核心事件与数据发布 - Jazz Pharmaceuticals将于2025年12月5日至9日在美国癫痫学会年会上展示8篇关于Epidiolex的摘要，其中包括4篇最新突破性摘要 [1] - 展示的核心数据来自EpiCom试验，这是一项正在进行的3b/4期研究，评估结节性硬化症复合体相关癫痫患者在开始Epidiolex辅助治疗后行为及其他非癫痫发作指标的改善情况 [2] - EpiCom试验为期26周的预设中期分析显示，在TAND-SQ和ABC子量表评分，以及护理者和临床医生报告的行为问题严重程度上均呈现有希望的降低 [2] 核心产品Epidiolex临床数据亮点 - **EpiCom试验行为改善**：EpiCom试验采用关注个体化结果的新终点，包括由护理者和临床医生确定的每位参与者最棘手的行为问题，数据显示Epidiolex治疗有助于实现有意义的全面管理 [3] - **药物相互作用研究**：一项1期临床研究评估了Epidiolex与cenobamate之间的双向药代动力学相互作用，在临床相关剂量下同时给药时，未发现大麻二酚与cenobamate原形分子之间存在PK相互作用 [4] - **临床前协同效应**：临床前数据显示，在小鼠最大电休克惊厥模型中，Epidiolex与cenobamate在治疗急性全面性癫痫发作方面存在新的协同药效学相互作用 [4] - **真实世界有效性**：基于美国Optum Market Clarity数据库的分析显示，对于未使用过CBD的Dravet综合征、LGS或TSC患者，开始使用Epidiolex与12个月时多重用药和医疗资源使用的减少相关，且早期使用者的减少幅度更大 [4] - **扩展访问项目事后分析**：事后分析表明，Epidiolex治疗与发育性和癫痫性脑病及罕见癫痫综合征患者的惊厥性和总癫痫发作频率降低相关，对比有效性分析证实了Epidiolex在降低基线癫痫发作频率方面优于外部安慰剂对照组 [4] - **亚组分析一致性**：对Epidiolex关键临床试验数据的亚组分析显示，诊断为LGS且继发于遗传性DEE的参与者，其疗效和安全性与整体LGS关键试验人群一致 [4] 目标疾病背景与市场潜力 - **结节性硬化症复合体**：TSC是一种罕见的遗传性疾病，是遗传性癫痫的主要原因，约85%的TSC患者患有癫痫，超过60%的TSC患者无法通过标准治疗控制癫痫发作，而无TSC的耐药性癫痫患者比例仅为30%-40% [6][7] - **Dravet综合征**：DS是一种罕见的遗传性疾病，出现在生命第一年，伴有频繁的热性惊厥，随后通常出现其他类型的癫痫发作 [8] - **Lennox-Gastaut综合征**：LGS始于儿童期，以多种类型的癫痫发作为特征，超过四分之三的患者会出现强直性发作，几乎所有LGS儿童都会出现学习障碍和智力残疾 [9] 公司产品管线与战略 - **Epidiolex产品概况**：Epidiolex是一种处方、植物来源的大麻素口服溶液，含有高纯度大麻二酚，已在美国、欧盟、英国、澳大利亚、瑞士、以色列和新西兰获批 [10] - **美国适应症**：在美国，Epidiolex适用于治疗1岁及以上患者与Lennox-Gastaut综合征、Dravet综合征或结节性硬化症复合体相关的癫痫发作 [10] - **欧盟适应症**：在欧盟，该产品以Epidyolex为商品名获批，可与氯巴占联合辅助治疗2岁及以上患者的LGS和DS相关癫痫发作，以及辅助治疗2岁及以上患者的TSC相关癫痫发作 [10] - **孤儿药认定**：Epidiolex已获得美国FDA和欧洲EMA针对LGS、DS和TSC相关癫痫发作治疗的孤儿药认定 [10] - **研发扩展**：公司正在研究Epidiolex用于其他形式的癫痫，包括针对局灶性发作的EpiFOS探索性研究 [10] - **公司定位**：Jazz Pharmaceuticals是一家全球性生物制药公司，致力于为患有严重疾病、治疗选择有限或没有的患者开发可能改变生命的药物，拥有多元化的上市产品组合，包括睡眠障碍和癫痫的领先疗法，以及不断增长的癌症治疗产品组合 [21]