财务数据和关键指标变化 - 公司成功完成4500万美元的承销公开发行 加上承销商部分行使超额配售权 额外获得430万美元收益 总融资额达4930万美元[29] - 截至2025年6月30日 现金 现金等价物和有价证券总额为5540万美元 预计可支持运营至2026年[29] - 2025年第二季度运营支出为1260万美元 上半年累计支出2550万美元 符合预期 主要由于增加了监管 质量和预商业化规划的投资[30] - 2025年第二季度净亏损1270万美元 上半年累计净亏损2550万美元[30] 各条业务线数据和关键指标变化 - 主要产品cytisinicline已完成新药申请(NDA)提交 用于治疗尼古丁依赖和戒烟[5][12] - NDA申请基于超过2000名临床试验参与者的数据 包括两项对照III期研究(ORCA-2和ORCA-3)以及ORCA-OL长期安全性研究[12] - ORCA-OL研究中已有290名参与者完成一年cytisinicline治疗 最后一名参与者预计在10月初完成治疗[13] - 退出调查显示 98%的受访者认为cytisinicline有助于他们停止或减少尼古丁依赖 99%表示会向亲友推荐该产品[14] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司与Omnicom建立战略商业合作伙伴关系 Omnicom是医疗保健营销 广告和技术领域的全球领导者[5][18] - Omnicom在过去三年中成功执行了100多个产品上市和新适应症推广[6] - 商业化策略基于三个战略要务:可用性 可及性和认知度 所有工作都以可衡量影响为支撑[20] - 采用现代数据驱动方法 建立专有人工智能驱动的商业平台 实现精准定位和可衡量结果[19] - 将尼古丁依赖重新定义为医疗状况而非生活方式选择 类似于GLP-1药物对肥胖症的重新定义[7][23] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 市场机会巨大 美国有2900万吸烟者 每年超过1500万人尝试戒烟但成功率低[7] - 尼古丁依赖治疗领域近20年来创新停滞 给公共卫生带来超过6000亿美元的年成本负担[8] - 预计在2026年晚些时候获得批准后推出cytisinicline[9] - 公司保持财务审慎 专注于执行明确的监管策略 并通过与行业领导者合作优化产品上市能力[32] 其他重要信息 - NDA提交后监管时钟启动 预计9月中旬获得NDA受理通知(74天函)[5][15] - 将于10月提交120天安全性更新文件和数据集[15] - 已与领先的第三方物流提供商(3PL)签约 计划在第四季度开始实施[21] - 已提交本州许可申请 一旦接受将触发其他州申请的依次提交[21] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 120天安全性更新将提交多少患者数据 - 将提交6月数据库截断时的所有受试者数据 超过100人但不到290人[34] 问题: 商业化支出将在何时开始增加 - 支出将逐步增加 在NDA受理后开始上升但不会过度 保持审慎方法[35][36] 问题: 产品定价策略 - 将作为品牌产品以溢价定价 与当前选项相比具有差异化特征 支付方对此无异议[37] 问题: 与医疗提供者的初步接触方法 - 接触方法尚未最终确定 将根据目标医生的个体需求决定 可能包括社交 电子邮件 代表拜访和虚拟代表等多种渠道[40][42] 问题: 长期安全性数据概况和FDA沟通 - 安全性数据与6个月数据一致 未发现新的安全信号[47] - 与FDA保持正常程序沟通 双方就NDA相关问题进行交流[48] 问题: 优先审评可能性 - 公司已请求优先审评但认为可能性不大 仍在尽力争取[50] 问题: 与Omnicom的当前合作活动 - 所有七个机构均已参与 正在进行高优先级活动 建立上市路线图和AI驱动平台[52] - 早期将重点推动对话重启 提升谈话严肃性 更具体的产品工作将接近上市时进行[53][54] 问题: 合成版cytisinicline进展和合作讨论 - 继续研究合成版本潜力 但近期重点在NDA提交 现在NDA已提交可开始进一步讨论[56] 问题: Omnicom合作对传统制药合作伙伴的影响 - 合作关系是互补的 Omnicom是知名医疗实体 曾与默克 强生 诺华等大药企合作 增加了公司上市能力的可信度[61][63] 问题: 未来临床开发计划 - 计划在年底前完成ORCA-OL研究整个数据库 明年年初准备会议发表和出版物[66] - 开放标签安全性研究的一年暴露数据显示药物耐受性良好 安全性特征与III期试验一致[68]

