业绩总结 - 截至2020年3月31日，Ascendis Pharma的现金及现金等价物为10.39亿欧元[6] - TransCon hGH在52周的年化身高增长速度（AHV）为11.2 cm/year，相较于Genotropin的10.3 cm/year，治疗差异为0.86，P值为0.0088[51] - TransCon PTH在4周内对主要终点的反应在21 µg/day剂量组和所有剂量组中均显著优于安慰剂[134] 用户数据 - TransCon hGH组的低反应者比例为3.8%，而Genotropin组为10.9%[67] - 89%的低甲状旁腺患者表示管理钙水平仍然是一个主要挑战[112] - 71%的患者对当前低甲状旁腺功能减退症的管理和护理表示不满意[115] 新产品和新技术研发 - TransCon hGH的生物制剂申请（BLA）已于2020年6月提交，针对儿童生长激素缺乏症[11] - TransCon PTH在所有剂量下均良好耐受，未观察到严重或重度不良事件[134] - TransCon CNP针对软骨发育不良的二期临床试验计划在2020年第四季度启动[6] 市场扩张和合作 - Ascendis Pharma与VISEN Pharmaceuticals在中国的合作，专注于内分泌罕见疾病产品[8] - 计划每年推进一个肿瘤学产品的IND或类似申请[9] 安全性和耐受性 - TransCon hGH在临床试验中显示出与每日hGH相当的安全性和耐受性，同时在高度速度上表现出优势[102] - TransCon PTH在各剂量组中，治疗相关不良事件（TEAEs）的发生率为39%，而安慰剂组为33%[146] - TransCon hGH组的抗hGH结合抗体发生率为6.7%，与Genotropin组的3.6%相似，且均未出现中和抗体[79] 未来展望 - Ascendis Pharma的目标是通过获得三种独立的内分泌罕见疾病产品的监管批准，实现可持续增长[9] - 超过160名受试者在扩展试验中使用了自动注射器和双腔药筒[104] - TransCon PTH的简单注射器设计为多种剂量（6-30 µg/day）提供了便捷的使用体验[182]