财务数据和关键指标变化 - 截至2018年12月31日，公司现金、现金等价物、受限现金和有价证券约为8810万美元，而2017年12月31日为1.332亿美元 [29] - 2018年第四季度研发费用为900万美元，2017年第四季度为650万美元；2018年全年研发费用为3490万美元，2017年全年为3030万美元 [30] - 2018年第四季度一般及行政费用为460万美元，2017年第四季度为300万美元；2018年全年一般及行政费用为1680万美元，2017年全年为1090万美元 [32] - 2018年第四季度净亏损为1320万美元，摊薄后每股亏损0.34美元，2017年第四季度净收入为20万美元；2018年全年净亏损为5020万美元，摊薄后每股亏损1.29美元，2017年全年净亏损为3150万美元，摊薄后每股亏损0.83美元 [33] - 2017年第四季度因税收改革立法，所得税收益为940万美元，2018年第四季度为零；2017年全年所得税收益为940万美元，2018年全年为零 [34] 各条业务线数据和关键指标变化 鲁吡瑞酮（Roluperidone） - 正在进行一项3期试验，作为单药治疗精神分裂症阴性症状，预计2019年上半年完成患者入组，2019年年中获得12周双盲期的顶线结果 [11][18] - 基于广泛文献回顾和对150名精神科医生的调查，美国可能从鲁吡瑞酮中受益的患者约为78万人 [16] 塞尔托雷生（Seltorexant） - 三项2b期试验正在进行，两项作为抗抑郁药的辅助疗法用于治疗重度抑郁症（MDD），一项作为单药疗法用于治疗失眠症 [21] - 2001试验已完成287名患者入组，预计2019年第二季度获得顶线结果；2002试验已在美国临床站点入组约100名患者，预计2019年年中获得顶线结果；2005试验预计在美国、欧洲和日本的站点入组约360名患者，预计2019年年中获得顶线结果 [22] MIN - 117 - 正在招募患有MDD且有焦虑症状的患者，预计在美国和欧洲约40个站点入组约324名患者，预计2019年上半年获得顶线结果 [23] MIN - 301 - 临床前候选药物，用于治疗帕金森病，临床前毒理学和其他IND启用研究正在进行中，完成后预计在美国或欧洲提交监管申请 [24][25] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 2019年公司目标是实现五项后期临床试验带来的重大机遇，临床任务是确保从患者选择到数据管理等试验方案各方面的执行，同时开展NDA准备工作、市场定位和商业化规划 [26] - 公司与杨森制药合作开发塞尔托雷生，双方将共同分析数据，在3期试验中，公司负责失眠症3期试验的设计和执行，杨森将为失眠症研究贡献4000万美元；杨森拥有MDD 3期研究的决策权，双方按60/40比例分担MDD 3期研究成本 [52][53] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司预计现有现金和现金等价物至少在未来12个月至2020年末能满足预期资本需求，但该估计所基于的假设会定期评估并可能发生变化 [29] - 鲁吡瑞酮、塞尔托雷生和MIN - 117等产品在各自目标适应症治疗方面有潜在贡献，公司对临床试验结果充满期待 [9] 问答环节所有提问和回答 问题1：关于鲁吡瑞酮，能否详细说明评估评分变异性的情况以及效果如何，评分变异性高于预期时会怎样；对于塞尔托雷生的MDD试验，能否介绍入组患者群体情况 - 公司通过让主要研究者及其团队明确目标、使用在线评分表及时反馈不一致情况、对评分异常的站点进行重新评估和培训等方式控制评分变异性，目前情况良好 [37][38][39] - 塞尔托雷生MDD试验针对对现有抗抑郁药（如SSRI和SNRI）反应不佳的患者，研究是在抗抑郁药基础上加用塞尔托雷生不同剂量与安慰剂对比，该领域存在巨大未满足的医疗需求 [41][42][43] 问题2：不同临床试验结果的时间顺序及下一个结果的时间 - 首先是塞尔托雷生治疗抑郁症的试验数据，接着是塞尔托雷生失眠症试验数据，与MIN - 117的2b期试验数据相近，稍晚是鲁吡瑞酮3期试验数据 [48] 问题3：关于塞尔托雷生与杨森的合作，数据共享方式、3期项目设计决策方以及成本分担情况 - 数据出来后，强生团队和公司团队将共同分析数据 [49][50][51] - 公司负责失眠症3期试验的设计和执行，杨森将为失眠症研究贡献4000万美元；杨森拥有MDD 3期研究的决策权，双方按60/40比例分担MDD 3期研究成本 [52][53] 问题4：塞尔托雷生治疗抑郁症试验的成功结果标准是什么 - 期望试验能有P值，且至少一种剂量与安慰剂有明显区分度，同时关注安慰剂与不同治疗剂量之间的差异大小、药物的安全性以及对情绪和睡眠的作用 [54][56][57] 问题5：鲁吡瑞酮3期试验的质量情况，如有问题如何解决 - 公司起初对纳入一些美国站点有所担忧，但通过与站点积极互动赢得了信任，目前美国和欧洲约160个站点表现良好 [65] 问题6：MIN - 117的2b期抑郁症试验，Marder评分的临床相关和被证明有效的标准是什么 - 至少要达到2分的差异，基于对药物和使用剂量的了解，期望看到比2分更大的差异，同时希望了解2.5毫克和5毫克剂量的剂量依赖性效应，以及药物在焦虑、认知、耐受性等方面的表现 [67][68][69] 问题7：是否会评估MIN - 117与苯二氮䓬类药物的对比情况 - 苯二氮䓬类药物对急性焦虑有效，但对广泛性焦虑障碍存在耐受性和反跳效应问题，若MIN - 117在焦虑方面数据良好，不排除开展相关研究 [71] 问题8：如果鲁吡瑞酮3期试验阳性，何时提交NDA，提交前是否需要完成其他小型1期研究 - 公司正在积极进行NDA准备工作，需要完成药物相互作用（DDI）研究和一些额外的临床前研究，这些工作将在3期试验结果出来时完成，之后会尽快与FDA讨论提交NDA事宜，但具体时间尚早 [72][73]