临床试验进展 - 公司宣布已完成针对肌萎缩侧索硬化症的MN-166二期/三期临床试验患者招募，共随机分配234名患者 [1] - 患者招募已在美国和加拿大的多个临床中心正式结束 [1] 试验设计与药物机制 - MN-166是一种口服小分子药物，旨在调节与ALS进展相关的神经炎症和氧化应激通路 [2] - COMBAT-ALS试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，包括12个月治疗期和6个月开放标签期 [2] - 试验主要终点为功能与生存综合评估，次要终点包括ALSFRS-R评分进展、肌肉力量和生活质量评估 [3] - 顶线数据预计在2026年底前获得 [3] 药物开发背景与监管状态 - MN-166在临床前模型及早期临床试验中显示出良好的安全性和更高的治疗应答者比例 [4] - 该化合物已获得美国FDA的孤儿药认定和快速通道资格，以及欧洲EMA的孤儿药认定 [4] 公司研发管线与战略 - 公司是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发治疗炎症、纤维化和神经退行性疾病的新型小分子疗法 [7] - 研发管线基于MN-166和MN-001两个化合物，拥有11个临床开发项目 [7] - MN-166目前处于ALS和退行性颈髓病的三期临床阶段，针对进行性多发性硬化症已做好三期临床准备 [7] - MN-166还在进行针对长期新冠和物质依赖的二期试验，MN-001正在进行针对非酒精性脂肪性肝病的二期试验 [7]