而公司的修饰基因治疗平台使用核激素受体基因 一个产品可能治疗多种视网膜疾病 从产品开发角度可以更快地扩展到其他疾病[52][54] 问题: 认股权证重组的原因和意义 - 重组是由于投资者对资本结构中悬垂的担忧 将C系列认股权证从5000万股减少到2000万股 潜在稀释从8300万股减少到4000-5300万股 为股东带来巨大积极影响[55][57] 问题: 现金余额是否包含Medavate交易收益 - 截至第三季度末的1550万美元现金不包括Medavate交易的770万美元[58] 问题: 从oGVHD会议中学到的最佳实践 - 需要多学科方法 公司与10多个中心合作 通过骨髓移植会议和患者外展教育医疗提供者[61][62] 问题: 费用和现金消耗轨迹 - 有足够现金支持至2020年中期 研发和管理费用将保持相对稳定[63] 问题: 3期试验中期评估是否会增加研发成本 - 有足够现金完成oGVHD的3期试验 入组进展良好[64] 问题: Medavate交易是否有硬性终止日期 - 没有硬性终止日期 但价格每月增加10% 如果交易未完成 将寻找其他买家[65]