Clinically significant angiokeratomas are characterized by lymphatic-derived skin lesions that can persistently bleed and significantly impact quality-of-life; no FDA-approved therapies exist for the estimated more than 50,000 diagnosed U.S. patients Company plans to initiate a Phase 2 trial evaluating QTORIN™ rapamycin for clinically significant angiokeratomas in the second half of 2026 Company to host webcast conference call today, September 24, 2025 at 8:30am ET WAYNE, Pa., Sept. 24, 2025 (GLOBE NEWSWIR ...

Clinically significant angiokeratomas are characterized by lymphatic-derived skin lesions that can persistently bleed and significantly impact quality-of-life; no FDA-approved therapies exist for the estimated more than 50,000 diagnosed U.S. patients Company plans to initiate a Phase 2 trial evaluating QTORIN™ rapamycin for clinically significant angiokeratomas in the second half of 2026 Company to host webcast conference call today, September 24, 2025 at 8:30am ET WAYNE, Pa., Sept. 24, 2025 (GLOBE NEWSWIR ...

Phase 2 TOIVA trial successfully met recruitment target, enrolling 16 subjects at leading vascular anomaly centers; top-line data expected in mid-December 2025 Venous malformations are the most common type of vascular malformation, with skin involvement impacting an estimated approximately 50-80% of patients, which can result in bleeding, thrombosis, ulceration, disfigurement, and proliferation QTORIN™ rapamycin has the potential to be the first approved therapy in the U.S. for more than an estimated 75,000 ...

**公司概况与战略** - 公司为Palvella Therapeutics (PVLA) 专注于开发治疗严重罕见遗传性皮肤病的靶向疗法 其战略是成为首个在无FDA批准疗法的疾病领域推出疗法的企业[2] - 公司使命是通过靶向疗法服务罕见皮肤病患者 并计划独立商业化 愿景是建立一家在严重罕见遗传性皮肤病领域领先的生物制药公司[2][3] **产品平台与技术优势** - QTORIN™平台用于可重复生成新型局部外用候选药物 能以资本高效的方式运作 目标在不到两年半时间和低于1000万美元成本下获得二期数据[4][7][9] - QTORIN™ rapamycin（雷帕霉素）是主导候选产品 能实现高浓度API（3.9%）在载体凝胶中 并有效将药物递送至真皮层 同时系统吸收低（<1 ng/mL） 避免传统渗透促进剂的使用[9][10][12][18] - 平台已获得6项美国专利 并拥有多项未包含在专利中的商业秘密 预计还将获得监管独占权保护[12][32] **研发管线与临床进展** - 主导适应症为微囊性淋巴管畸形（microcystic lymphatic malformations） 目前无FDA批准疗法 三期研究已超额招募51名患者（原目标40名） 数据预计2026年第一季度公布[8][19][33] - 皮肤静脉畸形（cutaneous venous malformations）二期研究（Toiva研究）即将宣布完全入组 约15名患者 预计今年12月公布顶线数据 已获得FDA快速通道资格[8][30] - 本月将宣布QTORIN™ rapamycin的第三个适应症 目标增加5万名可寻址患者 并计划宣布第二个QTORIN™项目（新API）[5][6][31] **市场机会与商业化** - 微囊性淋巴管畸形在美国有超过3万名患者 每年新增超1500人 总可寻址市场预计为数十亿美元[13][22] - 医生市场调研显示 98%的医生在了解产品 profile（含二期数据）后会考虑将其作为一线疗法 75%的患者比例有望使用该产品[23][24] - 支付方调研（11家支付方）显示预算影响最小 无预期步骤编辑要求 孤儿药定价走廊基于类似产品（如Oxervate、EraCase、Peza）的定价范围[22][26][27] **商业准备与团队** - 聘请David Osborne担任首席创新官 他曾共同创立Arcutis并主导Zoryve的研发 拥有超过30种局部外用产品的批准经验[4] - 商业负责人Ashley Klein曾领导Oxervate的上市 五年内销售额超5亿美元 计划组建20-40人的直销团队覆盖高容量中心（400家中心占50%市场）[5][21][25] - 公司现金储备7000万美元（截至今年6月） 预计可支持两年运营[32] **监管与政策支持** - 微囊性淋巴管畸形已获得FDA突破性疗法认定、快速通道资格和孤儿药认定 预计获批后可享受加速审批路径[12][19] - 三期研究获得FDA孤儿药基金资助 去年51份申请中仅7项获奖 且是唯一获支持的三期研究[20] **临床数据与疗效** - 微囊性淋巴管畸形二期研究（12名患者）显示 临床医生整体印象变化（CGIC）平均效应大小为2.42（评分范围-3至+3） 100%患者达到“显著改善”或“非常显著改善”[15][16] - 安全性方面 系统吸收低于1 ng/mL（远低于5 ng/mL的免疫抑制触发阈值） 未出现系统mTOR相关毒性[18] **疾病背景与未满足需求** - 约597种罕见皮肤病中 超过98%无FDA批准疗法 当前治疗方式（如手术、硬化疗法、超说明书用药）存在局限性[3][14][28] - 微囊性淋巴管畸形由PI3K突变引起 mTOR通路过度激活 导致淋巴外渗、感染和住院[14] - 皮肤静脉畸形由PIK3CA突变驱动 50%-80%患者有皮肤受累 当前治疗手段不足[28][29] **未来里程碑** - 2025年9月：宣布QTORIN™ rapamycin第三个适应症及第二个QTORIN™项目[6][31] - 2025年12月：皮肤静脉畸形二期顶线数据公布[8][30] - 2026年Q1：微囊性淋巴管畸形三期数据公布[19][33]

