公司战略调整 - 公司将裁员四分之一并更换首席执行官 以将现金跑道延长至2027年第四季度 [1] - 战略重心转向推进主导候选药物MGX-001进入临床试验 作为A型血友病的一次性体内疗法 同时暂停早期发现和平台研究 [1] - 公司计划继续开发MGX-001的位点特异性基因组整合系统用于其他分泌蛋白疾病 并与Ionis Pharmaceuticals合作推进针对心脏代谢疾病的蛋白质敲除资产 [3] 市场表现与财务状况 - 公告后公司股价在11月12日开盘下跌9%至每股2美元 当日收盘进一步下跌7% 反映出投资者的担忧 公司市值为6980万美元 [2] - 截至2025年9月30日 公司持有价值1.841亿美元的有价证券 [4] - 公司近两年前完成首次公开募股 融资9375万美元 发行价为每股15美元 此后股价暴跌超过80% 至11月12日收盘价1.86美元 [5] 研发管线与合作伙伴 - 新任首席执行官表示公司将专注于最具吸引力、成功概率最高且有潜力满足未竟医疗需求和创造近期价值的项目 [4] - 2024年5月 公司遭遇挫折 莫德纳终止了与其合作开发临床前原发性高草酸尿症1型项目的多年合作伙伴关系 [6] 疾病领域背景 - A型血友病是最常见的X连锁遗传性出血性疾病 由FVIII蛋白的功能丧失性突变引起 根据世界血友病联盟2024年全球调查 约有22.5万名A型血友病患者 [7] - 当前治疗方法包括因子VIII替代疗法和旨在模拟或增强蛋白功能的抗体 例如罗氏的Hemlibra [8]