核心观点 - CAN-2409在针对中高危局限性前列腺癌的3期临床试验中显示出显著疗效，与安慰剂相比改善了患者的无病生存期，且疗效不受放疗方式影响 [1][2] - 该疗法有望成为20多年来局限性前列腺癌治疗领域的首个重大进展 [2][5] - 公司计划在2026年第四季度提交生物制剂许可申请 [5] 临床试验结果 - 在745名患者的随机、双盲、安慰剂对照3期试验中，CAN-2409联合伐昔洛韦组相比标准护理组，无病生存期改善30%（HR 0.7, p=0.0155）[2] - 前列腺癌特异性无病生存期改善38%（HR 0.62, p=0.0046）[2] - 两年病理完全缓解率达到80.4%，而对照组为63.6%（p=0.0015）[2] - 在中等大分割放疗组中，HR为0.52（CI 0.30–0.93, p=0.0236）；在常规放疗组中，HR为0.76（CI 0.53–1.07, p=0.1131）[6] 疗法优势与特点 - CAN-2409是一种现成的、复制缺陷型腺病毒多模式生物免疫疗法，通过瘤内注射递送HSV-tk基因 [6][7] - 该疗法旨在诱导个体化的CD8+ T细胞介导的抗肿瘤免疫反应 [7] - 疗效在不同放疗方式（常规放疗和大分割放疗）下均保持一致，且安全性良好 [4][6] - 在超过1000名临床患者中显示出良好的耐受性 [7] 公司研发管线与监管进展 - CAN-2409是公司腺病毒平台的主要候选产品，已完成非小细胞肺癌和胰腺导管腺癌的2a期试验 [8] - CAN-3110是疱疹病毒平台的主要候选产品，目前正在进行1b期临床试验 [9] - CAN-2409已获得FDA的再生医学先进疗法认定、快速通道认定以及孤儿药认定 [8][9]

文章核心观点 - 坎德尔治疗公司的CAN - 2409获欧洲药品管理局（EMA）孤儿药认定，此前已有美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药和快速通道认定，该药物在胰腺癌等多种实体瘤治疗上有潜力且此前临床试验数据积极 [1][5] 公司情况 - 坎德尔是临床阶段生物制药公司，专注开发即用型多模式生物免疫疗法，有基于腺病毒和单纯疱疹病毒（HSV）基因构建体的两个临床阶段多模式生物免疫疗法平台 [8] - 公司近期完成CAN - 2409在非小细胞肺癌（NSCLC）和胰腺导管腺癌（PDAC）的2a期临床试验，以及在局限性前列腺癌的3期临床试验，FDA授予CAN - 2409治疗新诊断中高危局限性前列腺癌的再生医学先进疗法（RMAT）认定 [9] - CAN - 3110是HSV平台的领先产品候选药物，正在复发性高级别胶质瘤（rHGG）的1b期临床试验中，初始结果发表在《自然》杂志，获FDA快速通道和孤儿药认定 [10] - 公司的enLIGHTEN™发现平台是基于HSV的系统性迭代发现平台，利用人类生物学和高级分析为实体瘤开发新的病毒免疫疗法 [10] 药物情况 CAN - 2409 - 为研究性、即用型、复制缺陷型腺病毒，可将单纯疱疹病毒胸苷激酶（HSV - tk）基因递送至肿瘤细胞，与前药联用可诱导针对多种耐药实体瘤的个体化全身免疫反应 [2] - 已获EMA孤儿药认定，此前获FDA孤儿药和快速通道认定，还获FDA针对NSCLC和局限性前列腺癌的快速通道认定，以及针对中高危局限性前列腺癌的RMAT认定 [1][5] - 公司此前公布CAN - 2409加缬更昔洛韦在临界可切除PDAC的2a期临床试验积极总生存期（OS）数据，CAN - 2409加标准治疗组估计中位OS为31.4个月，标准治疗对照组为12.5个月，且有患者生存期很长 [3] - 有潜力治疗多种实体瘤，超1000名患者已使用该药物，耐受性良好，支持与标准治疗联用 [7] 孤儿药认定 - EMA授予用于治疗、诊断或预防欧盟中影响少于万分之五人群的罕见、危及生命或慢性使人衰弱疾病或病症的药物和生物制品孤儿药认定，获认定的制药公司可享降低监管费用、临床方案协助、研究资助和最长10年市场独占权等益处 [4]