业绩总结 - Canvuparatide在12周时达成主要终点，63%的患者达到主要复合终点，相较于安慰剂组的31%（p<0.05）[10] - 在开放标签扩展研究中，6个月时的应答率提高至79%[9] - 所有患者完成了Avial研究，94%的患者进入了开放标签扩展研究[10] 用户数据 - 250,000名美国和欧洲患者受到低甲状旁腺激素症影响，显示出显著的未满足需求和市场机会[11] - 在12周时，98%的Canvuparatide组患者实现了不依赖活性维生素D的状态，而安慰剂组仅为63%（p=0.0004）[26] - 75%的Canvuparatide组患者在12周时实现了不依赖口服钙（≤600 mg/天），而安慰剂组仅为31%（p=0.0026）[26] 新产品和新技术研发 - Canvuparatide治疗的患者在12周时尿钙排泄量减少，骨生物标志物在12周时增加，并在6个月时持续改善[10] - Canvuparatide在12周的试验中耐受性良好，没有与治疗相关的严重不良事件或停药情况[10] - Canvuparatide治疗组在12周内的平均血清调整钙水平保持在正常范围内，安慰剂组的患者数量为16[30][38] 市场扩张和未来展望 - 公司计划在2026年启动全球Phase 3研究，并在2025年国际会议上展示Phase 2的顶线结果[56] - 试验设计包括12周的治疗期和为期2年的开放标签扩展研究[20] - Canvuparatide的每周给药频率为1次，相较于每日注射的治疗方案，具有潜在的优势[55] 负面信息 - 在Phase 2研究中，Canvuparatide的治疗相关不良事件发生率为52.1%，而安慰剂组为37.5%[47] - 在Canvuparatide治疗组中，头痛的发生率为20.8%，而安慰剂组为6.3%[48] 其他新策略和有价值的信息 - Canvuparatide组在12周时，81%的患者血清调整钙水平在正常范围内（8.2−10.6 mg/dL），而安慰剂组仅为44%（p=0.0062）[26] - Canvuparatide治疗组的24小时尿钙水平在12周内平均减少了92 mg/day，而安慰剂组减少了76 mg/day[32]

核心观点 - Ascendis Pharma公布TransCon PTH治疗慢性甲状旁腺功能减退症的3期PaTHway试验156周数据 显示长期治疗在生化指标、肾功能和生活质量方面持续改善 [1][3] - 试验中88%患者血清钙水平正常化 96%患者摆脱传统疗法依赖（钙摄入<600mg/天且未使用活性维生素D） [3] - 平均eGFR较基线持续提升8.76 mL/min/1.73 m² 基线eGFR<60的患者提升达13.98 mL/min/1.73 m² [3] - 89%受试者完成3.5年试验 药物安全性与早期数据一致 未发现新的安全信号 [2][3] 临床试验设计 - 3期随机双盲安慰剂对照试验 纳入82名慢性甲状旁腺功能减退症成人 初始26周按3:1比例分组（TransCon PTH:安慰剂） [2] - 主要评估指标包括eGFR肾功能、24小时尿钙排泄及HPES量表评分 [2] - 后续开放标签扩展期持续至182周 最终73名受试者完成试验 [2][3] 治疗效果 - 156周时24小时尿钙排泄持续正常化 甲状旁腺功能减退相关症状及生活质量评分较基线持续改善 [3] - 治疗耐受性良好 不良事件多为轻中度 无药物相关严重不良事件或停药案例 [3] - 首席医学官指出该疗法对不同病因患者均显示长期获益 包括骨骼动态正常化和肾功能显著改善 [4] 疾病背景 - 甲状旁腺功能减退症由PTH分泌不足导致 70-80%病例源于术后并发症 其余为自身免疫性或特发性 [5] - 疾病可能引发神经肌肉异常、肾损伤、异位钙化和认知障碍等严重并发症 [5] 公司技术平台 - Ascendis Pharma专注于TransCon技术平台开发 旨在解决未满足的临床需求 [6] - 公司总部位于哥本哈根 在欧美设有分支机构 核心价值为患者、科学和激情 [6]