财务数据和关键指标变化 - 截至2021年6月30日，现金、现金等价物、受限现金和有价证券约为7430万美元，而2020年12月31日为2550万美元，2021年1月公司收到Royalty Pharma 6000万美元现金预付款，公司还有可能根据特定里程碑获得最高9500万美元额外付款，现有现金和现金等价物预计至少能满足未来12个月资本需求 [18] - 2021年和2020年第二季度研发费用分别为550万美元和580万美元，减少约30万美元；2021年和2020年前6个月研发费用分别为880万美元和1380万美元，减少约500万美元，主要因鲁吡必利3期临床试验成本降低 [19][20] - 2021年和2020年第二季度一般及行政费用分别为340万美元和590万美元，减少约250万美元；2021年和2020年前6个月一般及行政费用分别为770万美元和1010万美元，减少约240万美元，主要因非现金股票薪酬减少 [21][22] - 2021年第二季度净亏损1060万美元，每股净亏损0.25美元（基本和摊薄），2020年第二季度净收入2950万美元，每股净收入0.75美元（基本）和0.73美元（摊薄）；2021年前6个月净亏损1940万美元，每股净亏损0.45美元（基本和摊薄），2020年前6个月净收入1740万美元，每股净收入0.44美元（基本）和0.43美元（摊薄），主要因2020年第二季度退出与杨森制药合作协议确认4120万美元合作收入 [23][24] - 2021年第二季度和前6个月净亏损中分别包含非现金利息费用160万美元和290万美元，2020年同期无此项费用，该费用与今年1月向Royalty Pharma出售未来特许权使用费相关负债有关 [25] 各条业务线数据和关键指标变化 无 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司在鲁吡必利治疗精神分裂症3期试验开放标签部分完成及与FDA的C类会议后，继续朝着2022年上半年提交新药申请（NDA）努力，已完成健康志愿者中鲁吡必利关键生物等效性研究的受试者招募，预计在2021年第三季度公布顶线结果，还在进行提交NDA所需的其他工作，包括临床药理学、非临床和CMC活动，预计未来几个月完成，之后将申请与FDA进行预NDA会议 [10][11][13] - 公司将在医学会议上展示开放标签扩展数据，如欧洲神经精神药理学学院（ECNP）和美国神经精神药理学学院会议，还可能考虑进行网络直播更新公司进展，在提交NDA前将专注于研发和准备最佳试验 [43][44][45] - 公司持续从数据中挖掘价值，思考鲁吡必利在早期适应症或场景的其他试验，计划在今年下半年与FDA的预NDA会议上讨论相关事宜，在与FDA进行最终讨论前暂不启动新临床试验，但正在制定相关计划 [48][49][51] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为生物等效性研究的完成将是NDA申请包的重要组成部分，与FDA的持续互动令人鼓舞，已解决去年11月C类会议上提出的几乎所有问题，NDA申请工作进展顺利 [15] - 开放标签扩展数据在几个关键方面提供支持，包括鲁吡必利单药治疗患者阴性症状持续改善、与功能改善相关、复发率低且耐受性良好，这些结果增强了NDA提交的合理性 [14] 其他重要信息 无 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 与FDA关于开放标签扩展数据的讨论进展及是否已讨论该数据 - 公司尚未与FDA讨论开放标签扩展数据，今年以来与FDA的定期互动围绕C类会议提出的话题，开放标签扩展数据已发表和展示，将作为预NDA会议提交资料的一部分 [28] 问题2: 生物等效性研究的设计，包括剂量、顶线数据关注点 - 研究方案已与FDA分享并获得反馈后启动，主要目标是证明2b期和3期试验所用制剂具有相同或等效暴露量，还纳入了商业制剂，使用48名健康受试者是为使研究达到90%效力，受试者作为自身对照，可比较3种制剂条件，还设置了有食物和无食物组以确认对食物效应的控制，最终将得出制剂间生物等效性和食物效应的答案 [29][30][31] 问题3: 3期试验mITT分析在统计层次中的位置及潜在多重性程度 - mITT分析与ITT分析处于同一水平，在提交最终统计分析计划时，公司向FDA提议同时分析ITT和mITT数据，目前只能提及名义P值，因为主要终点是ITT，但FDA接受在提交文件中包含mITT分析，mITT已得到机构认可，后续情况有待观察 [35][36] 问题4: FDA对商业制剂在无临床和安全数据情况下提交NDA的接受程度 - 公司在协议中明确描述了商业制剂与3期制剂的差异，拥有NDA所需的CMC数据，制剂修改较小且为纯技术性，不改变活性成分，预计不会有问题 [39][40] 问题5: 未来一年推广开放标签扩展数据和药物的计划及是否有扩大获取计划 - 公司将在医学会议上展示数据，如ECNP和美国神经精神药理学学院会议，还可能进行网络直播更新进展，在提交NDA前专注于研发和准备试验，目前未决定是否开展扩大获取计划 [43][44][45] 问题6: 如何考虑鲁吡必利在早期适应症或场景的其他试验及何时开始相关临床工作 - 公司持续从数据中挖掘价值，思考后续试验，正在研究阴性症状改善与功能改善的关联、PSP子评分和认知信号等，与内部和外部专家合作制定计划，预计在今年下半年与FDA的预NDA会议上讨论，在与FDA最终讨论前暂不启动新临床试验，但正在制定相关计划 [48][49][51]