技术平台优势 - Simple Western技术凭借其速度、重现性、皮克级灵敏度和最小样本量要求被Abeona选中，优于传统蛋白质印迹等竞争方法[2] - 该平台有效检测胶原蛋白VII的三聚体和单体形式，解决了由蛋白质大小和结构带来的分析挑战，并支持效力和一致性的监管要求[2] - 平台提供可量化、符合GMP规范的数据，克服了分析标准化、样本可用性有限和复杂检测方法开发等关键挑战[4] - 通过严格的抗体选择、检测方法优化和使用适当的参考标准，Abeona的最终检测设计得以优化，这得益于Simple Western的自动化和高通量能力[4] 产品与治疗突破 - ZEVASKYN™（prademagene zamikeracel）是首个用于隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）患者的自体细胞基基因疗法，获得FDA批准[1] - RDEB是一种罕见且使人衰弱的遗传性皮肤疾病，由COL7A1基因突变引起，导致对皮肤完整性至关重要的胶原蛋白VII错误折叠[3] - RDEB患者遭受严重水疱、慢性伤口、疤痕，并且患危及生命的并发症（如鳞状细胞癌）的风险显著增加，目前的护理标准侧重于症状管理，此前没有持久的治疗方法[3] - ZEVASKYN是首个也是唯一一个用于治疗成人和儿童RDEB患者伤口的自体细胞基基因疗法[8] 公司合作与影响 - Bio-Techne Corporation（NASDAQ: TECH）是一家全球生命科学公司，为研究和临床诊断社区提供创新工具和生物活性试剂，2024财年净销售额约为12亿美元，拥有约3100名员工[6] - Abeona Therapeutics Inc.是一家商业阶段的生物制药公司，开发用于严重疾病的细胞和基因疗法，其完全集成的细胞和基因疗法cGMP制造设施位于俄亥俄州克利夫兰，是ZEVASKYN商业生产的制造基地[8] - Simple Western技术在ZEVASKYN的临床开发中发挥了关键作用，支持了对病毒载体和细胞疗法的批放行测试，并帮助Abeona开发和验证了支持FDA批准该首创疗法的关键效力测定[1][5] - 效力方法的开发和验证是ZEVASKYN临床开发和监管批准的关键组成部分，Simple Western平台因其重现性、结果获取时间和GMP合规性成为质量控制实验室的最佳选择[5]