业绩总结 - 截至2019年9月30日，Ascendis Pharma的现金及现金等价物约为6.59亿欧元[7] - TransCon hGH在52周时的LS均值年生长速度为11.2 cm/年，相较于Genotropin的10.3 cm/年，治疗差异为0.86，P值为0.0088[25] - TransCon hGH的治疗相关不良事件（TEAEs）发生率为77%，而Genotropin为70%[42] 用户数据 - TransCon hGH在临床试验中显示出与每日生长激素相当的副作用和免疫原性特征[40] - TransCon hGH在52周时的AHV在所有亚组中均表现出一致的优势[27] - Phase 3 heiGHt试验显示TransCon hGH在儿童生长激素缺乏症(GHD)患者中具有优越的身高增长速度，安全性和耐受性与每日生长激素相当[50] 未来展望 - 预计TransCon hGH的BLA和MAA申请分别在2020年第二季度和第四季度提交[7] - Ascendis Pharma计划在2020年获得三个独立的内分泌罕见病产品的监管批准[9] - 2020年第一季度将提交美国生物制品许可申请（BLA）[97] 新产品和新技术研发 - TransCon PTH的二期临床试验顶线数据预计在2020年3月底公布[7] - TransCon CNP在Phase 1试验中显示出约120小时的有效半衰期，且没有严重不良事件[70] - TransCon肿瘤学候选药物在临床前研究中显示出强大的抗肿瘤效果，预计在2020年第四季度提交首个IND或等效申请[95] 市场扩张和合作 - Ascendis Pharma与VISEN Pharmaceuticals在中国的内分泌罕见病产品上建立了合作伙伴关系[7] - 在中国，儿童GHD的Phase 3试验已启动，全球成人GHD的Phase 3试验预计在2020年第一季度启动[50] - 2020年将启动日本的生长激素缺乏症（PGHD）第三阶段试验[97] 其他新策略 - Ascendis Pharma的目标是通过多种方法实现可持续增长，包括全球临床覆盖和新内分泌产品的开发[9] - TransCon PTH的制造和PPQ批次的进展按计划进行，旨在最大化招募以证明有效性[68] - 所有产品候选者均为研究性产品，仅供投资者沟通使用，不得用于推广或产品商业化[100]