监管批准 - 阿斯利康的MEK抑制剂Koselugo获得美国FDA批准扩大适应症，用于治疗患有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤的1型神经纤维瘤病成人患者[2] - Koselugo的标签近期也在欧盟、日本和其他一些国家获批扩大该适应症，且其他地区的监管审评仍在进行中[3] - 该药物已在美国、欧盟、日本、中国等地获批用于治疗患有相同症状的NF1儿科患者，此外，FDA近期还批准了用于一岁及以上幼儿的颗粒剂型[3] 临床数据支持 - FDA批准扩大适应症是基于全球III期KOMET研究的数据，该研究中Koselugo治疗组在第16周期时显示出20%的客观缓解率，具有统计学显著性和临床意义，而安慰剂组为5%[4] - ORR指达到完全缓解或部分缓解的患者比例，部分缓解定义为肿瘤体积减少至少20%[5] - 约86%接受Koselugo治疗的患者观察到的缓解持续时间至少为6个月[5] 疾病背景与药物地位 - NF1是一种罕见的进行性遗传疾病，通常在儿童早期确诊，但可能进展至成年期，并可能影响多个器官系统[7] - 高达一半的NF1患者会在脑、脊髓或神经中发生非癌性丛状神经纤维瘤，这些肿瘤可能在生命后期出现并显著生长，导致毁容、疼痛和各种功能障碍[7] - Koselugo在美国、欧盟、日本等国家享有用于治疗NF1的孤儿药资格认定[8] 公司合作与财务安排 - 阿斯利康与默克公司就Koselugo存在合作，在2025年第三季度财报中，公司宣布修改了与默克的Koselugo合作协议，现已承担该药物在全球的全部成本、收入和利润[9] - 此前，阿斯利康与默克平均分摊Koselugo的税前利润和亏损，两家公司就Lynparza的合作仍在持续[9] 市场表现 - 年初至今，阿斯利康股价已上涨35.3%，而行业平均涨幅为15.8%[5]

Tezspire (tezepelumab) 在欧盟的监管进展 - 欧洲药品管理局人用医药产品委员会建议批准Tezspire用于治疗伴有鼻息肉的慢性鼻窦炎成年患者 [1] - 该积极意见基于WAYPOINT三期试验的结果 [1] - Tezspire目前在美国、欧盟、日本等超过60个国家已获批用于治疗严重哮喘 [3] Tezspire (tezepelumab) 的WAYPOINT试验疗效数据 - 在52周时，与安慰剂相比，Tezspire在共同主要终点上表现出统计学显著和临床意义的改善：鼻息肉评分降低2.08分，鼻塞评分降低1.04分 [2] - 数据显示，与安慰剂相比，Tezspire使接近完全避免手术的需求达到98%，并显著减少89%的全身性皮质类固醇治疗需求 [2] - 基于WAYPOINT试验的监管申请目前正在美国、中国、日本等国家进行审评 [3] Koselugo (selumetinib) 在欧盟的监管进展 - 欧洲药品管理局人用医药产品委员会同时建议批准Koselugo用于治疗1型神经纤维瘤病成年患者的症状性、不可手术的丛状神经纤维瘤 [4] - 该积极意见基于KOMET三期试验的结果 [4] - Koselugo近期已在日本等国家基于KOMET三期试验数据获批用于成年患者，其他地区的审评仍在进行中 [5] Koselugo (selumetinib) 的KOMET试验疗效与安全性 - 在试验的主要分析中，至第16周期时，Koselugo显示出20%的客观缓解率，安慰剂组为5% [4] - KOMET三期试验中Koselugo的安全性与已知特征及其在儿科患者中的既定使用情况一致 [5] 公司股价表现 - 阿斯利康股价上涨1.78%至77.64美元，安进股价微跌至295.28美元 [5]