监管批准与产品定位 - 美国FDA于2025年11月6日批准DARZALEX FASPRO作为单药治疗高危冒烟型骨髓瘤成人患者[1] - 该产品是首个也是唯一获批用于HR-SMM的疗法，实现了对多发性骨髓瘤的早期干预和疾病拦截[1] - 此次里程碑式批准基于2025年5月美国FDA肿瘤药物咨询委员会对其获益风险特征的积极投票[2] 关键临床试验结果 - III期AQUILA研究显示，与主动监测相比，DARZALEX FASPRO将疾病进展为活动性多发性骨髓瘤或死亡的风险显著降低51%[1][2] - 中位随访65.2个月后，DARZALEX FASPRO组有63.1%的患者在5年时未进展为活动性骨髓瘤，而主动监测组为40.7%[4] - 在符合Mayo 2018高危标准的患者亚组中，DARZALEX FASPRO组中位无进展生存期未达到，主动监测组为22.1个月，风险比0.36[4] - DARZALEX FASPRO组的总缓解率为63.4%，显著高于主动监测组的2.0%[5] - DARZALEX FASPRO将患者接受首次多发性骨髓瘤治疗的中位时间延迟至未达到，而主动监测组为50.2个月[5] 疾病背景与市场潜力 - 2025年美国预计有超过36,000例多发性骨髓瘤新诊断病例，其中约15%被分类为冒烟型骨髓瘤[3][10] - 约50%的高危冒烟型骨髓瘤患者在诊断后两年内可能进展为活动性疾病[3][11] - 目前高危冒烟型骨髓瘤的标准护理是主动监测，近期证据表明早期治疗干预可能使患者获益[3] 产品组合与既往应用 - DARZALEX FASPRO于2020年5月获得美国FDA批准，在多发性骨髓瘤领域拥有10项适应症，其中4项用于新诊断患者的前线治疗[12] - DARZALEX于2015年11月首次获批，是首个靶向CD38的抗体，基于DARZALEX的方案已在全球治疗超过618,000名患者[13] - 2012年8月，Janssen Biotech与Genmab达成全球协议，获得daratumumab的独家开发、制造和商业化权利[14]