核心观点 - 中国医疗系统控股有限公司子公司Dermavon Holdings Limited在中国进行的芦可替尼乳膏治疗轻中度特应性皮炎三期临床试验取得积极结果 主要终点和关键次要终点均显示显著优于安慰剂 安全性良好 公司正积极推进该产品在中国的上市申请[1][3][4] 临床试验结果 - 试验设计为随机、双盲、安慰剂对照、多中心临床研究 共入组192名患者 由上海皮肤病医院牵头 主要研究者为史玉玲教授[2] - 主要终点显示 治疗组第8周达到研究者总体评估(IGA)0或1分且较基线改善≥2级的患者比例为63% 显著高于安慰剂组的9.2%(P<0.001)[3] - 关键次要终点显示 治疗组第8周达到湿疹面积和严重程度指数评分改善≥75%(EASI 75)的患者比例为78% 显著高于安慰剂组的15.4%(P<0.001)[3] - 安全性方面 治疗期间出现的不良事件(TEAE)严重程度多为轻度或中度 无导致研究药物停用的TEAE 总体安全性和耐受性良好[3] 疾病背景 - 特应性皮炎是一种慢性、复发性、炎症性皮肤病 主要临床表现为皮肤干燥、慢性湿疹样皮损和明显瘙痒 严重影响患者生活质量[5] - 中国特应性皮炎患者人数估计超过5400万 根据SCORAD评分 2024年轻度、中度和重度患者比例分别为73%、25%和2%[5] - 外用药物是特应性皮炎的最基础治疗 传统外用药物如外用糖皮质激素(TCS)和外用钙调神经磷酸酶抑制剂(TCIs)存在长期不良反应或疗效有限的临床痛点 急需新型治疗方案[5] 产品信息 - 芦可替尼乳膏(Opzelura®)是由Incyte公司开发的选择性JAK1/JAK2抑制剂芦可替尼的新型乳膏制剂 是美国FDA批准的首个外用JAK抑制剂[6] - 该产品适用于12岁及以上成人和儿童非节段型白癜风的局部治疗 以及2岁及以上非免疫功能低下轻中度特应性皮炎患者的短期和非连续性慢性治疗[6] - 该产品白癜风适应症的新药申请已被中国国家药品监督管理局(NMPA)受理 并已在香港特别行政区和澳门特别行政区获得上市批准[7] - 通过"港澳药械通"政策 该产品获广东省药品监督管理局批准 正式引入用于治疗12岁及以上成人和青少年面部受累的非节段型白癜风 为大湾区指定医疗机构的患者提供新的治疗选择[7] 商业合作 - 公司通过Dermavon子公司与Incyte于2022年12月2日就芦可替尼乳膏达成合作和许可协议 获得在中国大陆、香港特别行政区、澳门特别行政区、台湾地区和11个东南亚国家的独家开发和商业化许可[8] - 协议还包括在该区域内制造该产品的非独家许可 Dermavon子公司已将中国大陆以外地区的相关权利分许可给公司[9] - Incyte拥有芦可替尼乳膏的全球开发和商业化权利 在美国和欧洲以Opzelura®品牌销售 Opzelura®名称和标识是Incyte的注册商标[9] 公司背景 - 公司是一家连接医药创新和商业化的平台型企业 具有强大的产品生命周期管理能力 致力于提供有竞争力的产品和服务以满足未满足的医疗需求[10] - 公司专注于全球首创(FIC)和同类最佳(BIC)创新产品 高效推进创新产品的临床研究、开发和商业化 促进科研成果持续转化为临床实践以惠及患者[11] - 公司在多个专业治疗领域深入布局 已形成成熟的商业化能力、广泛的网络和专家资源 主要上市产品在学术和市场处于领先地位[12] - 公司持续推动优势专业领域的深度发展并拓展业务边界 加强心脑血管/消化系统/眼科/皮肤健康业务的竞争力 其中皮肤健康业务已成为领域领先企业 带来专业治疗领域的规模经济效应[12]