财务数据和关键指标变化 - 2019年全年研发净支出为1720万美元，2018年为830万美元，其中2019年以色列创新局（IIA）资助约73.2万美元，2018年约180万美元；2019年加州再生医学研究所（CIRM）资助约410万美元，2018年约630万美元；2019年以色列医院豁免途径收入约250万美元，2018年为零 [17] - 剔除IIA、CIRM资助和以色列医院豁免途径收入后，研发支出从2018年的1630万美元增至2019年的2470万美元，主要因3期ALS临床试验和2期进行性MS试验费用增加 [18] - 2019年和2018年的一般及行政费用分别约为579万美元和577万美元；2019年净亏损2320万美元，合每股亏损1.06美元，2018年净亏损1390万美元，合每股亏损0.70美元 [18] - 截至2019年12月31日，现金、现金等价物和短期银行存款约为60万美元，总可用资金（包括现金及剩余非稀释性CIRM和IIA资助）约为400万美元 [18] - 2019年6月11日公司启动2000万美元的售后市场（ATM）计划，2019年11月20日至2020年2月14日，通过ATM计划发行约391万股普通股，平均股价4.75美元，总收益约1860万美元，执行期间公司股价上涨约38% [19][20] - 截至目前，现金、现金等价物和短期银行存款约为1110万美元 [21] 各条业务线数据和关键指标变化 - ALS业务方面，2019年3期试验完成200名患者入组，数据安全监测委员会认为试验应按计划进行，无需更改方案；FDA确认3期试验数据与当前审批观点一致，试验设计良好，并希望探讨加快数据统计审查的方法 [9][10] - MS业务方面，已将临床管线扩展至多发性硬化症，正在招募进行性MS患者，2期临床试验已完成超过一半患者入组，有4个美国MS卓越中心参与，公司正考虑进行中期分析，还获得国家多发性硬化症协会约50万美元资助 [11][31] - 外泌体项目，公司研发团队已掌握外泌体生产技术，有临床前项目，今年晚些时候将公布临床机会结果 [35][36] 各个市场数据和关键指标变化 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于为神经退行性疾病患者提供创新细胞疗法，通过科学卓越推进业务目标，专注于NurOwn技术平台的临床试验和开发，目标是提交生物制品许可申请（BLA）并获得批准 [6] - 商业化计划从三个方面推进，包括流程优化、内外产能建设以及与现有制造商合作以满足早期需求，公司正与潜在合作伙伴讨论扩大规模事宜 [45] - 公司积极与FDA、国会和倡导组织合作，关注立法动态，支持为ALS等疾病建立新的治疗途径的立法 [46][48] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2019年是公司的非凡之年，取得多个里程碑式进展，对与FDA的合作关系感到放心，FDA认同公司试验设计和数据收集的重要性，双方都希望尽快推进ALS疗法的开发 [25] - 公司有信心完成3期试验数据读出，并提交符合FDA数据要求的BLA申请，但无法预测审批结果 [29] - 公司认为外泌体作为细胞间通讯和生物治疗载体具有很大潜力，已在相关技术上取得进展，期待今年晚些时候公布临床机会结果 [36] 其他重要信息 - 公司与多个ALS倡导组织合作，将患者观点纳入工作中，感谢这些组织的支持 [16] - 以色列医院豁免计划进展顺利，已有多名患者接受全部三次治疗，公司正在收集临床数据，预计今年春季公布中期数据结果，该计划有助于为患者提供治疗、提高疗法知名度并可能产生有价值的数据 [51][52] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 能否详细介绍与FDA会议情况 - 公司与FDA的合作关系良好，FDA认同公司正在进行的研究质量高，收集的数据对评估NurOwn疗效至关重要，FDA将综合考虑所有来源的数据，并提供加快统计评估的选项，会议成功得益于FDA对患者的关注以及专家和患者代表的参与 [25][26] 问题: 鉴于与FDA的会议，数据读出、BLA申请和批准的时间安排有无更新 - 计划在今年第四季度完成3期数据读出，BLA申请将在FDA对3期数据审查后进行，无法预测审批结果，但有信心满足数据要求 [29] 问题: MS临床试验的当前状态如何 - 2期临床试验已完成超过一半患者入组，有4个美国MS卓越中心参与，公司正考虑进行中期分析，将评估NurOwn的重复给药效果以及临床和生物标志物数据，并与100名匹配的进行性MS患者的当代前瞻性数据集进行比较，感谢国家MS协会提供约50万美元资助 [31][32] 问题: 外泌体项目的最新进展 - 公司研发团队已掌握外泌体生产技术，外泌体在细胞间通讯和生物治疗载体方面显示出巨大潜力，公司在相关技术上取得进展，有临床前项目，今年晚些时候将公布临床机会结果 [35][36] 问题: 公司融资情况如何，是否使用了ATM计划，详情如何 - 公司使用了ATM计划，在2019年11月20日至2020年2月14日期间，通过该计划发行约391万股普通股，平均股价4.75美元，总收益约1860万美元，执行期间公司股价上涨约38%，选择该融资方式是因为其稀释性最小、成本效益最高，公司将根据市场情况考虑未来是否再次激活ATM计划 [19][20] 问题: 公司获得FDA批准后的商业化计划是什么 - 公司从三个方面推进商业化计划，包括流程优化、内外产能建设以及与现有制造商合作以满足早期需求，正与潜在合作伙伴讨论扩大规模事宜，承诺尽快扩大规模以满足患者需求 [45] 问题: 公司与FDA、国会和倡导组织的合作情况如何，立法方面有何进展 - ALS国会会议是两党小组，许多成员受疾病影响或被ALS社区的力量所感动；两党参议院ALS会议成立，有12名创始成员；近期参众两院提出立法，旨在为ALS等疾病建立新的治疗途径，与FDA的治疗开发指导文件一致；公司政府事务和倡导副总裁Mary Kay Turner积极与各方合作 [47][48][49] 问题: 以色列医院豁免计划的进展如何 - 该计划进展顺利，已有多名患者接受全部三次治疗，公司正在收集临床数据，预计今年春季公布中期数据结果，该计划有助于为患者提供治疗、提高疗法知名度并可能产生有价值的数据 [51][52] 问题: 本季度通过ATM计划筹集了多少现金，当前的股份数量是多少 - 通过ATM计划筹集了1860万美元，当前股份数量为2600万股 [20][53][54] 问题: 能否在2021年实现NurOwn的商业化，欧洲市场有何计划 - 2021年实现商业化取决于试验结果，公司对与FDA的早期讨论感到兴奋；欧洲市场有很多需求，公司将在下个季度决定如何开展业务，在完成美国的关键试验之前做出决策 [55][56] 问题: FDA在讨论中关注的终点指标是什么 - FDA根据9月底发布的ALS指导文件，认为在试验中最容易测量的是功能，ALS功能评级量表是基础，不同公司从不同角度评估数据，同时也会考虑统计处理缺失数据的方法；FDA会综合考虑所有数据，包括2期和3期试验数据以及其他公司在ALS领域的数据，还会考虑现有疗法的效果 [58][59] 问题: 何时有资格获得CIRM资助的余额 - 有几个里程碑，其中一个即将达成，最新的里程碑是治疗80名加州患者，公司已经完成，本季度可能会收到剩余的220万美元 [61] 问题: 是否考虑将以色列医院豁免计划扩展到加拿大或欧洲，是否会向FDA提交中期分析 - 公司正在关注其他国家的需求，但目前没有可宣布的内容；由于距离研究结束时间较短，目前没有计划进行中期分析，但会持续考虑 [63] 问题: 试验参与者在过渡期有何计划，他们是否有资格获得健康豁免 - 公司正在讨论试验参与者的计划，确定后会公布，由于资金是主要问题，目前没有具体政策；美国没有豁免计划，该计划主要针对以色列患者，公司希望看到试验外的数据支持结果 [66] 问题: 之前提到的其他可能的疾病适应症有何进展 - 公司将扩展外泌体产品，很快会宣布适应症 [71] 问题: 在以色列医院豁免计划下，上一季度是否有收入，今年的总收入有何预测 - 2019年该计划收入为250万美元，预计今年收入与去年相当 [74]