纪要涉及的公司和行业 - 公司：Achieve Life Sciences（ACHV） - 行业：医疗保健行业 纪要提到的核心观点和论据 公司核心产品及市场机会 - 核心观点：公司的cytisinicline有望成为治疗尼古丁依赖的重磅药物，解决美国重大公共卫生危机 [3] - 论据：美国可治疗的尼古丁依赖患者约4600万人，其中2900万是吸烟者，1700万是电子烟使用者，且电子烟使用者数量在过去24个月增加了600万 [3][4] 产品研发与监管进程 - 核心观点：公司将在本月底提交cytisinicline用于戒烟的新药申请（NDA），预计2026年年中获批，年底推出产品 [4][5] - 论据：产品已完成两项大规模3期临床试验，在1600多名患者中显示出差异化的疗效和耐受性 [5] 产品优势 - 核心观点：cytisinicline在戒烟和戒电子烟方面具有显著优势 - 论据： - 戒烟方面，两项3期临床试验中，ORCA - 2试验的优势比为5.3，ORCA - 3试验为5.8，是Chantix疗效的两倍，且副作用小 [19][20] - 戒电子烟方面，2期临床试验优势比为2.65，p值为0.035，即将开展3期临床试验 [27] 市场策略 - 核心观点：公司将采用数据驱动的数字全渠道方法进入市场 - 论据： - 针对处方医生，聚焦高处方量的戒烟爱好者，约7000名医生开具了大部分相关处方 [36][38] - 针对患者，聚焦高度有动力的戒烟者，如重度长期吸烟者 [37] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 尼古丁依赖与共病：80%的慢性阻塞性肺疾病（COPD）患者患病与吸烟有关，美国1600万COPD患者中有600万是吸烟者；2500万哮喘患者中有500万是吸烟者；3200万心血管疾病患者中有500万是吸烟者 [8] - 电子烟健康风险：美国有1700万人使用电子烟，电子烟带来呼吸系统疾病、神经和认知损伤等健康风险，且使用者年龄更年轻 [12][13] - 产品历史与未来规划：cytisinicline曾在中东欧由保加利亚的So Pharma公司以非处方药形式销售，公司对产品进行了重新设计；未来可能开发用于大麻使用的版本，但目前优先关注尼古丁依赖市场 [46][50][52]

财务数据和关键指标变化 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为2320万美元 [19] - 2025年第一季度总运营费用为1290万美元，净亏损为1280万美元 [19] 各条业务线数据和关键指标变化 无 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司主要专注于治疗尼古丁依赖，目标是将 cytisinicline 推向市场，为患者和医生提供新的治疗选择，同时减少吸烟导致的共病和更广泛的疾病负担 [21] - 公司计划在2026年进行商业发布，目前专注于NDA提交、现金管理和资源合理配置，以支持关键优先事项 [19][20] - 公司正在与潜在合作伙伴讨论，以确定 cytisinicline 在COPD和其他共病治疗中的机会，并设计相关临床研究 [43][44] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为 cytisinicline 有潜力成为治疗尼古丁依赖的新标准，满足患者和医生的高未满足需求 [17][18] - 公司预计NDA提交后将收到FDA的74天信函确认接受提交，NDA批准大约需要12个月 [20] - 公司对 cytisinicline 的疗效和安全性数据感到自豪，希望其在解决慢性疾病方面的能力能在FDA审查中发挥作用 [49] 其他重要信息 - 公司计划在下个月提交 cytisinicline 的新药申请（NDA），目前所有内部资源都集中在NDA提交、接受和批准上 [6] - 公司在ORCA - OL开放标签研究中取得进展，已有超过100名患者达到FDA要求的 cytisinicline 一年暴露期，且数据安全监测委员会对安全数据进行了成功审查 [10] - 公司在4月将ORCA - 3临床试验结果发表在《美国医学会杂志·内科学》上，证实了 cytisinicline 在帮助成人戒烟方面的疗效和耐受性 [15][16] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 何时能看到长期研究的完整安全数据，如何呈现，以及长期研究中患者使用 cytisinicline 的平均时长和在现实世界中的应用情况 - 公司计划在NDA提交和120天安全数据提交后，于今年年底到明年寻找会议机会呈现数据，目前尚未确定具体安排 [27] 问题2: SAB会议的情况以及公司在商业化前提高产品认知度的计划和合作讨论情况 - SAB会议讨论了 cytisinicline 在戒烟和医院场景等方面的应用，关键意见领袖对该药物表现出极大热情 [30][32] - 公司在商业化准备方面关注三个关键领域：提高认知度、确保产品供应和改善获取途径，包括确保渠道有药、制定定价和支付策略、与支付方进行预批准信息交流等 [35][36] - 公司认为在尼古丁依赖领域可独自在美国推出产品，但在COPD和其他共病治疗方面，正在明确合作机会并设计临床研究，目前正在与多个潜在候选人进行讨论 [42][43][44] 问题3: 与FDA的互动是否有变化，以及从哲学角度看产品与当前管理方向是否有契合点 - 目前与FDA的互动没有变化，FDA的响应与以往一样正常 [48] - 公司希望 cytisinicline 在解决慢性疾病方面的能力能在FDA审查中发挥作用，但难以进行推测 [49] 问题4: 与支付方的定价讨论情况、比较产品、药经济学研究计划、是否利用数字优先商业化公司以及产品获批后的商业化时间安排 - 公司与支付方进行了一些讨论，目前信息为方向性的，最终的处方集放置和报销取决于价格，支付方会考虑市场上的现有产品，但 cytisinicline 与仿制药有明显区别 [52][53] - 公司认为无需重复已有的研究，将专注于展示 cytisinicline 如何改善现有治疗效果 [56][57] - 公司将严重依赖代理合作伙伴，如Omnicom旗下的Cordero，来实施数字战略 [59] - 公司预计获批后需要一些时间将药物投放市场，希望尽可能接近获批时间进行强劲的发布，但目前无法确定具体时间 [61]

文章核心观点 公司宣布2025年第一季度财务结果，确认计划于2025年6月向FDA提交环丝氨酸新药申请，该药物有望成为近20年来首个获FDA批准的戒烟疗法 [1] 近期亮点 - 环丝氨酸长期暴露试验ORCA - OL中100名累计治疗一年患者无安全问题，约75%的479名参与者仍在接受治疗，体现其耐受性和整体益处 [4] - 3期ORCA - 3临床试验结果发表在《美国医学会内科杂志》，验证环丝氨酸戒烟潜力，确认其在6周和12周治疗期的疗效和耐受性 [5] - ORCA - OL临床试验达到FDA长期暴露要求，有超300名参与者完成6个月、100名参与者完成1年累计环丝氨酸治疗的安全数据 [6] - 完成ORCA - OL临床试验安全数据的第三次DSMC审查，无意外治疗相关不良事件，建议研究按计划继续 [7] - 召开科学顾问委员会（SAB）会议，与尼古丁和烟草戒断研究专家分享临床进展和NDA准备情况 [9] 财务结果 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为2320万美元 [10] - 2025年第一季度总运营费用为1290万美元，净亏损为1280万美元 [10] 会议详情 - 公司将于2025年5月13日美国东部时间上午8:30举行电话会议，可通过链接或拨打号码参与，会议重播约三小时后可在网站查看并存档90天 [11] 公司介绍 - 公司是专注于环丝氨酸开发和商业化以解决全球吸烟健康和尼古丁依赖问题的后期专业制药公司，已完成两项戒烟3期研究和一项戒电子烟2期研究，计划2025年6月提交戒烟新药申请 [12] 环丝氨酸介绍 - 美国约2900万成年人吸可燃香烟，烟草使用是可预防死亡的主要原因；超1100万成年人使用电子烟，约160万中学生报告使用电子烟，且无FDA批准的戒电子烟疗法，环丝氨酸获FDA突破性疗法认定 [13][14] - 环丝氨酸是植物生物碱，对烟碱型乙酰胆碱受体有高亲和力，通过与大脑中尼古丁受体相互作用治疗尼古丁成瘾，尚未获FDA批准 [15]

