**公司概况与核心产品** * Pharvaris (PHVS) 是一家处于后期开发阶段、尚未商业化的生物技术公司 专注于开发用于治疗和预防缓激肽介导的血管性水肿发作的疗法[4] * 公司核心产品为deucrictibant (曾用名/提及: decryptobant, ducryptoban, duquitabine) 一种口服B2受体拮抗剂 拥有速释和缓释两种剂型 分别对应按需治疗和预防治疗两种适应症[4][37] * 公司首席商务官(Wim Sovereigns)和首席医疗官(Peng Lu)出席了会议 团队在遗传性血管性水肿(HAE)领域拥有长期的关系网络[2][31] **关键临床开发里程碑与时间表** * **按需治疗(On-demand)关键数据读出**: 预计在2025年第四季度(Q4 2025)获得III期临床试验顶线结果[5][7][29] * **监管申报**: 计划在2026年上半年(H1 2026)首先向美国FDA提交上市申请[29] * **潜在商业化时间**: 如果一切顺利 预计在2027年初(early 2027)准备产品上市 launch[30] * **预防治疗(Prophylaxis)关键数据读出**: 另一项III期临床试验数据预计在2026年下半年(H2 2026)读出[5] * **新适应症拓展**: 针对获得性血管性水肿(AAE)患者的CREATE研究将于2025年底启动[7][62] **产品定位与市场竞争策略** * 目标是在按需治疗和预防治疗两个市场均成为领先的(leading)口服产品 前提是能确认III期数据与II期结果一致[9] * 核心竞争优势在于提供“注射剂般的疗效(efficacy)、安慰剂般的安全性(safety)与口服的便捷性(convenience)于一体的方案”[10][21] * 预防治疗市场策略瞄准四个患者细分群体: 1) 新确诊患者(美国每年约150-250名新患者) 2) 曾尝试口服药Orladeo但停药的患者(约1000名) 3) 对当前口服疗法效果不满意的稳定使用者 4) 使用注射剂型且不愿牺牲疗效的患者[45][46][48][50] * 预计口服疗法最终将占据预防治疗市场的至少50%-60%份额[46] **临床数据预期与差异化优势** * **按需治疗III期试验主要终点**: 症状缓解的onset时间 预期在1至1.5小时内[21][22] * **其他关键疗效指标**: 预期在15-30分钟内阻止发作进展(End of Progression) 在2-3小时内发作严重程度降低 在12小时内实现症状完全缓解 且超过85%的发作可通过单次给药完全解决[22][26] * **预防治疗III期试验改进**: 采用新的40mg每日一次缓释制剂 相比II期使用的20mg每日两次方案 预计谷浓度(trough level)提高2-3倍 能优化峰谷比 潜在提升疗效并减少长期安全性担忧[37][42] * **预防治疗信心来源**: 4名获得性血管性水肿患者使用缓释制剂长达两年 仅1例报告1次轻度发作 其余患者无发作且耐受性良好[38] **市场格局与商业计划** * 认识到美国市场与海外市场(因定价差异)的复杂性 计划在美国自主商业化(团队规模预计小于100人) 在海外则寻求合作伙伴关系[33][34] * 按需治疗市场存在另一款已上市口服产品 但公司认为其产品疗效优势明显 且患者更容易因处方周期短而转换用药[55][56] * 提供按需治疗和预防治疗的同一活性成分产品 有望实现“全口服方案” 改变患者治疗格局[53][54] **新适应症与市场扩展潜力** * 专注于“缓激肽介导的血管性水肿”大适应症 而不仅仅是HAE 这将是关键的产品差异化优势[58][59] * 其作用机制(靶向下游B2受体)可覆盖血浆激肽释放酶依赖和非依赖两种通路 理论上能惠及对现有上游靶点疗法无效的更广泛患者群体[61] * 美国流行病学研究显示 当前约有9700名患者使用血管性水肿疗法 其中约7600名为HAE患者 约2100名非HAE患者中估计有800名为获得性血管性水肿(AAE)患者 但实际AAE患者数量可能远高于此 因认知度低而未被充分诊断[63][64][65] **财务与运营** * 公司在财务上一直非常谨慎(prudent) 目前团队规模较小但经验丰富[31] * 从2026年开始 公司将着手为商业发布做准备 扩大组织规模[32]