财务数据和关键指标变化 - 2018年全年净亏损为1.301亿欧元，每股基本及摊薄亏损为3.17欧元，而2017年净亏损为1.238亿欧元，每股亏损3.68欧元[15] - 2018年净亏损包含一笔2070万欧元的未实现非现金收益，而2017年则包含一笔1370万欧元的未实现非现金损失，这主要源于外汇汇率波动[15] - 2018年研发费用为1.403亿欧元，相比2017年的9960万欧元有所增加，反映出人员、基础设施成本的增长以及整体研发活动的扩大[16] - 2018年一般及行政费用为2510万欧元，相比2017年的1350万欧元增加，主要由于人员、场地成本上升以及构建商业能力的初始投入[17] - 截至2018年12月31日，公司持有现金及现金等价物2.779亿欧元[17] - 在2019年3月（财年结束后），公司完成后续融资，获得净收益约5.398亿美元（约合4.769亿欧元），显著增强了现金状况[17] - 截至2018年12月31日，公司普通股流通股数量为42,135,448股；在2019年3月融资完成后，流通股数量增至46,927,115股[18] 各条业务线数据和关键指标变化 - TransCon生长激素：成功推进III期项目，包括关键性heiGHt试验、fliGHt（转换）试验和enliGHten长期扩展试验[7]；III期heiGHt试验达到主要终点，证明与每日生长激素相比的非劣效性，并显示出优越疗效，同时安全性及耐受性相当[9]；TransCon生长激素组的低应答者发生率比每日生长激素低三倍，有助于观察到更高的年生长速度[10]；相关研发成本增加主要由于运行III期临床项目、制备验证批次以及持续开发专有自动注射器[16] - TransCon PTH：完成I期项目，数据强化了其作为甲状旁腺功能减退症真正替代疗法的目标产品特征[7]；启动了全球II期试验[8]；相关研发成本增加主要由于执行I期临床研究以及II期启用的设备开发活动[16] - TransCon CNP：完成并报告了积极的I期结果，临床结果支持其目标产品特征，即提供持续治疗水平的CNP，且不增加心血管风险[7][8]；相关研发成本增加主要由于项目持续推进，包括执行I期试验和II期启用活动[16][17] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司的战略目标是通过在罕见病内分泌学领域建立三个独立的产品管线来实现可持续增长[7] - 2018年提出了直至2025年的新战略路线图"Vision 3x3"，旨在通过多种途径实现可持续增长，并将肿瘤学确立为第二个治疗领域[8] - 公司的TransCon技术平台旨在利用现有药物的已验证生物学原理，创造高度差异化的候选产品，以解决未满足的医疗需求，并期望比传统药物开发具有更高的成功率和先进的商业潜力[10][11] - 公司正将其产品创新方法扩展到肿瘤学这一高潜力新治疗领域[14] - 公司致力于打造一家领先的、完全整合的生物制药公司[20] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2018年被描述为公司有史以来最好的一年，并且这一趋势持续到2019年[8] - 管理层认为，TransCon生长激素的III期结果有可能改变行业对药物开发的思维模式，证明可以在不承担高开发风险的情况下，开发出针对重大未满足医疗需求的高度差异化产品[9][10] - 公司资金充足，足以追求"Vision 3x3"并实现投资组合中即将到来的重要业务里程碑[17] - 预计2019年费用将增加，以继续推进内分泌罕见病管线、扩展至肿瘤学新领域并投资TransCon技术平台[18]；研发费用预计将包括TransCon生长激素验证批次和临床试验供应的生产成本、enliGHten试验的临床费用、专有自动注射器的持续开发以及为2020年上半年预期的BLA申报做准备；TransCon PTH和TransCon CNP的II期临床试验相关成本；以及支持肿瘤学项目评估和临床前活动的成本增加[18][19] - 销售、一般及行政费用预计将包括对人员、系统和基础设施的持续投资，以支持快速发展的产品组合和不断壮大的组织，并继续构建商业能力以支持关键的上市前活动[19] - 