文章核心观点 - 公司公布ORCA - 3完整试验结果，证实金雀花碱对戒烟的有效性和耐受性，计划2025年6月向FDA提交新药申请 [1][5] 关于ORCA - 3试验 - 试验评估792名美国成年吸烟者，在20个临床试验点进行，2022年1月启动，9月完成入组，2023年5月公布 topline 结果 [6] - 参与者每日3次服用3mg金雀花碱，疗程6或12周，随机分组后监测24周，试验为双盲、安慰剂对照，所有受试者接受行为支持 [6] - 主要终点是治疗最后四周经生化验证的持续戒烟，次要结果衡量从研究治疗开始6个月内的持续戒烟率 [6] 金雀花碱效果 - 与安慰剂相比，显著增加戒烟几率，减少尼古丁渴望，降低尼古丁摄入量，即使在继续吸烟的人群中也是如此 [4] - 对治疗尼古丁依赖有高度靶向作用，通过与特定尼古丁受体结合发挥作用，临床试验中耐受性良好 [2] 公司情况 - 是一家后期专业制药公司，致力于开发和商业化金雀花碱，已完成两项戒烟3期研究和一项戒电子烟2期研究 [8] - 正在进行的开放标签安全性研究已完全入组，计划2025年6月提交戒烟新药申请，还与FDA进行了成功的2期结束会议，用于未来电子烟适应症 [8] 行业背景 - 约2900万美国成年人吸可燃香烟，烟草使用是全球可预防死亡的主要原因，每年导致全球超800万人死亡，美国近50万人死亡 [9] - 超1100万美国成年人使用电子烟，2024年约160万美国中学生报告使用电子烟，尚无FDA批准的专门用于尼古丁电子烟戒烟的治疗方法 [9]

财务数据和关键指标变化 - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为3440万美元，高于2023年12月31日的1560万美元 [34] - 2024年第四季度和全年总运营费用分别为1220万美元和3910万美元，净亏损分别为1240万美元和3980万美元 [35] - 公司认为当前现金余额足以支撑到2025年第三季度 [35] 各条业务线数据和关键指标变化 无 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司预计在2025年第二季度末向FDA提交 cytisinicline 用于治疗尼古丁依赖戒烟的新药申请（NDA），计划于2026年第三季度商业推出 [7][9] - 公司致力于将 cytisinicline 打造成治疗尼古丁依赖的最佳药物，解决尼古丁依赖这一公共卫生危机 [7][13] - 公司将专注于NDA提交和商业准备工作，同时计划在2026年上半年启动 vaping 戒烟的3期临床试验（ORCA - V2），具体取决于融资情况 [23] - 公司商业准备工作围绕提高知名度、确保可及性和产品供应三个关键优先事项展开，与领先的战略医疗保健机构建立合作 [27] - 公司认为尼古丁依赖是一种医疗状况，而非道德缺陷，目前市场上缺乏有效的治疗选择，公司产品具有巨大的市场潜力 [16][15] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 现有尼古丁依赖治疗方法效果不佳或有副作用，新的尼古丁输送系统增加了依赖程度，市场对新的治疗方法需求迫切 [8][15] - 公司在2024年取得了多个重要里程碑，增强了公司信心和动力，公司正从临床公司向商业公司转型 [10][13] - 公司对 cytisinicline 的疗效和安全性有信心，认为其优于其他尼古丁依赖治疗药物，具有巨大的市场潜力 [37][43] 其他重要信息 - ORCA - OL 开放标签长期安全暴露临床试验在不到五个月内招募了479名参与者，2025年1月成功治疗300名受试者六个月，满足了FDA提交NDA的要求之一 [18] - 公司预计在2025年第二季度获得至少100名受试者的一年累积暴露安全数据，并在NDA审查期间提交120天安全更新 [19] - 2024年12月，公司与FDA进行了2期结束会议，FDA同意公司提出的 