财务数据和关键指标变化 - 公司第一季度净亏损为6330万欧元，每股亏损1.32欧元，去年同期净亏损为5360万欧元，每股亏损1.24欧元 [22] - 研发费用为5750万欧元，去年同期为5130万欧元，增长主要源于人员相关成本增加以及肿瘤治疗领域建设的投入 [22] - 行政管理费用为1790万欧元，去年同期为1040万欧元，增长主要源于人员相关成本增加以及商业能力建设 [22] - 其他收入包含1030万欧元的未实现非现金收益，去年同期为310万欧元，主要由于外汇汇率波动 [22] - 第一季度末现金及现金等价物为5.344亿欧元 [23] 各条业务线数据和关键指标变化 - TransCon生长激素：在治疗初治和经治受试者的3期项目中获得一致阳性数据，显示出与每日生长激素相当的安全性以及生长激素直接和间接效应的平衡保留 [12] 公司计划在第二季度提交美国BLA申请，第三季度提交欧洲MAA申请，第四季度在日本启动儿科生长激素缺乏症3期试验 [14][23] - TransCon PTH：2期PaTH Forward试验的4周数据显示，82%的受试者停用标准护理（活性维生素D和钙补充剂），并显示出血清钙、尿钙、血清磷酸盐和钙磷酸盐乘积的改善 [15] 药物耐受性良好，无严重或重度不良事件，无研究药物停药 [15] 平均剂量约为每天18微克，与药代动力学预测一致 [16] 58名受试者中有59名仍在开放标签扩展试验中 [16] - TransCon CNP：全球2期ACcomplisH试验正在评估递增剂量，主要终点是年化生长速度，关键次要终点包括身体比例变化、共病和患者报告结局 [20] 合作伙伴VISEN制药计划在第四季度在中国启动2期试验 [20] - 肿瘤学管线：计划在第四季度为TransCon TLR 7/8激动剂项目提交首个IND或等效申请，TransCon IL-2 β/γ预计在2021年提交 [20] 计划在6月的虚拟AACR会议上公布TransCon IL-2 β/γ的临床前数据 [21] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场：计划在第二季度提交TransCon生长激素的BLA申请 [14][23] - 欧洲市场：将TransCon生长激素的MAA申请从原计划的第四季度提前至第三季度 [14][23] 正在与PDCO就PIP提交进行最终讨论 [14] - 中国市场：合作伙伴VISEN制药正在为TransCon生长激素进行儿科生长激素缺乏症3期试验 [14] 并计划在第四季度为软骨发育不全启动2期试验（ACcomplisH China） [10][20] - 日本市场：计划在第四季度启动儿科生长激素缺乏症3期试验 [10][14] TransCon PTH的种族桥接研究显示日本和非日本受试者之间的PK谱无差异，支持日本纳入全球3期计划 [19] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略是建立一家完全整合的生物制药公司，通过全球临床试验和拓展新适应症实现可持续增长 [10] - 公司通过TransCon技术平台，基于经过临床验证的母体药物，开发高度差异化的候选产品，旨在以较高的成功率和较大的商业潜力解决未满足的医疗需求 [11] - 在肿瘤学领域，公司致力于构建一系列最佳且独特的产品机会管线，而非单一药物，包括TransCon TLR 7/8激动剂和偏向性IL-2化合物等 [26] - 公司通过招聘关键人才（如全球首席商务官Jesper Høiland）加强全球商业组织建设，为产品上市做准备 [9] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司团队在COVID-19情况下表现出灵活性和专注力，对运营影响最小，丹麦办公室和德国研发设施已重新开放，加州红木城的新研发设施已启用 [8] - 公司2020年的里程碑计划均按计划进行，部分甚至提前 [10][23][25] - 对于TransCon生长激素的商业发布，公司正建立灵活性以适应不断变化的环境，包括COVID-19的潜在影响，致力于尽快将产品带给患者 [60] - 公司对TransCon PTH作为真正的激素替代疗法潜力持乐观态度，认为其能改善疾病各方面，可能使患者恢复正常生活 [15] 其他重要信息 - TransCon生长激素在美国和欧洲均获得孤儿药认定，用于治疗生长激素缺乏症 [14] - TransCon PTH的开放标签扩展部分采用远程护理访问方式收集数据，在COVID-19限制下基本成功，几乎未错过访视 [58] - 公司预计2020年运营费用将以第一季度为基础，全年有所增加，但现金储备足以支持TransCon生长激素的上市 [62] 问答环节所有的提问和回答 问题: 关于肿瘤学平台选择TLR 7/8作为首个进入临床的分子原因及潜在适应症 [25] - 公司正在肿瘤学领域构建产品管线，而非单一产品，TLR 7/8和偏向性IL-2都是高价值机会 [26] 选择顺序主要基于资源安排，两者价值相当 [26] TLR 7/8通过瘤内注射可在肿瘤内停留数月，激活肿瘤，可能将冷肿瘤转化为反应性肿瘤，并可与其他药物联用 [26] 偏向性IL-2化合物可能像检查点抑制剂一样有效，能够提升免疫系统速度 [26] 适应症将针对多种实体瘤，具体肿瘤类型将在今年晚些时候披露 [26][28] 问题: 关于TransCon PTH的2期研究中研究者的反馈和治疗简化效果 [30] - 研究者反馈积极，患者保留率高（58/59），即使在COVID-19高发地区（如意大利米兰）也是如此，表明治疗对患者益处巨大 [31] 患者对从安慰剂转为活性药物感到兴奋 [31] 问题: 关于TransCon PTH突破性疗法认定的申请计划 [32] - 公司正与监管机构进行多次互动，以尽快将治疗带给患者，目前仍在讨论中，将在有明确路径后更新信息 [33] 问题: 关于TransCon PTH患者稳定尿钙水平所需时间 [35] - 预计需要数月（如3-4个月）的过渡期，患者体内钙沉积会发生变化，6个月时有望看到最佳稳定状态 [36] 问题: 关于肿瘤学平台利用TransCon技术实现剂量密集给药的潜力 [38] - TransCon平台拥有局部注射（可在肿瘤内停留数月）和可溶性平台（持续低水平释放化合物）两种技术，可应用于细胞因子、抗体、小分子等 [39] 公司资源有限，每年计划推进1-2个IND，正在优先考虑为患者带来最大价值的机会 [41] 问题: 关于TransCon PTH数据随时间推移是否会更稳健 [44] - 随着数据、故事和治疗经验的积累，医生更容易理解TransCon PTH作为真正替代疗法的好处，滴定标准护理将更容易 [45] 从患者心理角度，随着治疗体验改善，停用最后钙补充剂的可能性会增加 [47] 问题: 关于TransCon生长激素的PIP讨论预期结果 [49] - PIP过程正在进行中，1月收到积极评估，3月底回应了额外信息请求，预计6月底收到最终评估，目前迹象指向获得批准 [50] 其他长效化合物曾获得豁免，但公司目前未看到类似迹象 [51] 问题: 关于TransCon生长激素商业成功的主要障碍 [52] - 新任命的首席商务官Jesper Høiland拥有20年生长激素产品商业领导经验，将在8月Q2电话会议中分享见解 [53] 问题: 关于TransCon CNP的ACcomplisH试验患者数量和剂量递增流程 [54] - 每个队列进行3个月后，进行安全性和有效性评估，由独立小组审查数据后建议是否进入下一队列 [55] 计划在中国启动第二个2期试验（ACcomplisH China），可能使超过100名儿童接受有效剂量，两个试验总计可能超过150名患者 [55] 问题: 关于TransCon PTH开放标签扩展中远程数据收集的流畅性 [57] - 部分站点仍有限制，但通过访视护士场景基本成功，几乎未错过访视，数据收集顺利 [58] 问题: 关于COVID-19环境下TransCon生长激素的发布策略 [59] - 公司正建立灵活性以适应新环境，将快速调整发布策略，确保产品尽快惠及尽可能多的患者 [60] 问题: 关于第一季度运营费用和现金跑道 [61] - 第一季度运营费用可作为2020年模型基础，全年费用将有所增加，但现金跑道足以支持TransCon生长激素上市 [62] 问题: 关于COVID-19环境下内分泌学家管理生长激素缺乏症和滴定剂量的挑战 [64][65] - 在受影响地区，医患互动转向Skype等方式，医学事务沟通方式相应调整 [66] TransCon生长激素的滴定与每日生长激素无本质区别，但公司产品每周一次给药且具有更优疗效 [66] 问题: 关于TransCon CNP试验的最新状态和数据时间线 [67] - 时间线如前所述，需进行剂量递增，直到确定最佳有效剂量 [68] 中国的ACcomplisH试验有望将患者滚动至最佳有效剂量，预计第四季度启动 [68] 问题: 关于确定TransCon CNP最佳剂量的生物标志物或指标 [69] - 指标包括生长板扩张（可快速评估）、年化生长速度（3个月后可测量）、身体比例、共病以及正在验证的特定PD标志物（如胶原蛋白） [70] 问题: 关于肿瘤学管线中TransCon IL-2 β/γ和VEGF TKI进入临床的计划和时间线 [73] - TransCon IL-2 β/γ的临床前数据将在6月虚拟AACR上公布，包括小鼠模型和灵长类动物研究数据 [75] TransCon TLR 7/8的IND研究进展顺利，临床试验计划设计中，预计明年初开始研究 [75] TransCon IL-2 β/γ的IND工作将在TLR 7/8进入临床后立即开始，预计在其后3-6个月 [76]