财务数据和关键指标变化 - 2019年第三季度研发净支出为401万美元，2018年同期为197万美元；剔除IIA和CIRM的资助以及医院豁免监管途径所得款项后，研发支出从2018年第三季度的407万美元增至2019年第三季度的566万美元，同比增加159万美元，主要因ALS 3期和进行性MS 2期临床试验的费用增加 [17] - 2019年第三季度一般及行政费用为154万美元，2018年同期为126万美元，同比增加主要因薪资、股份支付、顾问费和租金增加，部分被差旅费和股票管理费减少所抵消 [17] - 2019年第三季度净亏损为560万美元，即每股亏损0.25美元；2018年同期净亏损为317万美元，即每股亏损0.15美元 [18] - 截至2019年9月30日，现金、现金等价物和短期银行存款为210万美元，截至2019年6月30日为270万美元；公司可用资金总额（包括手头现金以及CIRM和IIA剩余无稀释性赠款）约为590万美元 [18] 各条业务线数据和关键指标变化 ALS业务线 - 3期临床试验已完成200名患者的全部入组，预计2020年第四季度公布结果 [9] - 独立数据安全监测委员会（DSMB）完成对3期试验中前106名接受NurOwn重复给药患者安全结果的二次特定内部分析，表明3期临床试验可按原方案继续进行 [10] 进行性MS业务线 - 5个中心均已开始入组，目前已入组8名患者，部分患者已接受全部三次治疗，预计2020年第四季度得出试验结果，也会考虑在2020年3月或4月公布中期结果 [11] 医院豁免项目业务线 - 本季度从该项目获得额外160万美元收入，目前已入组约10名患者（6名来自以色列，4名来自海外），还将继续治疗3名患者（2名来自以色列，1名来自海外），医院因治疗安全且有良好可见结果，可能申请批准更多患者，公司正咨询监管顾问能否分享特定数据 [12][29][30] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司管理层持续进行高层战略合作伙伴关系和合作讨论，相关讨论正在进行且保密，任何合作协议都需符合患者、家属、护理人员和股东的最佳利益 [14] - 行业方面，ALS领域早期项目增多，有不少针对特定基因靶点的项目启动，最先进的基因靶点项目是百健（Biogen）的项目；后期ALS竞争格局仍较有限，处于3期的项目较少，公司有望成为最早公布结果的先进ALS项目之一 [43] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对FDA发布的ALS指南感到鼓舞，期待未来与FDA进行富有成效的会议 [12] - 公司认为自身有潜力成为治疗ALS和其他神经退行性疾病的一流自体干细胞疗法，对未来发展持积极态度，期待2020年取得成功 [16][79] 其他重要信息 - 公司今日宣布获得I AM ALS的额外赠款，并期待很快宣布更多无稀释性赠款 [19] - 公司曾提交2期试验数据，NurOwn获FDA快速通道批准和孤儿药指定，以及MEA的孤儿药批准；目前正在与FDA就生物标志物进行讨论，但尚无获批的ALS替代生物标志物 [35] 问答环节所有提问和回答 问题：BrainStorm管理层是否在9月左右与FDA官员或其他政府监管机构会面？ - 公司与I AM ALS共同组织了与FDA的会议，很有成效，见到了FDA的Peter Martin博士和Woodcock博士；9月底公司还举办了与ALS倡导者的圆桌会议；原计划的另一场9月会议因等待FDA ALS指南文件发布而重新安排 [21][22] 问题：Mary Kay Turner和其他BrainStorm高管是否在10月底与FDA或其他政府监管机构会面？ - Mary Kay Turner是公司政府关系和患者宣传副总裁，她经常与患者宣传组织和华盛顿特区及其他城市的关键有影响力的团体或人士会面，目的是提高对ALS的认识，她不是游说者，而是患者倡导者和公司的重要声音 [24] 问题：新CFO如何利用自身背景增加股东价值并获得华尔街投资者更广泛认可？ - 新CFO入职后，开始联系此前投资过其他神经和细胞治疗公司的机构和长期投资者，向他们介绍公司情况；公司也在探索与多方的合作和业务发展机会，合作需符合公司长期战略愿景并为股东创造最大价值；在筹集资金方面会谨慎选择，截至9月30日未使用ATM融资工具，因对股价不满意，不想稀释现有股东权益 [26][27] 问题：请提供以色列医院豁免项目的最新情况，是否已填满13个名额，是否计划治疗更多患者，能否分享患者进展数据？ - 该项目进展顺利，部分患者已接受全部三次治疗，目前入组约10名患者，还将治疗3名患者；医院因治疗效果良好可能申请批准更多患者，公司正咨询监管顾问能否分享数据 [29][30] 问题：请提供2期MS试验的最新情况，20个名额是否已填满，有无患者进展数据，顶线数据是否仍计划在2020年年中发布？ - 目前已入组8名患者，部分患者已接受全部治疗，这是一项计划入组20名患者的研究，有匹配的自然病史队列，试验已完成约一半入组，预计春季完成入组，届时会查看数据并决定是否进行中期分析 [32][33] 问题：公司是否提交2期或3期临床试验数据以申请加速批准、优先审评或快速通道？ - 公司曾提交2期试验数据，NurOwn获FDA快速通道批准和孤儿药指定，以及MEA的孤儿药批准；目前尚无获批的ALS替代生物标志物，公司正在与FDA就生物标志物进行讨论；3期ALS临床试验已完成入组，计划2020年底发布数据，目前无法讨论更多FDA战略或批准可能性，会继续与FDA密切合作 [35] 问题：Matt Bellina总共将接受多少次NurOwn治疗？ - Matt Bellina根据“尝试权”途径免费接受治疗，公司不会讨论其当前或未来治疗情况，希望他和家人在对抗ALS的斗争中一切顺利，且公司在评论研究性产品大规模治疗时会非常谨慎 [37] 问题：公司为何制作关于2期ALS试验替代生物标志物的海报，这些数据能否用于NurOwn治疗ALS的FDA批准申请？ - 公司正在进行的生物标志物研究处于前沿，尤其关注脑脊液中的生物标志物，包括炎症标志物、神经退行性标志物和细胞释放产物标志物；在NEALS会议上重点关注的是神经炎症生物标志物MCP - 1，但还需更多研究 [40] 问题：能否更新竞争格局情况？ - 行业内ALS领域早期活动增多，有不少针对特定基因靶点的早期项目启动，最先进的基因靶点项目是百健的项目；后期ALS竞争格局仍较有限，处于3期的项目较少，公司有望成为最早公布结果的先进ALS项目之一，希望为ALS患者带来新的治疗方法 [43] 问题：关于管理层薪酬问题，为何代理文件显示CEO奖金大幅提高，以及如何看待首席医疗官的薪酬？ - 首席医疗官Ralph Kern曾是百健高级副总裁和全球医疗组织负责人，为加入公司放弃了百健的股份和期权，接受较低薪酬；他自2017年3月加入后，在推进3期试验和开展进行性MS新适应症方面发挥了重要作用，表现出色，公司认为他应在公司有能力时获得更高薪酬 [45][46] - CEO的奖金并非年度奖金，是基于2017 - 2018年在困难时期为公司筹集数千万美元资金且未进行后续发行，通过激活权证持有人并协商节省了数百万美元费用而获得的一次性奖金；CEO在2007 - 2015年担任总裁期间曾免费工作，为公司做出诸多贡献 [47][48] 问题：从患者体内提取细胞后，理论上能为该患者提供多少次NurOne注射？ - 公司制造过程中会冷冻保存中间产品，通过单次20分钟的门诊骨髓穿刺采集细胞，可为患者创造三年或更长时间的治疗用量；临床批准产品的治疗时间通常为6、12、18个月等，但实际使用可能是长期的，医疗界将根据数据、经验和与患者的讨论决定治疗时长，也可能有上市后研究提供参考 [51][52] 问题：目前现金状况下，等待3期试验数据的未来一年还需多少成本？ - 试验成本高峰在2019年，2020年将下降，暂无具体数字，公司会很好地管理费用 [54] 问题：考虑到MS治疗，如何看待制造过程、目前所需时间以及商业化后的产能应对？ - ALS和MS试验的CMC（化学、制造和控制）过程相同，公司目前专注于ALS试验的CMC，若3期成功获批，相同过程也适用于进行性MS 2期开放标签试验；公司有备用计划，若提前获得BLA批准，第一年可治疗数百名患者，逐步增加到数千名患者；公司一年前聘请了前诺华细胞和基因部门首席商务官Arturo Araya负责相关计划 [57] 问题：能否详细说明制造过程，如何避免类似Dendreon的PROVENGE遇到的问题，除冷冻保存外还有哪些关键因素？ - 公司产品最初处理时间近45天，现在中间产品只需12天，每次注射前的额外处理只需7天，包括运输时间，接近现货产品；若能在闭路生物反应器中生产产品，可减少洁净室需求，降低成本；与CAR - T产品相比，公司产品更简单，是细胞扩增产品，无基因插入或载体等复杂操作 [59][61] 问题：能否介绍以色列医院豁免项目情况，医院想申请多少患者的批准，其他国家是否有类似项目？ - 该项目进展良好，本季度收入160万美元，预计下季度有相同规模收入；医院想向卫生部申请批准更多患者，但公司目前不能披露具体数量和患者结果；其他国家有类似项目，公司目前有大型中心希望与公司合作，但暂无确定信息可评论 [67][68] 问题：CIRM赠款资金即将到期，是否有机会申请延期或在2020年增加资金？ - 公司仍有部分赠款未收到，2020年将获得近400万美元；此外，还有其他组织的赠款正在申请中 [73] 问题：考虑到明年的数据读出，公司是否计划扩大制造规模或为潜在商业发布做准备？ - 公司聘请了有经验的高级管理人员Arturo Araya负责相关事宜，有备用计划，即使现在获得BLA批准，也能立即治疗数百名患者，逐步增加到数千名患者；公司正在与多家大型制造商探讨合作机会；公司接近找到在闭路生物反应器中生产产品的解决方案，可降低成本30% - 40% [76][77]