公司技术平台与候选药物 - 公司拥有专有蛋白质错误折叠平台EpiSelect 用于开发PMN310等治疗性抗体 该平台通过计算发现技术识别与神经退行性疾病相关的毒性错误折叠蛋白上的疾病特异性表位(DSEs) [1][3][8] - 主要候选药物PMN310是一种人源化单克隆抗体 专门选择性靶向毒性Aβ寡聚体 避免与斑块结合 从而可能降低或消除ARIA（淀粉样蛋白相关影像学异常）风险 [2][6] - PMN310的设计旨在减少脱靶结合或副作用 可能提供比其他淀粉样蛋白定向抗体疗法更优的疗效特征 [6] 临床进展与试验设计 - PRECISE-AD是一项针对早期阿尔茨海默病患者的1b期随机、双盲、安慰剂对照研究 评估静脉注射PMN310（5、10、20 mg/kg）的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效 [4][7] - 独立数据安全监测委员会(DSMB)建议推进至第二剂量水平 患者入组迅速进行 目前已完成计划约128名患者中的50%以上入组 [2] - 研究设计强调安全性评估 特别关注PMN310作为非斑块结合剂可能降低ARIA风险 样本量旨在提供95%置信度检测ARIA 并有足够效力评估生物标志物和临床结果 [7] 监管认可与数据预期 - 美国FDA近期授予PMN310快速通道资格 认可该计划在解决阿尔茨海默病未满足医疗需求方面的潜力 [2] - 研究未观察到任何ARIA病例 包括脑肿胀或微出血 [2] - 预计在2026年第二季度报告六个月中期数据 2026年第四季度报告顶线结果 [2] 学术交流与外部评价 - 公司受邀在2025年阿尔茨海默病协会国际会议(AAIC)展示PRECISE-AD试验设计和EpiSelect平台 包括三场专题报告和海报展示 [1][4][5] - 外部专家强调PMN310针对毒性Aβ寡聚体的机制可能提供更有利的产品特征 并显著改善AD患者生活质量 [3] - 展示内容涵盖蛋白质错误折叠特异性表位识别、PRECISE-AD试验设计以及利用生物标志物优化阿尔茨海默病早期药物开发 [4][5]