2019年剩余时间的重大里程碑包括：III期fliGHt试验的顶线数据、肿瘤学管线的介绍、TransCon CNP的II期临床试验启动以及TransCon PTH的II期临床试验顶线数据[20] 其他重要信息 - 公司拥有专有的自动注射器，该注射器集成了互联医疗平台，可自动捕获剂量和注射时间数据，并计划在2019年第二季度在美国启用[54] - 对于TransCon生长激素的商业化，公司计划在美国和欧洲自主推进，在其他地区（如大中华区）采取机会主义的价值创造方式，例如建立50/50的合作伙伴关系[41][42][43] - 公司已完成TransCon生长激素所需的儿科临床前工作，包括在幼年灵长类动物中进行6至12个月的研究，并与FDA和EMA进行了沟通[30][31] 总结问答环节所有的提问和回答 问题：关于TransCon PTH的II期PATH研究数据预期 - 管理层期待分享II期数据，主要目标是确认在健康志愿者中观察到的目标产品特征能在患者群体中重现，并评估患者如何能够逐渐减少活性维生素D和钙补充剂的用量至正常水平[23][24]；II期试验中还包含患者报告结局（PRO）测量工具的验证[22][26]；管理层对TransCon PTH的潜力感到兴奋，因其能解决患者短期症状和长期并发症（如肾脏损伤）[27] 问题：关于TransCon生长激素临床前PEG积累评估及监管要求 - 公司约两年前已完成针对儿科人群的专用临床前项目，包括在幼年灵长类动物中进行6至12个月的研究，相关数据已与FDA和EMA分享并得到认可[30]；FDA甚至要求扩大适用年龄范围，因此fliGHt试验纳入了更多3岁以下儿童[31] 问题：关于fliGHt试验的数据预期及TransCon生长激素是否需咨询委员会（AdCom） - fliGHt试验从商业角度看是展示如何将已使用每日生长激素的患者安全转换到TransCon生长激素的重要研究，从临床开发角度则主要被视为一项安全性研究，将提供大量安全性数据以支持监管申报[34][35][36]；试验将收集IGF-1水平、身高数据（但会因患者先前治疗时长不同而需仔细分析）、免疫原性和患者报告结局等信息[36][37]；鉴于heiGHt试验数据明确，管理层不希望需要召开AdCom会议，但最终由FDA决定[38]；管理层对fliGHt试验的高患者保留率表示赞赏[39] 问题：关于TransCon生长激素在全球的商业化计划 - 公司计划在美国和欧洲自主商业化，利用产品管线协同效应和规模经济[41]；在其他地区（如大中华区）采取灵活策略，例如建立50/50的合资公司[42]；也在日本、韩国等主要市场 aligning 监管路径[42][43] 问题：关于TransCon PTH的II期数据终点分析 - II期试验的主要终点是一个复合终点，包括实现正常血钙水平、显著减少钙和维生素D补充剂（基本停用维生素D，可能保留少量或不保留钙补充剂）以及正常尿钙或尿钙减少[45][46]；管理层对FDA认可此复合终点充满信心，因其包含了血清钙正常化、减少补充剂和管理尿钙这些临床意义重大的方面[47][48] 问题：关于TransCon生长激素生产工艺验证批次和自动注射器的进展 - 公司为确保商业化产品与III期临床试验材料一致，早已在III期阶段使用规模化生产设施[51]；验证批次生产进展顺利，已完成前两个主要步骤，正处于第三个步骤中，并对成功充满信心[52][53]；专有自动注射器基于已验证技术，并针对儿科人群进行了适配，已提交研究性新药申请（IND），预计2019年第二季度在美国启用[54][63][64] 问题：关于TransCon生长激素在儿科以外的进一步开发及市场准入定位 - 公司计划最迟于明年启动成人生长激素缺乏症的试验，并考虑其他适应症（如小于胎龄儿），但可能不会覆盖所有适应症[60]；关于市场准入，基于III期显示的差异化疗效（包括减少低应答者），公司正与支付方沟通，旨在为每周一次产品创建独立于每日生长激素的报销类别（新"篮子"），初步反馈积极[57][58][59] 问题：关于自动注射器与已获批产品的关联及监管风险 - 自动注射器部分基于已获批产品（如BETACONNECT）的成熟技术，并针对儿科人群进行了调整，公司已完成所有必要测试并提交了IND，对获批充满信心，且开发制造商具备相关经验[63][64]