业绩总结 - 截至2019年6月30日，Ascendis Pharma的现金及现金等价物约为6.904亿欧元[6] 临床试验与产品研发 - TransCon hGH在儿童生长激素缺乏症的III期临床试验中显示出优越性，预计在2020年上半年提交生物制剂许可申请(BLA)[6] - TransCon PTH针对成人低甲状旁腺功能亢进症的II期临床试验计划于2019年第四季度公布顶线数据[6] - TransCon CNP针对软骨发育不良的II期临床试验已启动[6] - TransCon hGH的临床试验数据显示其安全性与每日生长激素相当，且在疗效上优于每日生长激素[17] - TransCon hGH的剂量与平均IGF-1反应之间存在线性关系，临床试验中表现出可预测的剂量调整反应[26] - 计划在2020年启动成人生长激素缺乏症的标签扩展项目[39] - TransCon PTH的每日剂量为15 µg、18 µg和21 µg，研究显示在10天内提供平稳的输注样式的PTH水平[56] - TransCon CNP在1周内的剂量依赖性CNP暴露显示出能够进行剂量调整的潜力[77] - TransCon CNP的初步试验设计包括最多60名2至10岁患有侏儒症的儿童[89] - TransCon CNP在150 µg/kg的剂量下表现出良好的耐受性，未报告严重不良事件[87] - TransCon PTH的Phase 2试验预计将在2019年第四季度公布顶线数据[69] 市场扩张与合作 - Ascendis Pharma与VISEN Pharmaceuticals在中国的内分泌罕见病产品商业化方面建立了合作关系[6] - 预计在2020年下半年提交市场授权申请(MAA)以支持TransCon hGH的欧洲市场[39] - Ascendis Pharma已建立商业规模的制造和供应链，准备进行产品上市[39] 用户数据与市场需求 - 约65%的患者报告在寻找具备足够HP知识的医生时遇到困难，显示出疾病教育的需求[69] - 71%的患者对当前的HP管理和护理表示不满意[66] - 90%的在职患者报告HP症状干扰了工作生产力，主要由于认知任务能力下降和缺勤[63] - 70%的内分泌科医生表示如果获得批准，将会开处方TransCon PTH[69] 未来展望 - Ascendis Pharma计划在2020年启动成人生长激素缺乏症的标签扩展项目[39]