业绩总结 - 截至2018年12月31日，Ascendis Pharma的现金及现金等价物约为2.78亿欧元[4] - 全球生长激素市场约为35亿美元，年复合增长率为2.4%[26] - Ascendis计划在2025年前实现可持续增长，目标是获得9个罕见疾病的适应症[178] 用户数据 - TransCon™ hGH在第52周的年生长速度（AHV）为11.2 cm，相较于Genotropin®的10.3 cm，显示出显著的优越性（p=0.0088）[61] - TransCon™ hGH组的低反应者比例为3.8%（4/104），而Genotropin®组为10.9%（6/55），低反应者比例约低3倍[69] - TransCon™ hGH的治疗完成率为98.8%，显示出良好的患者依从性[69] 新产品和新技术研发 - TransCon hGH在儿童生长激素缺乏症的三期临床试验中显示出优越性[4] - TransCon PTH针对低甲状旁腺功能症的二期临床数据预计在2019年第四季度公布[4] - TransCon CNP针对软骨发育不良的二期临床试验预计在2019年第三季度启动[4] - TransCon PTH的半衰期约为60小时，显著高于Natpara的约3小时[109] - TransCon CNP的半衰期约为90小时，显著高于天然CNP的2-3分钟[159] 市场扩张和并购 - 与VISEN Pharmaceuticals的合作将推动内分泌罕见疾病产品在中国的商业化[4] - Vivo Capital和Sofinnova Ventures在大中华区投资4000万美元，Ascendis将在该地区负责所有开发、制造和商业化成本[180] - Ascendis在北美和部分欧洲国家建立综合商业业务，专注于内分泌罕见疾病[178] - Ascendis计划在大中华区开发和商业化TransCon hGH、TransCon PTH和TransCon CNP[180] 未来展望 - TransCon PTH的Phase 2试验已在成人HP患者中启动，预计将在2019年第四季度公布顶线数据[130] - TransCon hGH的Phase 3试验将于2019年第一季度公布顶线数据[188] - TransCon PTH的Phase 2试验将于2019年第二季度启动[188] - TransCon CNP的Phase 2试验也将在2019年第二季度启动[188] 负面信息 - TransCon™ hGH的治疗相关不良事件发生率为11.4%（12/105），而Genotropin®为17.9%（10/56）[82] - TransCon™ hGH组的治疗相关严重不良事件为1.0%（1/105），Genotropin®组为1.8%（1/56），两组均未出现与研究药物相关的严重不良事件[82] 其他新策略和有价值的信息 - Ascendis的肿瘤免疫周期策略旨在从验证的母药中创造至少3个最佳候选药物[185] - TransCon TLR激动剂在小鼠肿瘤模型中显示出优于等量自由TLR激动剂的效果，且良好耐受[187] - TransCon hGH的注射器设计旨在提高患者依从性，具备蓝牙连接功能以实现自动数据捕获[88]