财务数据和关键指标变化 - 2021年第二季度总营收为5290万美元，2020年同期为9010万美元，协作收入降低，与完成vadadustat全球3期临床开发计划一致 [26] - 2021年第二季度Auryxia净产品收入为3300万美元，较2020年同期的3070万美元增长7.4% [27] - 2021年第二季度商品销售成本为5250万美元，2020年同期为1.746亿美元，当年包含3000万美元超额采购承诺非现金费用 [28] - 2021年第二季度研发费用为3720万美元，2020年同期为5280万美元，支出减少主要因完成全球3期临床项目 [29] - 2021年第二季度销售、一般和行政费用增至4170万美元，2020年同期为3550万美元，增长主要因为vadadustat潜在上市做准备 [30] - 2021年第二季度净亏损为8300万美元，2020年同期为1.758亿美元，净亏损改善主要因上一年度一次性减值费用未再发生及运营费用降低 [30] - 第二季度末公司现金、现金等价物和可供出售证券为2.47亿美元，Q2现金余额包含按ATM出售股票净收益3730万美元，7月16日后又收到按ATM出售净收益1610万美元 [31] 各条业务线数据和关键指标变化 - Auryxia业务在第二季度表现良好，净产品收入增长，公司希望随着行业对透析患者疫苗接种的重视，相关住院和死亡率下降，预计2021年该产品将实现年度收入增长 [23][27] - vadadustat业务方面，全球3期临床数据显示其每日一次给药可使血红蛋白逐渐稳定增加，且能减少血红蛋白超调，无重大安全信号；公司正推进商业化前准备工作，预计若获批，将在2022年成功在美国上市 [13][16][17] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国透析市场规模大且在增长，预计有20亿美元潜在市场机会，目前约有56万透析患者，约90%患者使用促红细胞生成素刺激剂治疗贫血 [10][17] - 家庭透析是透析人群中增长最快的细分市场，年增长率约15%，CMS正创建支付模式鼓励向家庭治疗转变 [19][46] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司认为vadadustat有潜力成为治疗慢性肾病贫血的首类产品，将利用现有商业足迹和专业知识，在获批后推出该产品 [8][9] - 公司计划通过与Vifor Pharma的独家分销关系覆盖美国60%的透析患者，利用直接专注肾病的销售团队促进在DaVita等其他战略重要透析供应商的采用，Otsuka将分担上市成本和责任 [20] - 公司继续与Otsuka合作，预计今年晚些时候向欧洲药品管理局提交vadadustat的上市许可申请；探索vadadustat潜在开发机会；关注多项潜在催化剂，包括更多3期结果和数据展示等 [24] - 行业中目前美国尚无获批的HIF - PHIs治疗慢性肾病贫血，公司认为vadadustat与其他产品相比，在全球3期数据和项目上有差异化重要方面 [8][12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2021年上半年公司取得重要里程碑，加强了公司地位和vadadustat市场机会，未来一年充满令人兴奋的催化剂 [7] - 公司对vadadustat作为治疗慢性肾病贫血的潜力充满信心，期待与FDA继续合作，推进NDA审查 [25] - 公司认为现有现金资源至少可支持未来12个月运营计划，若vadadustat及时获批并收到相关监管里程碑款项，现金使用期将延长 [31] 其他重要信息 - vadadustat全球3期项目结果发表在《新英格兰医学杂志》，获得关键意见领袖和肾脏界积极反馈，为医生、患者、透析供应商和支付方提供重要信息 [13][15] - 公司正在进行两项研究，一项由合作伙伴Otsuka牵头，若数据积极，预计用于支持获批后该给药方案的补充新药申请 [18] - 美国透析市场有独特的TDAPA报销模式，公司认为vadadustat有资格获得TDAPA覆盖，从监管批准到获得TDAPA指定可能需约6个月，这对产品采用率很重要 [21][49] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 关于roxadustat AdCom结果，FDA召集vadadustat小组会议的可能性，vadadustat MACE分析的人群基础，以及对vadadustat给药方案的信心和每周三次给药方案的可行性 - 公司之前与FDA沟通得知不期望召集小组会议，目前未收到更新，但已做好准备；MACE分析是在安全人群中进行的意向治疗分析；给药方案是与FDA合作设计，旨在使血红蛋白逐渐稳定增加并减少超调，公司对数据有信心；每周三次给药方案的研究正在进行，目前有每日一次安全有效的剂量，若获批将以此剂量上市 [37][38][40][42] 问题2: 关于家庭透析和TDAPA流程的努力，以及获批后商业销售团队基础设施情况 - 公司认为vadadustat数据与家庭透析人群契合，该人群年增长率约15%，获批后有望推动快速采用；公司认为vadadustat有资格获得TDAPA覆盖，获批后约6个月可获得报销，这对产品采用和收入增长很关键；目前有142人的商业团队，多数为实地员工，有经验且声誉良好，有能力支持vadadustat上市 [46][49][50] 问题3: 制造和CMC问题是否是NDA进展的限制因素 - 不是限制因素，相关内容已包含在NDA中，公司有信心拥有多个药品和原料药制造商 [53] 问题4: 日本、美国和欧洲透析和非透析市场动态差异，以及若2022年获批透析上市还需多少投资 - 美国透析和非透析市场在报销和治疗方面差异大，透析市场是抢占份额，非透析市场是扩大市场机会；欧洲透析市场较小，各国情况不同，非透析患者更常使用ESA，生物类似药更多；日本透析患者健康状况较好，非透析市场有增长机会；公司认为现有商业基础设施有优势，增加vadadustat的投资将是渐进式的 [55][56][58] 问题5: 是否收到FDA关于MACE事件因果关系的问题及应对计划，vadadustat在非特异性HIF抑制方面的情况，以及Auryxia诉讼和覆盖进展 - 公司与FDA正常沟通，对数据有信心，能回答FDA提出的问题；公司对vadadustat的安全性和有效性数据有信心；Auryxia诉讼正在进行，有进一步更新会告知 [62][63] 问题6: 肾病学家社区对竞争对手结果的反馈，以及AdCom会议后商业化计划是否改变 - 公司与肾病学家的沟通令人鼓舞，vadadustat数据发表在《新英格兰医学杂志》增加了可信度；近期市场事件造成一些困惑，但公司作为潜在首类产品有机会进行差异化；商业化计划在客户和参与方式上未发生重大变化，但有机会成为市场领先者令人兴奋 [66][68][72] 问题7: 假设在非透析和透析环境均获批，报销和经济限制在两个细分市场的差异，对vadadustat净定价的影响，以及TDAPA资格是否适用于非透析环境 - 透析市场是合同驱动，TDAPA支付旨在推动新产品使用；非透析市场将与支付方和PBMs进行典型合同谈判以获得产品覆盖；TDAPA资格不适用于非透析环境 [77][78] 问题8: 是否有关于EPO超调的定量数据，CRO对tenapanor在高磷血症中的影响及对Auryxia增长的影响，以及监管里程碑数字 - 未公布EPO超调数据，但vadadustat超调明显少于 darbepoetin，可作为后续出版物基础；公司认为任何有助于患者控制高磷血症的产品都受欢迎，不认为tenapanor会对Auryxia增长产生重大影响；美国透析首个获批HIF的里程碑为1500万美元，非透析首个获批HIF的里程碑为5000万美元 [80][82][84]