核心观点 - 公司Milestone Pharmaceuticals宣布其首款商业化产品CARDAMYST™ (etripamil)鼻喷雾剂获得美国FDA批准，用于成人阵发性室上性心动过速急性症状发作时转复窦性心律，这是30多年来FDA首次批准针对超过200万美国PSVT患者的快速起效、可自行给药的治疗方案[1][4] 产品获批与市场意义 - CARDAMYST是一种新型、快速起效的钙通道阻滞剂鼻喷雾剂，可按需使用，使PSVT成年患者能够在症状发作时随时随地自行给药，从而主动管理病情[3][4] - 该产品预计将于2026年第一季度在零售药店上市[1] - 此次获批标志着超过200万美国PSVT患者首次拥有可在急诊室或其他医疗环境外自行给药的快速起效治疗选择[1][4] 临床数据支持 - FDA的批准基于一个包含超过1800名参与者和超过2000次PSVT发作安全性数据的稳健临床试验项目[6] - 关键的3期RAPID试验达到主要终点：自行给予CARDAMYST的患者组（N=99）中有64%在30分钟内从室上性心动过速转复为窦性心律，而安慰剂组（N=85）为31%（HR = 2.62; p<0.001）[6] - 在一小时时，73%的CARDAMYST组参与者显示出疗效获益[6] - CARDAMYST组转复中位时间为17分钟（95% CI: 13.4, 26.5），而安慰剂组为54分钟（95% CI: 38.7, 87.3），转复速度快三倍以上[6] - 在所有亚组中观察到一致的安全性特征和治疗效果，包括同时服用β受体阻滞剂或钙通道阻滞剂的参与者[7] - 临床试验中最常见（发生率≥5%）的不良事件为轻度至中度且具有暂时性，包括局部鼻部不适、鼻塞、流涕、喉咙刺激和鼻出血，因不良事件中止治疗的试验参与者比例低于2%[7] 疾病背景与未满足需求 - 美国估计有200万人被诊断为PSVT，其特点是心率突然异常加快，通常超过每分钟150至200次，发作不可预测且可能持续数小时，导致患者焦虑并影响日常生活[12] - 目前成功的治疗方案通常需要在医疗机构进行静脉注射给药，给患者及其保险公司带来压力和经济负担[9] - 许多医疗保健提供者对PSVT缺乏有效治疗方案感到不满，患者往往需要前往急诊室或接受侵入性心脏消融手术[12] 未来研发与市场拓展 - 公司准备启动针对伴有快速心室率的房颤的3期项目，基于在AFib-RVR中成功的ReVeRA 2期试验结果[10] - 公司已制定3期注册计划，以评估自行给药的etripamil作为AFib-RVR患者的潜在治疗方案，完成后将通过补充新药申请途径寻求etripamil在AFib-RVR中的第二个潜在适应症批准[10] - 公司初步市场研究表明，30%至40%的AFib患者每年经历一次或多次需要治疗的RVR症状发作，这表明到2030年，etripamil在AFib-RVR患者中的目标可及市场约为300万至400万患者[13] 公司财务状况与商业化准备 - 公司资金充足，可利用现有资本和特许权融资来推出和商业化CARDAMYST[4] - 截至2025年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和短期投资8260万美元[22] - 2023年3月，公司与RTW Investments, LP及其关联方达成特许权购买协议，根据协议，在FDA于2025年12月31日或之前批准etripamil的条件下，RTW同意以7500万美元的购买价购买etripamil在美国年度净销售额的分级特许权[22][23] - 公司预计今日宣布的FDA批准将满足其获得7500万美元购买价的要求[23]

核心观点 - 公司核心在研药物CARDAMYST™ (etripamil)鼻喷雾剂用于治疗阵发性室上性心动过速（PSVT）的新药申请（NDA）正处于美国FDA审评阶段，处方药用户费用法案（PDUFA）目标日期为2025年12月13日 [1] - 公司已制定积极的上市推广计划，并具备在获得FDA潜在批准后快速启动商业化的能力 [1] - 公司通过成功的股权融资和修订版特许权购买协议增强了资产负债表，为潜在的成功产品上市提供了资源保障 [1][5] 监管与临床进展 - PSVT适应症的NDA正在接受FDA审评，PDUFA行动日期为2025年12月13日 [6] - 针对伴有快速心室率的房颤（AFib-RVR）患者的etripamil，其关键性3期试验方案（ReVeRA-301）已最终确定，公司准备进入AFib-RVR的关键3期项目，计划遵循与FDA讨论过的补充新药申请（sNDA）监管批准路径 [4] - 在2025年美国心脏协会科学会议上公布的新临床数据分析显示，在600多名独特入组患者中，etripamil在不同研究阶段、试验设计类型和地理区域均表现出一致的疗效和安全性，与安慰剂组相比，etripamil治疗始终实现更高的有症状PSVT发作转复率 [6] - etripamil在近期AHA ACLS指南中被提及，指出了鼻内给钙通道阻滞剂在未来治疗算法中的潜力 [6] 财务状况与资源 - 截至2025年9月30日，公司拥有现金及现金等价物和短期投资总额为8260万美元，较2024年12月31日的6970万美元有所增加 [12] - 公司于2025年7月完成了一次承销公开发行，获得即时净收益约4870万美元，并修订了特许权购买协议（RPA） [5] - 根据修订后的RPA，在获得FDA批准后，公司有权获得7500万美元的特许权付款 [5][13] - 2025年第三季度净亏损为1190万美元，去年同期为940万美元；2025年前九个月净亏损为4560万美元，去年同期为2920万美元 [12][18] - 2025年第三季度商业支出为460万美元，去年同期为190万美元；2025年前九个月商业支出为2010万美元，去年同期为660万美元，该增长是为CARDAMYST上市做准备所致 [12] 产品与公司概况 - Etripamil是公司领先的在研产品，是一种新型钙通道阻滞剂鼻喷雾剂，旨在作为患者自我给药的快速反应疗法，无需立即医疗监督 [9] - CARDAMYST™是etripamil鼻喷雾剂有条件批准的品牌名，拥有强大的临床试验项目支持，包括已完成PSVT治疗的3期临床阶段项目和AFib-RVR治疗的2期试验 [9] - 公司是一家生物制药公司，致力于开发和商业化创新心血管解决方案，以改善患有复杂且改变生命的心脏疾病患者的生活 [10]