业绩总结 - Neuren在2023年到目前为止从Acadia的DAYBUE®（trofinetide）获得了4.73亿澳元的收入[10] - 截至2025年6月30日，Neuren的现金储备为3亿澳元[10] - DAYBUE的美国净销售额在2023年预计增长97%，2024年增长9-16%，2025年增长110%[18] - Neuren预计2025年DAYBUE的美国净销售额在3.8亿到4.05亿美元之间[19] - Neuren与Acadia的合作中，2023年获得了4000万美元的里程碑付款[14] 用户数据 - Neuren在美国的Rett综合症患者数量估计为6000到9000人[28] - PTHS的估计患病率为每34,000至41,000人中有1人，北美约有7,000至8,000名患者，欧洲约有8,000至9,000名患者[44] - Neuren在PTHS研究基金会注册的患者约为1,564名[45] 新产品和新技术研发 - Neuren在Phelan-McDermid综合症的临床试验中，16名参与者中有16名显示出改善，平均评分为2.4，P值为0.00011[34] - Neuren的NNZ-2591在Phelan-McDermid综合症的Phase 2试验中，16名参与者的VABS-3接受性原始分数平均改善7.5分，基线为29.0[34] - NNZ-2591在Pitt Hopkins综合症（PTHS）第二阶段试验中取得积极结果，11名儿童中有9名显示改善，平均CGI-I评分为2.6[47] - 在为期13周的开放标签试验中，针对3-12岁患者的治疗显示出统计学显著的改善，评估指标包括沟通、社交互动、认知和运动能力[49] - NNZ-2591在TCF4模型中观察到所有异常行为在治疗后正常化[50] - NNZ-2591在治疗中安全且耐受良好，治疗期间安全参数没有临床上有意义的变化[49] 市场扩张和并购 - Neuren在2023年完成了DAYBUE美国销售团队的扩展，增加了约30%以加速未来增长[23] - HIE项目每年在美国的患者重复池约为6,000人，针对ICU的新住院渠道[55] - Neuren正在为PTHS和HIE的开发推进与FDA的会议[55] 其他新策略和有价值的信息 - Neuren预计2025年DAYBUE在美国的净销售额为3.8亿至4.05亿美元，意味着Neuren将获得6200万至6700万澳元的美国版税[57] - Neuren已完成5000万澳元的市场回购计划[57]