公司核心进展与管线 - 公司是一家临床阶段制药公司，专注于开发治疗心肺疾病（主要是肺动脉高压“PAH”）的疗法 [1][9] - 公司首席执行官表示，在2025年第二季度，公司持续推进其核心候选药物IKT-001，为在PAH适应症中开展后期临床试验做准备 [2] - 公司已最终确定其研究方案，并预计在2025年下半年启动IKT-001治疗PAH的2b期临床研究 [2] - 该2b期研究名为IMPROVE-PAH，是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，计划招募约150名PAH参与者 [7] - 研究设计为参与者按1:1:1随机分组，在稳定背景治疗基础上，每日一次接受300毫克IKT-001、500毫克IKT-001或安慰剂，持续26周 [7] - 研究主要疗效终点是第26周时肺血管阻力的变化，次要终点包括6分钟步行距离、世界卫生组织功能分级和药代动力学 [7] 候选药物IKT-001的科学依据 - IKT-001是甲磺酸伊马替尼的前体药物，伊马替尼是一种抗增殖的酪氨酸激酶抑制剂 [2] - 包括2期和3期IMPRES研究在内的多项研究已证明伊马替尼在PAH中具有高效力 [2] - 在IMPRES研究中，在超过50%的治疗期间内维持400毫克伊马替尼剂量的患者，其6分钟步行距离较安慰剂组改善了45米，代表了PAH患者的最佳疗效改善 [2] - 近期发表在《美国呼吸与重症监护医学杂志》上的一项当代研究表明，更高的伊马替尼暴露量与总肺阻力更大的改善相关 [2] - 400毫克剂量的伊马替尼对总肺阻力的影响最大 [2] - 公司认为，这支持了其观点，即IKT-001有潜力在最小化胃肠道副作用的同时，最大化在多项研究中观察到的400毫克剂量下的高效疗效 [2] - 公司之前的生物等效性研究证实，500毫克的IKT-001在人体内的暴露量与380毫克的伊马替尼相当 [7] 2025年第二季度及上半年财务业绩 - 截至2025年6月30日，现金、现金等价物和有价证券总额为8770万美元，而截至2024年12月31日为9750万美元 [4] - 2025年第二季度净亏损为990万美元，每股亏损0.11美元，而2024年同期净亏损为500万美元，每股亏损0.66美元 [5] - 2025年上半年净亏损为2360万美元，每股亏损0.26美元，而2024年同期净亏损为960万美元，每股亏损1.38美元 [5] - 2025年第二季度研发费用为530万美元，而2024年同期为310万美元 [6] - 2025年上半年研发费用为1580万美元，其中包括与2025年2月收购CorHepta相关的740万美元非现金研发费用冲销和100万美元股权激励费用，而2024年同期为580万美元 [6] - 2025年第二季度销售、一般及管理费用为590万美元，而2024年同期为200万美元 [8] - 2025年上半年销售、一般及管理费用为1120万美元，其中包括因年内公司高管变动产生的100万美元遣散费，而2024年同期为400万美元 [8] 资产负债表关键数据（截至2025年6月30日） - 现金及现金等价物为7774万美元 [13] - 有价证券为992万美元 [14] - 总流动资产为8879万美元 [14] - 总资产为8885万美元 [14] - 总负债为880万美元 [14] - 股东权益总额为8005万美元 [14] - 累计赤字为1.180亿美元 [14] 现金流概况（2025年上半年） - 经营活动所用现金净额为968万美元 [18] - 投资活动提供现金净额为3090万美元，主要来自有价证券到期3135万美元 [18] - 融资活动提供现金净额为3万美元 [18] - 期内现金及现金等价物净增加2125万美元 [18]