公司业务定位 - 专注于罕见病领域 致力于开发变革性治疗方法 此前该领域缺乏有效治疗方案 [2] - 公司成立15年 正处于关键发展阶段 目标在2027年实现全年GAAP盈利 [2] 产品管线布局 - 拥有4个商业化项目 收入呈现显著增长趋势 [2] - 近期计划推出3个重要产品 包括2个基因疗法项目(401和111)以及骨骼发育不全治疗项目(143) [3] - 安格曼综合征项目受到市场广泛关注 但未包含在近期上市计划中 [3] 核心治疗领域 - 基因治疗为公司重点发展方向 拥有多个基因疗法管线 [3] - 治疗领域覆盖遗传性代谢疾病和神经发育障碍等罕见病 [2][3]