公司动态 - 公司宣布将参加2025年8月30日至9月3日在葡萄牙里斯本举行的国际癫痫大会(IEC) [1] - 公司将在大会上展示12项研究成果 包括RADIANT研究的最新顶线数据、临床前和临床数据以及精准癫痫管线的试验进展 [2] - 公司首席科学官表示IEC是展示其科学成果转化为癫痫患者潜在治疗方案的重要平台 强调以患者为中心的方法 [2] - 公司将在435号展位及相邻科学展区展示其在癫痫领域的广泛工作 包括专有小分子和ASO平台 [2] 产品管线进展 - Vormatrigine(PRAX-628): 展示RADIANT研究在局灶性发作癫痫(FOS)中的阳性顶线结果 首次人体1期研究更新 以及支持POWER1关键研究和ENERGY项目加速推进的临床前和临床数据 [4] - Relutrigine(PRAX-562): 分享EMBOLD研究在SCN2A和SCN8A发育性癫痫性脑病(DEE)的最新数据 EMERALD注册研究在广泛DEE的进展 以及显示其解决DEE领域未满足需求的临床前数据 [4] - Elsunersen(PRAX-222): 重点介绍正在进行中的EMBRAVE3注册研究 全球紧急使用案例显示长期获益潜力 一致的安全性和耐受性 以及在早发性SCN2A功能获得性DEE患者中通过精准钠通道调节的增强潜力 [4] 研究成果展示 - 8月31日平台报告: 展示临床前癫痫模型预测效力的验证研究 [3] - 海报展示包括: Vormatrigine在耐药性癫痫成人中快速减少发作的RADIANT开放标签2期研究结果(P196) [5] - Relutrigine在DEE中显示强劲发作减少和发作自由度的EMBOLD研究结果(P157) [5] - Relutrigine在SCN2A-DEE婴儿难治性癫痫持续状态中的紧急使用案例(P158) [5] - 反义寡核苷酸治疗与精准钠通道调节在早发性SCN2A发育性癫痫性脑病中的互补应用(P504) [5] 产品特性 - Vormatrigine: 功能选择性小分子 靶向大脑钠通道超兴奋状态 每日一次口服治疗 临床前数据显示与标准护理的区别 体外显示对疾病状态钠通道超兴奋性的优越选择性 体内研究在最大电休克发作(MES)模型中显示前所未有的效力 RADIANT研究首组患者显示强劲发作减少和良好安全性 [8] - Relutrigine: 首创小分子 优先抑制持续性钠电流 体内研究显示在SCN2A、SCN8A和其他DEE小鼠模型中剂量依赖性抑制发作直至完全控制 三个1期研究中普遍耐受良好 EMBOLD研究第1组数据显示在重度治疗人群中运动发作的强劲短期和长期改善 获得FDA孤儿药认定和罕见儿科疾病认定 以及EMA突破性疗法认定 [11] - Elsunersen: 反义寡核苷酸(ASO) 选择性降低SCN2A基因表达 直接靶向早发性SCN2A-DEE的根本原因 体外研究显示SCN2A基因表达和蛋白水平降低 体内研究显示显著剂量依赖性发作减少 行为和生活活动改善 SCN2A小鼠模型存活率提高 获得FDA孤儿药认定和罕见儿科疾病认定 以及EMA孤儿药认定和PRIME认定 [12] 公司背景 - 临床阶段生物制药公司 专注于中枢神经系统(CNS)疾病治疗 特别是神经元兴奋-抑制失衡相关的疾病 [13] - 应用遗传学见解通过专有小分子平台Cerebrum™和反义寡核苷酸平台Solidus™开发罕见和常见神经系统疾病疗法 [13] - 建立多元化的多模式CNS产品组合 包括癫痫和运动障碍领域的多个项目 拥有四个临床阶段候选产品 [13]