公司核心事件与产品 - Cytokinetics公司宣布其药物MYQORZO™ (aficamten)获得美国FDA批准，用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病成人患者，以改善功能能力和症状 [1] - MYQORZO是公司首个获得FDA批准的药物，标志着公司发展的里程碑 [1] - 该药物是一种心脏肌球蛋白变构可逆抑制剂，通过抑制肌球蛋白来降低心肌收缩力和左心室流出道梗阻 [1] - 公司将于美国东部时间2025年12月19日下午4:30举行投资者电话会议，讨论此次FDA批准事宜 [1][8] 产品市场与供应计划 - MYQORZO预计将于2026年1月下半月在美国上市 [3] - 公司将通过“MYQORZO & You™”患者支持计划，为美国患者提供治疗旅程导航、疾病与产品教育、保险福利调查或经济援助等支持 [3] - 除美国外，中国国家药品监督管理局已于2025年12月17日批准MYQORZO用于治疗oHCM [22] - 欧洲药品管理局人用医药产品委员会已于2025年12月12日采纳了积极意见，建议在欧盟授予MYQORZO上市许可，欧盟委员会的决定预计在2026年第一季度做出 [22] 临床试验数据与疗效 - FDA批准基于关键性3期临床试验SEQUOIA-HCM的积极结果，该结果发表在《新英格兰医学杂志》上 [6] - 治疗24周后，与安慰剂相比，MYQORZO显著改善了患者的运动能力，使心肺运动测试测得的峰值摄氧量较基线增加1.8 mL/kg/min，而安慰剂组为0.0 mL/kg/min，最小二乘均值差为1.74 mL/kg/min [6] - MYQORZO的治疗效果在所有预设亚组中保持一致，包括年龄、性别、患者基线特征，以及是否接受背景β受体阻滞剂治疗的患者 [6] - 在SEQUOIA-HCM试验中，MYQORZO耐受性良好，未出现因心力衰竭恶化或左心室射血分数过低而中断治疗的情况 [7] - 治疗中出现严重不良事件的患者比例，MYQORZO组为5.6%，安慰剂组为9.3% [7] - 高血压是唯一发生率超过5%且MYQORZO组（8%）高于安慰剂组（2%）的不良反应 [7][19] 产品特性与研发管线 - MYQORZO被设计为具有可预测的暴露-反应关系、快速起效和可逆性 [22] - Aficamten (MYQORZO的活性成分) 目前正在ACACIA-HCM（针对非梗阻性HCM患者的3期试验）和CEDAR-HCM（针对儿科oHCM人群）中进行临床研究 [23] - Aficamten还在FOREST-HCM（一项开放标签扩展临床研究）中进行研究 [23] - 公司还在开发omecamtiv mecarbil（一种研究性心脏肌球蛋白激活剂，用于治疗射血分数严重降低的心力衰竭）和ulacamten（一种研究性心脏肌球蛋白抑制剂，用于治疗射血分数保留的心力衰竭） [27] 疾病背景与市场潜力 - 肥厚型心肌病是最常见的单基因遗传性心血管疾病，美国确诊患者超过30万，但估计还有40万至80万患者未被确诊 [25] - 约一半的HCM患者为梗阻性HCM，另一半为非梗阻性HCM [25] - HCM患者面临发生心房颤动、中风、二尖瓣疾病等心血管并发症的高风险，也是年轻人或运动员心源性猝死的主要原因之一 [26] 公司背景 - Cytokinetics是一家专业的心血管生物制药公司，拥有超过25年的肌肉生物学开创性科学研究经验 [27] - 公司正在推进针对心肌功能障碍疾病的潜在新药研发管线 [27]