公司信息 * Coya Therapeutics (纳斯达克代码: COYA) 一家专注于开发神经退行性疾病变革性疗法的生物技术公司 [1][2] * 公司使命是使神经退行性疾病成为可控的慢性病 改善患者生活质量 [3][4] 核心技术与科学基础 * 公司科学前提是神经退行性疾病本质上是高度神经炎症性疾病 核心在于解决神经炎症以阻止疾病进展 [5] * 关键机制在于解决功能失调的调节性T细胞(Tregs) Tregs是免疫系统的刹车 其功能失调导致免疫系统紊乱和神经元死亡 [6] * 公司方法旨在增加Tregs的数量和功能 并使其功能持续 从而解决神经炎症 [6][7] * 主要候选药物COYA-302 是专有的低剂量白细胞介素-2(IL-2)与CTLA-4的联合疗法 [8] * 该联合疗法同时针对适应性和先天性免疫系统 既能增加Treg功能 又能防止其逆转为功能失调状态 这是其关键差异化优势 [12] 主要研发管线与临床进展 **肌萎缩侧索硬化症(ALS)项目 (COYA-302)** * 即将启动一项可能成为关键性研究的2b期试验 计划入组约120名ALS患者 [8] * 已获得FDA批准 预计在第四季度为首位患者给药 [8] * 试验与全球最大的ALS联盟NILS基金会合作 有望加速患者招募 [9] * 试验主要终点是6个月时的ALSFRS-R评分变化(FDA接受的注册终点) [13][23] * 一项由研究者发起的小型研究(48周)显示 几乎所有患者ALSFRS-R评分均改善或稳定 [15][16] * 该研究显示 6个月时ALSFRS-R评分平均无变化(预期下降约6点) 48周时仅平均下降1点(预期下降约12点) [16][17] * 停药后患者病情恢复每月约1点的下降 证明疗效依赖于持续治疗 [18] * 生物标志物数据(Treg数量与功能、氧化应激标志物如4-HNE oxLDL NfL)支持其作用机制并向正确方向移动 [18][19] **额颞叶痴呆(FTD)项目 (COYA-302)** * 在小型研究者发起的试验中显示出与ALS类似的积极趋势 阻止了认知功能下降(通过CDR FTD和蒙特利尔评估量表衡量) [28] * 生物标志物向正确方向移动 [28] * 计划于今年向FDA提交FTD的IND申请 目标于2026年启动一项小型随机试验 [29] * 获得阿尔茨海默药物发现基金会(ADDF)500万美元的资金支持 [29] * 目标患者群体可能为非流利性原发性进行性失语亚型 [29] **阿尔茨海默病(AD)新组合 (COYA-303)** * COYA-303是COYA-301与GLP-1药物(如司美格鲁肽)的专有组合 [30] * 临床前数据显示两者在抑制神经炎症标志物上具有协同效应 潜力用于阿尔茨海默病 [30][31] * 回顾性数据表明 服用GLP-1的糖尿病患者其痴呆发病率和进展速度低于使用其他降糖药的患者 [31] * 诺和诺德正在进行两项针对轻度阿尔茨海默病的3期研究(EVOQUE和EVOQUE plus) 其结果预计在未来1-3个月内公布 可能进一步强化该组合的潜力并创造业务发展机会 [32] 商业合作与财务状况 **与瑞迪博士实验室(Dr. Reddy's Laboratories)的合作** * 合作关系总价值达7亿美元 [26] * 瑞迪博士是一家市值130亿美元的跨国上市公司 将负责COYA-302在主要全球市场的商业化 [24] * Coya公司保留了日本、南美和墨西哥等市场的权利 [24] * 合作提供了非稀释性现金流: IND获批后已获得420万美元 首位患者给药时将再获得420万美元 [26] * 该合作为首次适应症(ALS)提供了明确的商业化路径和财务支持 [24][26] 其他重要信息 * 公司与休斯顿卫理公会医院(Houston Methodist)及ALS领域权威Stanley Appel博士的实验室保持强大合作伙伴关系 以进行基础科学研究 [25] * 公司团队许多成员个人深受这些疾病影响 因而极度投入 [34] * 2025年关键里程碑: ALS 2b期试验首位患者给药(触发420万美元付款)、提交FTD的IND申请、公布FTD试验新数据、公布COYA-303临床前数据 [33][34]