合作协议核心内容 - Solid Biosciences与Andelyn Biosciences达成一项非排他性的全球授权与合作协议，授权Andelyn使用其新一代衣壳AAV-SLB101 [1] - 根据协议，Andelyn获得非排他性全球许可，可为其基因治疗客户提供AAV-SLB101，该衣壳将与Andelyn的AAV Curator®平台结合使用 [2] - 协议的具体财务条款未披露 [2] AAV-SLB101技术优势与临床进展 - AAV-SLB101是公司合理设计的衣壳，旨在增强对骨骼肌和心脏的趋向性，并减少在肝脏的生物分布 [3][5] - 截至2025年10月31日的安全性数据截止日，在23名已给药的儿科参与者中，AAV-SLB101普遍耐受性良好 [1][3] - 临床前研究以及INSPIRE DUCHENNE试验的早期临床数据已证明其具有强大的心脏和骨骼肌转导及生物分布特性 [3] - 与第一代衣壳相比，AAV-SLB101在小鼠和非人灵长类动物中显示出转导速度加快、肌肉趋向性增强、肝脏分布减少以及效率提升 [5] 合作战略意义与行业影响 - 此次合作旨在加速基于前沿技术的下一代基因疗法的发展，以提升安全性和有效性 [4] - 通过与Andelyn的合作，可拓宽其专有衣壳的获取渠道，使早期基因治疗项目能利用下一代技术并受益于AAV-SLB101的差异化特性 [4] - Andelyn将其AAV Curator®平台与AAV-SLB101整合，可提供经过临床验证的先进基因治疗载体，可能有助于实现更快速、更具成本效益的开发 [4] - Solid Biosciences已就AAV-SLB101的执行协议和许可超过30项 [1][5] 公司及合作伙伴背景 - Solid Biosciences是一家专注于开发神经肌肉和心脏疾病精准基因药物的生命科学公司 [1][6] - 公司产品管线包括针对杜氏肌营养不良症（SGT-003）、弗里德赖希共济失调（SGT-212）等疾病的基因治疗候选药物 [6][7] - Andelyn Biosciences是一家拥有20多年经验的全方位服务细胞和基因治疗CDMO，已生产超过450批cGMP临床批次材料，支持了75项全球临床试验 [8]