财务数据和关键指标变化 - 公司第二季度现金消耗为6180万美元[18] - 截至2021年第二季度末，公司现金余额为3.734亿美元[18] - 公司相信现有现金余额足以支持运营至2023年[18] 各条业务线数据和关键指标变化 - tab-cel（tabelecleucel）关键性ALLELE研究的最新数据分析显示，客观缓解率（ORR）与先前结果一致，半数患者产生应答，安全性特征与既往数据一致且未出现新的安全信号[11][23] - 新的数据分析展示了强劲的缓解持久性数据[11][24] - ATA2271（自体间皮素靶向CAR-T项目）计划在2021年第四季度首次公布晚期间皮瘤患者的1期数据更新[17] - ATA2271研究已完成首个患者队列入组，目前正在入组第二个队列[76] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司三大战略重点为tab-cel、用于多发性硬化症的ATA188以及下一代同种异体CAR-T项目[8] - tab-cel的生物制品许可申请（BLA）预计将在2022年第一季度提交，此前计划为2021年第三季度[12] - 针对欧洲市场，公司计划在2021年11月提交tab-cel的上市许可申请（MAA）[13] - 公司预计在2021年第四季度为欧洲市场确定tab-cel的合作伙伴[13] - 公司正在积极进行tab-cel的2期多队列研究，以探索其在其他EBV驱动癌症中的应用，可能支持标签扩展[13] - ATA188是唯一一项以残疾改善为主要终点的、在进展型多发性硬化症中进行随机对照试验的研究性疗法[16] - 公司与拜耳就间皮素靶向CAR-T项目（ATA2271和ATA3271）建立了全球战略合作[17] - 同种异体CD19靶向CAR-T项目ATA3219的研究性新药申请（IND）预计在2022年第一季度提交，目标是成为B细胞恶性肿瘤领域的同类最佳疗法[18] - 公司任命了细胞治疗和肿瘤商业化资深人士Ameet Mallik加入董事会，以加强商业化准备[12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司管理层对与FDA就tab-cel BLA提交所需的后续步骤已获得明确性感到鼓舞[12] - 公司认为社区内关于EB病毒（EBV）与多发性硬化症（MS）关联性的认知正在加强，这肯定了ATA188对MS患者的变革潜力[16] - 公司对ATA188的潜在合作抱有极大兴趣，并已与多家大型公司进行讨论[16] - 公司对tab-cel的关键性ALLELE研究数据充满信心，认为其对于像复发难治性PTLD这样超罕见且需求高度未满足的疾病而言令人印象深刻[11] - 公司相信其现金状况和经过更新且控制良好的支出计划足以支持运营至2023年[18] 其他重要信息 - tab-cel已获得FDA的突破性疗法认定[8] - 公司自2021年1月起与FDA保持定期对话[8] - 公司近期与FDA进行了积极的会议，就tab-cel BLA提交的关键方面达成一致，包括评估临床和商业产品可比性的方法学[9] - FDA要求并提供迄今为止由Atara生产的大部分tab-cel批次的数据[9] - FDA决定无法确定非关键性产品与关键临床研究产品之间的可比性，因此非关键性研究的数据将不会与关键性ALLELE研究数据合并，而是作为BLA提交的一部分并行呈现[10] - 公司计划在2021年第四季度在一个适当的会议上公布3期ALLELE研究数据[11] - 在欧洲，公司已成功完成与EMA的提交前会议以及共同报告员和报告员会议，并已通过所有合规性检查[13][25] - 关于ATA188，新的磁化转移率（MTR）成像数据和两年期临床数据更新将于2021年10月在ECTRIMS大会上公布[14][26] - ATA188的2期EMBOLD研究的中期分析预计在2022年上半年进行[15] - 公司欢迎新任首席科学官Cokey Nguyen博士加入领导团队[28] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于tab-cel Type B会议时间安排以及FDA是否会要求ALLELE研究提供额外数据[30] - Type B会议请求已提交，根据PDUFA时间表，预计将在60天内收到FDA回复，会议可能在未来两个月内举行[32] - 公司相信当前的Q2数据截点足以支持BLA提交，但如果FDA要求，公司可以提供后续90天的安全性数据更新[33] 问题: 关于tab-cel缓解持久性数据的具体要求以及CAR-T项目IND时间线的关键因素[36] - FDA的指导要求是在检测到缓解后，需要对患者进行额外的6个月随访以评估缓解持久性，公司Q2数据截点符合此标准[38][39] - CAR-T项目IND时间线的调整是基于对制造时间线和开发需求的细化，目标是优化ATA3219成为同类最佳疗法的潜力[40] 问题: 关于ATA188的MTR成像数据是否显示髓鞘再生以及其作为加速批准生物标志物的潜力[43] - MTR是公认的与髓鞘化相关的MRI生物标志物，其降低与脱髓鞘和残疾恶化相关，而升高可能与髓鞘再生相关，但尚未在进展型MS中显示与残疾改善相关[45][46] - MTR目前尚未被确立为替代终点或用于加速批准，但公司将在EMBOLD研究中密切监测MTR，并与FDA讨论其潜在应用[47] 问题: 关于tab-cel关键性与商业材料之间的具体差异以及公司对可比性获得FDA认可的置信度[49] - 主要差异在于生产过程中使用的EB病毒来源和等级，从临床研究级别的生产细胞系转向完全GMP商业级别的生产细胞系，并且病毒制造地点也转移到公司自己的设施[51] - 公司置信度源于FDA要求的明确性，以及公司将提供几乎所有（超过95%，共74个批次）由Atara生产的关键性和商业批次数据的强大数据集[54][55][68][69] 问题: 关于tab-cel BLA提交的时间限制因素以及此前Type B临床会议是否为新要求[61] - 时间线调整是由于需要并行进行Type B CMC会议和Type B临床会议，然后进行预BLA会议，此前的计划是直接从Type B CMC会议进入预BLA会议[62] - 公司计划用于可比性分析的批次数量从原先计划的每个工艺版本15个批次，变为应FDA要求提供几乎所有批次，总计74个批次[66][68] 问题: 关于ATA188 MTR数据的患者数量和评估时间点[70] - MTR分析可在获得高质量MRI时进行，对于1期研究，将查看6个月和12个月时间点的数据，所有拥有合格MRI的1期患者都将包含在分析中[71][72] 问题: 关于ATA2271数据读出的细节以及ATA3219临床前数据的发布计划[74] - ATA2271的数据读出将包括安全性、有效性和生物标志物数据，具体细节取决于数据成熟度[76] - ATA3219的临床前数据已在2020年ASH会议上公布[77] - ATA3219项目得到Memorial Sloan Kettering团队临床概念验证的支持，该研究显示在晚期B细胞恶性肿瘤患者中达到83%的完全缓解率，且缓解持久性长达近两年[78]