财务数据和关键指标变化 - 2020年第一季度公司归属于普通股股东的净亏损约为520万美元，即每股基本和摊薄亏损0.03美元，而去年同期净亏损约为430万美元，即每股基本和摊薄亏损0.04美元 [39] - 2020年第一季度研发费用约为410万美元，去年同期约为230万美元，主要因MAT9001和MAT2203的临床开发费用增加 [40] - 2020年第一季度一般及行政费用约为230万美元，去年同期约为180万美元，主要因员工薪酬成本增加 [40] - 2020年第一季度末公司现金、现金等价物和有价证券约为7120万美元，2019年末约为2780万美元，增加额包括1月份完成的公开发行所得净收益约4670万美元，基于当前预测，手头现金足以支持运营至2023年上半年 [41] 各条业务线数据和关键指标变化 MAT9001 - ENHANCE - IT试验预计6月恢复入组，将交付顶线数据的指引从2020年第四季度适度修订至2021年第一季度，公司仍有望在今年第三季度与FDA进行阶段末会议 [15][16] - 公司认为MAT9001在处方omega - 3类别中具有同类最佳潜力，在药代动力学、EPA水平、对脂质标志物的影响以及给药便利性方面有明显差异 [18] MAT2203 - EnACT试验预计6月恢复入组，计划下个月恢复首批10名患者的入组和治疗，预计今年晚些时候宣布首批患者向第二批患者的进展情况 [25][26] - 公司认为MAT2203有潜力成为治疗和预防致命侵袭性真菌感染的黄金标准药物，美国每年有超5000例隐球菌性脑膜炎病例，潜在定价超5万美元/疗程，获批后有望成为治疗多种侵袭性真菌感染的首选抗真菌药物 [23][27][29] MAT2501 - 由囊性纤维化基金会资助的MAT2501相关工作产生了有前景的临床前数据，公司正在与该基金会就支持其进入2期开发进行对话，并在第一季度获得小额过渡赠款承诺以继续临床前工作 [32] 各个市场数据和关键指标变化 - 治疗侵袭性真菌感染的药物总销售额达数十亿美元，MAT2203有望占据很大市场份额 [30] - 抗真菌市场规模达40亿美元，AmBisome全球销售额约4 - 5亿美元，但因其毒性和静脉给药方式受限 [67][72] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续推进MAT9001和MAT2203的临床试验，同时寻求与大药企的合作，利用其专业知识和资源扩大技术应用 [36] - 公司关注将专有LNC平台应用于治疗COVID - 19的化合物，目标是为患者开发耐受性良好的口服疗法 [37] - 公司认为MAT9001与Vascepa相比具有差异化优势，ENHANCE - IT试验对其市场竞争很重要 [62] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2020年第一和第二季度因全球疫情面临挑战，公司迅速采取措施应对，确保业务连续性和员工安全 [9][10] - 疫情凸显了患者对严重疾病治疗的关键需求，公司将继续致力于使命，凭借坚实的资产负债表推进产品开发，未来几个季度有望出现重要转折点 [14] - 公司对2020年剩余时间及以后的发展感到兴奋，有信心适应环境变化并实现年初设定的里程碑 [44] 其他重要信息 - 公司实验室员工已返回布里奇沃特工厂，并优先安排某些实验室和制造活动 [12] - 公司与ViiV Healthcare的合作已进展到准备提供用于临床前研究的制剂阶段，与Genentech也在开展多个项目，希望今年下半年能获得早期数据 [36] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 推进MAT2501项目的关键因素是什么 - 基于公司的资金状况、预测和运营计划，资源已分配给MAT9001和MAT2203，推进MAT2501进一步进入临床很大程度上依赖囊性纤维化基金会的支持，公司对此持乐观态度 [46][47][48] 问题2: 为何选择增加ENHANCE - IT试验的站点，以及与Genentech和ViiV合作预计能获得什么类型的数据 - 增加站点是为确保及时交付数据，评估时考虑了病毒在不同地区的影响，选择受疫情影响较小的地区，避免在曼哈顿设第八个站点，同时为应对入组问题提供备用站点 [50][51][52] - 与大药企的合作是为了进行概念验证，为其提供制剂用于早期临床前概念验证研究，研究类型取决于分子和靶点，预计今年下半年能看到相关数据，但可能受疫情影响 [54][55][57] 问题3: Vascepa近期的专利胜诉如何影响市场 - 目前尚不清楚其对市场的影响，因为有上诉程序，且从Amarin第一季度销售披露来看，尚未产生影响，也未改变其市场扩张计划，市场将继续扩大，MAT9001的成功将取决于其与Vascepa的差异化 [60][61][62] 问题4: 疫情是否会使公司业务方向转向MAT2203，以及抗真菌市场的动态如何 - 公司业务重点没有根本性转变，仍致力于在不到12个月内为MAT9001和MAT2203获取潜在变革性数据，疫情使MAT2203等资产有了发展契机 [69][70][71] - 抗真菌市场规模大，AmBisome因毒性和静脉给药受限，MAT2203以隐球菌性脑膜炎为初始适应症，若EnACT研究能证明其安全性和有效性，有望更广泛应用 [72][74][75] 问题5: 桥接研究和比较研究有无意外发现，ENHANCE - IT如何影响3期试验 - 研究的光照部分已完成，看到一些初步药代动力学数据，等待最终研究报告，目前所见无意外，数据将支持预期的监管途径 [77][78] - ENHANCE - IT主要用于商业化差异化，不影响严重高甘油三酯血症的获批途径，但可为与FDA的额外讨论提供机会，增加患者纳入安全数据库 [79][80] 问题6: EnACT试验中Q203在诱导期对后续队列的暴露情况如何，所有队列的维持治疗阶段是否相同 - 试验采用活性对照标准治疗平行组比较的顺序队列设计，逐步将患者从静脉注射两性霉素转换为口服MAT2203，第四队列采用全口服方案，维持期诱导治疗为两周，巩固期治疗长达六周 [83] 问题7: 与FDA的2期结束会议希望达成什么目标 - 一是向FDA提供其要求的推进到3期所需的数据，包括与LOVAZA的比较药代动力学研究和28天、90天比较毒理学研究，评估产品安全性以推进505 - b2途径 [85] - 二是希望FDA批准3期试验方案，即针对甘油三酯500以上患者的12周安慰剂对照全球试验，目标是在2021年上半年进入3期 [86][87]