vaping 戒烟3期研究设计和补充NDA的要求 [21] - 公司在商业NDA要求方面取得进展，包括制定产品标签草案、确定包装细节、完成第三方物流合作伙伴的选择流程 [25][26] 问答环节所有提问和回答 问题1: NDA提交前还需完成什么工作，FDA在制造方面有何要求，是否聘请外部帮助准备NDA - 公司正在完成疗效和安全总结文件，CMC部分接近完成，聘请了外部顾问确保NDA质量 [49][50][71] 问题2: 产品上市时是否会有预先授权或阶梯治疗，是否会使用专科药房 - 公司正在考虑上市时使用专科药房（“专科轻药房”），以跟踪和监控处方，减轻获取障碍 难以确定产品在支付方处方集的位置，公司做了保守的回扣估计 [54][55] 问题3: 是否接近找到治疗合并症的合作伙伴，是否有其他潜在合作可获得非稀释性资金并加速vaping 3期试验 - 公司目前专注于NDA提交，预计近期不会宣布相关合作 公司倾向于自行推出产品，但会根据对股东的利益评估合作机会 [62][63] 问题4: 开放标签安全试验是否还有未来的DSMC审查，何时能看到结果 - 可能还有一次DSMC审查，将审查一年的长期安全数据 [69] 问题5: Sopharma的模拟审查情况如何，是否能通过FDA检查 - 公司使用所有必要资源确保NDA质量，包括聘请外部顾问 [71] 问题6: 上季度G&A费用较高，本季度相同，2025年是否以此为起点 - 公司认为该数字可作为起点，会管理成本并希望降低费用 [74] 问题7: 产品销售增长情况如何，如何进行市场细分，是否需要合作伙伴 - 公司未披露收入预测假设，预计销售初期增长缓慢 医生方面，公司将针对开具高剂量 varenicline 的医生；患者方面，将针对有强烈戒烟意愿的人群 公司强调尼古丁依赖是一种医疗状况，正在寻找能优化风险收益的战略合作伙伴 [80][84][87] 问题8: 完全稀释后的股份数量是多少 - 公司将提供具体数字，完全稀释后股份数量接近增加2000万股 [92][95] 问题9: 初始上市时，说服高剂量处方医生从 varenicline 转换的最有效数据和叙事是什么 - 医生需要新的治疗选择，cytisinicline 在耐受性、疗效和依从性方面有坚实证据，患者对其反应积极 [101][103] 问题10: 产品的排他期内，仿制药进入市场是否有障碍 - 产品原料提取困难，植物成熟时间长，且公司拥有全面的知识产权，这些因素对公司有利 [107][108] 问题11: 高剂量处方医生对 varenicline 的满意度如何，需要多少教育工作来改变他们的处方习惯 - 医生对 Chantix（varenicline）的满意度较低，约三分之二的患者最终未能成功使用该产品 公司的分析显示，大多数医生愿意将处方转换为 cytisinicline，公司已将这些数据保守地纳入预测 [113][114][115] 问题12: vaping 的商业方法与戒烟有何不同 - 医生方面商业方法相似，均针对初级保健医生 患者方面，vaping 可与应用程序和可穿戴设备合作，利用数字技术接触年轻人群体 [120] 问题13: 近期JAMA文章中关于孕期吸烟和vaping戒烟无效的内容对公司商业化战略有何影响 - 公司有动物研究表明 cytisinicline 在孕期无安全问题，这为医生和孕妇提供了选择 公司可将妇产科医生作为新的市场拓展机会 人们尝试用 vaping 戒烟往往最终同时吸烟和 vaping，公司的目标是帮助人们完全戒除尼古丁依赖 [127][128][130] 问题14: Sopharma的生产供应何时开始，是否会在批准前准备 - 公司计划确保在产品上市时有足够的资源，包括在制造领域聘请顾问 [136] 问题15: 产品品牌名称确定情况如何 - 公司已获得FDA有条件批准的品牌名称，但暂不公布，因为最终批准可能会有变化 公司已开始进行品牌标识方面的工作 [138][139] 问题16: 鉴于ORCA - V1试验中较高的安慰剂效应，对未来3期研究的效应大小有何看法和期望，FDA在2期结束会议上是否提出此类问题 - 3期研究针对较高的安慰剂率进行了样本量设计，试验功率大于90%，预计招募约800名受试者，每组400名 公司只考虑12周的安慰剂方案，以适应较高的成瘾性 [144][145]