业绩总结 - 截至2019年3月31日，Ascendis Pharma的现金及现金等价物约为6.967亿欧元[6] - TransCon hGH在儿童生长激素缺乏症的III期临床试验中显示出优越性，计划于2020年上半年提交生物制剂许可申请(BLA)[6] - TransCon PTH的II期临床试验顶线数据预计在2019年第四季度发布[6] - TransCon CNP的II期临床试验已启动[6] 用户数据 - TransCon hGH在52周的年化身高增长速度(AHV)为11.2 cm/year，相较于Genotropin的10.3 cm/year，治疗差异为0.86，P值为0.0088，显示出统计学显著性[44] - 在TransCon hGH组中，96.2%的患者被定义为响应者，而在Genotropin组中为89.1%[52] - 参与fliGHt试验的146名儿童中，97.9%为治疗经验丰富的患者，平均每日hGH剂量为0.29 mg/kg/周[67] - 参与fliGHt试验的儿童中，75.3%为男性，平均年龄为10.6岁[65] 新产品和新技术研发 - Ascendis Pharma计划在内分泌罕见疾病领域获得3个产品的监管批准，包括TransCon hGH、TransCon PTH和TransCon CNP[21] - TransCon hGH的BLA申请预计在2020年上半年提交，MAA申请预计在2020年下半年提交[98] - TransCon PTH的日常剂量在10天内提供了稳定的血清钙水平，且在剂量≥12 µg/day时显示出显著的血清钙增加[121] - TransCon CNP在临床试验中显示出剂量依赖性的胫骨线性生长，且在40%较低剂量下的生长反应更为强劲[165] 市场扩张和合作 - 公司与VISEN Pharmaceuticals建立了合作关系，以在中国商业化内分泌罕见疾病产品[6] - 70%的内分泌科医生表示如果TransCon PTH获批，他们有可能开处方[144] - 65%的患者表示在寻找具备足够低甲状旁腺知识的医生时遇到困难[144] - 64%的患者报告在管理低甲状旁腺功能症时感到困难[142] 负面信息 - 患有低甲状旁腺功能症的患者，肾脏疾病风险增加4倍，包括肾钙沉积、肾小管硬化、肾结石和肾功能不全[103] - 79%的低甲状旁腺功能症患者需要住院或急诊就诊[103] - 患者抑郁或双相障碍的风险增加2倍[103] - 患者癫痫发作的风险增加4倍[103] 其他新策略 - TransCon hGH的安全性与每日hGH相当，治疗相关的不良事件发生率为57%[80] - TransCon CNP的有效半衰期约为120小时，而天然CNP的半衰期仅为2-3分钟[173] - 在TransCon CNP的试验中，未报告任何严重不良事件，且在150 µg/kg的剂量下普遍耐受良好[183] - 侏儒症患者的生活质量较低，且缺乏FDA批准的治疗方案，TransCon CNP有潜力显著改善患者生活[193] - 公司计划将TransCon技术应用于多种肿瘤指示，力求开发最佳治疗方案[197]