Co-Founder and former Chief Technical Officer of Arcutis Biotherapeutics brings extensive topical product development experience, including track record of translating science into commercially available therapies Dr. Osborne to guide expansion of QTORIN™ platform, including second QTORIN™ product candidate on track to be announced by year-end 2025 WAYNE, Pa., Sept. 03, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- (Nasdaq: PVLA) Palvella Therapeutics, Inc. (Palvella or “the Company”), a clinical-stage biopharmaceutical company ...

Co-Founder and former Chief Technical Officer of Arcutis Biotherapeutics brings extensive topical product development experience, including track record of translating science into commercially available therapies Dr. Osborne to guide expansion of QTORIN™ platform, including second QTORIN™ product candidate on track to be announced by year-end 2025 WAYNE, Pa., Sept. 03, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- (Nasdaq: PVLA) Palvella Therapeutics, Inc. (Palvella or “the Company”), a clinical-stage biopharmaceutical company ...

核心观点 - QTORIN™ 3.9%雷帕霉素无水凝胶（QTORIN™雷帕霉素）针对微囊性淋巴管畸形（microcystic LMs）的3期SELVA试验已完成患者招募，超出目标25%以上，顶线结果预计2026年第一季度公布[1] - 针对皮肤静脉畸形（cutaneous VMs）的2期TOIVA试验顶线结果预计2025年第四季度公布[1] - QTORIN™雷帕霉素有望成为美国首个针对微囊性淋巴管畸形和皮肤静脉畸形的获批疗法及标准治疗[1] - 公司计划在2025年底前宣布QTORIN™雷帕霉素的第三个临床适应症及第二个QTORIN™平台候选产品[1] - 截至2025年6月30日，现金及现金等价物为7040万美元，预计可支持运营至2027年下半年[1] 研发进展 - 3期SELVA试验（单臂、基线对照）招募51名受试者，超出原定40名目标25%以上[5] - 2期TOIVA试验（单臂、开放标签、基线对照）针对皮肤静脉畸形，目标招募约15名受试者，正在进行中[9] - 获得FDA孤儿产品赠款，总额最高达260万美元，用于支持3期SELVA试验[5] - 针对微囊性淋巴管畸形的治疗获美国专利商标局专利（No. 12,268,673），专利有效期至2038年[5] - 针对皮肤静脉畸形完成全国代表性、盲法、真实世界观察性研究，结果已提交同行评审期刊[9] 临床数据与学术展示 - 西北大学Feinberg医学院皮肤科主任Amy Paller博士在第15届世界小儿皮肤病学大会上口头报告3期SELVA试验设计及2期结果[5] - 在第82届美国研究皮肤病学会年会上展示淋巴管畸形在美国的诊断患病率及年发病率的海报[5] 管线与平台扩展 - QTORIN™雷帕霉素针对第三个罕见皮肤病的扩展计划正在进行中，预计2025年下半年宣布[9] - QTORIN™平台的第二个候选产品针对罕见皮肤病，已完成关键临床前开发里程碑，预计2025年下半年宣布[9] - 美国专利商标局颁发专利（No. 12,329,748），涵盖QTORIN™雷帕霉素及其他mTOR抑制剂的组成和使用方法，专利有效期至2038年[9] 财务数据 - 截至2025年6月30日，现金及现金等价物为7040万美元，较2024年底8360万美元下降[19] - 2025年第二季度研发费用为510万美元，同比增长262%（2024年同期为140万美元）[17] - 2025年第二季度管理费用为410万美元，同比增长175%（2024年同期为150万美元）[17] - 2025年第二季度净亏损950万美元，每股亏损0.86美元（2024年同期净亏损440万美元，每股亏损2.47美元）[17] - 截至2025年8月8日，流通股为1370万股，包括1100万股普通股及270万股等值普通股（假设优先股及预融资权证转换）[9] 公司动态 - 公司于2025年6月27日被纳入罗素3000®和罗素2000®指数[9] - 任命罕见病商业资深人士Ashley Kline为首席商务官，曾领导首款神经性角膜炎疗法Oxervate®的成功上市[9] - 首席执行官Wes Kaupinen于2025年6月5日参加FDA首席执行官论坛[9]

