公司近期动态 - 公司ProQR Therapeutics N.V. (Nasdaq: PRQR) 宣布将参加2025年12月4日（周四）东部时间上午8:20举行的第八届Evercore年度医疗保健会议，并参与炉边谈话 [1] - 网络直播详情可在公司官网“投资者与媒体”板块下的“活动”栏目获取，存档网络直播将在演讲日期后保留约30天 [2] 核心技术平台 - 公司正在开创名为Axiomer的下一代RNA碱基编辑技术，该技术有潜力为多种疾病类型带来一类新的药物 [3] - Axiomer技术平台利用其专有的ADAR介导的RNA编辑技术，旨在通过改变生命来创造变革性RNA疗法 [1][4] - Axiomer技术使用称为“编辑寡核苷酸”（EONs）的分子，以高度特异性和靶向性的方式介导RNA的单核苷酸变化，其利用的是人类细胞中存在的称为ADAR（作用于RNA的腺苷脱氨酶）的分子机制 [3] - Axiomer EONs的设计旨在招募和引导内源性表达的ADAR，将RNA中的腺苷（A）转化为肌苷（I），而肌苷在翻译时被读作鸟苷（G），从而将带有致病突变的RNA纠正回正常（野生型）RNA、调节蛋白质表达或改变蛋白质以使其获得有助于预防或治疗疾病的新功能 [3] - 该技术平台旨在通过逆转突变或调节蛋白质表达，为未满足需求的罕见病和常见病创造一类新的药物 [4] 公司业务与战略 - 公司致力于通过基于其专有Axiomer™ RNA编辑技术平台的变革性RNA疗法来改变生命 [1] - 基于其独特的专有RNA修复平台技术，公司正在以患者及其亲人为中心扩展其研发管线 [4]