监管沟通与临床试验进展 - 公司成功完成与美国FDA关于基因疗法OPGx-LCA5的RMAT会议，获得关于注册策略、化学制造与控制以及关键试验设计的建设性反馈[1][2] - FDA认可LCA5相关失明存在显著未满足医疗需求，并重申对罕见遗传疾病监管灵活性的承诺[2] - 在1/2期试验中，6名晚期参与者接受OPGx-LCA5治疗后，全部出现具有临床意义的视力改善，证明了生物活性[3] - 公司计划将FDA反馈纳入更新的临床开发计划，3期试验将采用适应性设计，单臂仅需入组8名参与者，研究为期12个月[4] - 3期试验将包含一个给药前的导入期，以评估参与者的自然病史作为自身对照，首位参与者已入组[5] - 预计在2026年下半年使用商业化工艺生产的临床药物供应到位后开始给药，顶线临床数据预计在约一年后获得[5] 产品定位与公司战略 - OPGx-LCA5有潜力成为首款用于治疗LCA5型莱伯先天性黑蒙症的基因疗法和一次性治疗方案[8] - 公司计划申请FDA新的罕见疾病证据原则审查流程，该计划适用于患者群体少于1000人的疾病，LCA5项目符合资格标准[7][8] - 公司近期完成了由Perceptive Advisors和Balyasny Asset Management领投的2300万美元融资，资金将用于推进LCA5和BEST1项目，并支持运营计划至2027年下半年[8] - 公司正在进入下一个增长阶段，致力于构建全球领先的遗传性视网膜疾病基因疗法组合[6] 疾病背景与产品机制 - LCA5是一种超罕见疾病，由LCA5基因突变引起，该基因编码对光感受器结构和功能至关重要的lebercilin蛋白，约占所有LCA病例的2%，约200名患者[11] - OPGx-LCA5使用腺相关病毒8载体，将功能性LCA5基因精确递送至视网膜外层，旨在治疗由LCA5基因双等位基因突变引起的LCA[9] - 该疗法已获得FDA授予的罕见儿科疾病、孤儿药和再生医学先进疗法认定[9]