公司财务报告 - 公司将于2025年8月14日公布2025年第二季度财务业绩 [1] - 管理层将在2025年8月14日美国东部时间上午8:30举行投资者电话会议，讨论财务业绩并提供公司最新动态 [2] 投资者会议安排 - 投资者可通过公司网站“Events & Presentations”部分观看电话会议的网络直播 [3] - 电话会议的重播将在会议结束后约2小时内提供，并在公司网站上存档90天 [3] 公司背景 - 公司是一家专注于开发和商业化治疗罕见遗传性皮肤病的临床阶段生物制药公司 [4] - 公司正在开发基于其专利QTORIN™平台的广泛产品管线，重点针对严重的罕见遗传性皮肤病 [4] 产品管线 - 公司的主要候选产品QTORIN™ 3 9%雷帕霉素无水凝胶目前正在3期SELVA临床试验中评估用于微囊性淋巴管畸形，并在2期TOIVA临床试验中评估用于皮肤静脉畸形 [4] 联系方式 - 投资者可通过公司创始人兼CEO Wesley H Kaupinen联系公司 [6] - 媒体可通过Trilon Advisors LLC的管理合伙人Marcy Nanus联系公司 [6]

文章核心观点 临床阶段生物制药公司Palvella Therapeutics被纳入罗素3000指数和罗素2000指数，反映了其市场地位和发展潜力 [1] 分组1：公司被纳入指数情况 - 临床阶段生物制药公司Palvella Therapeutics宣布被纳入罗素3000指数和罗素2000指数，6月30日美国市场开盘后生效，是2025年罗素指数重新调整的一部分 [1] 分组2：罗素指数相关情况 - 年度罗素指数重新调整会选取3000只最大的美国股票，按总市值排名，罗素3000指数成员会自动纳入罗素1000指数或罗素2000指数及相应风格指数，成员资格主要由客观的市值排名和风格属性决定 [2] - 罗素指数被投资经理和机构投资者广泛用于指数基金和主动投资策略的基准，截至2024年6月底，约10.6万亿美元资产以罗素美国指数为基准 [3] 分组3：公司业务情况 - Palvella Therapeutics由罕见病药物开发资深人士创立和领导，专注于开发和商业化治疗严重罕见遗传性皮肤病的新疗法，基于其专利QTORIN™平台开发了广泛的候选产品管线，首款候选产品QTORIN™ 3.9%雷帕霉素无水凝胶正在进行两项临床试验 [4]

文章核心观点 Palvella Therapeutics宣布治疗微囊性淋巴管畸形的3期试验SELVA成功完成，超预期招募51名受试者，预计2026年第一季度公布顶线数据，计划2026年下半年提交新药申请 [2][3][5] 公司情况 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注开发和商业化治疗严重罕见遗传性皮肤病的新疗法 [2][7] - 基于专利QTORIN™平台开发产品管线，主要候选产品QTORIN™ 3.9%雷帕霉素无水凝胶正进行两项临床试验 [7] 试验情况 - SELVA是一项24周、单臂、基线对照的3期试验，评估每日一次QTORIN™雷帕霉素对3岁及以上微囊性淋巴管畸形患者的疗效 [3] - 试验原计划招募40名受试者，实际招募51名，超过原目标25%以上 [2][3] - 试验结束后，符合条件的参与者可继续参加开放标签扩展研究，该研究也对3至5岁符合纳入标准的新受试者开放 [3] 药物情况 - QTORIN™雷帕霉素已获FDA突破性疗法、孤儿药和快速通道认定，若获批将在美国获得7年孤儿药市场独占权 [4] - 公司获得FDA孤儿产品开发办公室的孤儿产品赠款，有资格在赠款有效期内获得高达260万美元的资金支持 [4] 疾病情况 - 微囊性淋巴管畸形是一种罕见的慢性致残性遗传病，由PI3K/mTOR通路失调引起 [6] - 疾病特征为畸形淋巴管突出皮肤，持续渗漏淋巴液和出血，常导致严重感染和蜂窝织炎，症状会随时间恶化 [6] - 美国约有超3万名确诊患者，目前尚无FDA批准的治疗方法 [6] 时间安排 - SELVA试验顶线结果预计2026年第一季度公布 [1][3][5] - 计划2026年下半年提交新药申请 [5]