核心观点 - 临床阶段生物制药公司Edesa Biotech宣布其候选药物paridiprubart (EB05)在治疗急性呼吸窘迫综合征的3期研究中取得积极结果 该药物显著降低了患者死亡率并减少了有创机械通气需求 数据支持其有望成为ARDS的标准疗法 [1][2][5] 3期临床试验结果 - 研究达到主要和次要终点且具有统计学显著性 在最为保守的意向治疗人群中 与安慰剂组相比 paridiprubart治疗组在28天和60天的死亡风险均显著降低 [2][3] - 具体数据显示 在28天时 paridiprubart加标准护理治疗组的死亡风险为39% 安慰剂组为52% 绝对生存改善为13% 相对死亡风险降低25% 在60天时 治疗组死亡风险为46% 安慰剂组为59% 绝对生存改善为13% 相对风险降低22% [3] - 在28天时 接受paridiprubart治疗的患者临床改善相对率高出41% 意味着患者不再需要有创机械通气和/或器官支持 [3] - 在安全性人群中 超过275名受试者的数据显示EB05普遍耐受性良好 安全性特征与既往观察一致 [4] 试验设计与患者概况 - 该3期研究由JSS Medical Research管理并进行分析 患者来自美国 加拿大和哥伦比亚的38家医院 [6][7] - 研究共纳入104名患者 按1:1随机分配至paridiprubart加标准护理组或安慰剂加标准护理组 其中paridiprubart组56人 安慰剂组48人 [7] - 患者平均年龄52岁 女性占34% 重症ARDS患者占55% 中度占38% 轻度占5% 64%的患者除有创机械通气外还需要额外的器官支持 [8][9] - 公司出于商业原因提前终止了患者招募 [7] 药物机制与市场潜力 - Paridiprubart是一种新型宿主导向疗法 旨在调节机体对已知或未知公共卫生威胁的免疫反应 其作用机制为抑制Toll样受体4 [14] - 急性呼吸窘迫综合征目前治疗选择有限 中度至重度病例死亡率高 ARDS占重症监护室入院病例的10% 全球每年涉及超过300万患者 [15] - 公司首席执行官表示 3期数据进一步证明了EB05在改善生存和ICU住院结局方面的变革潜力 并支持其作为ARDS潜在标准疗法的应用 以及未来在慢性呼吸系统适应症上的潜力 [5] 公司研发管线与政府支持 - Edesa Biotech是一家专注于炎症和免疫相关疾病的临床阶段生物制药公司 其临床管线主要集中在医学皮肤病学和呼吸系统疾病两个治疗领域 [16] - 除EB05外 公司皮肤病学管线包括用于治疗白癜风的EB06和用于中重度慢性过敏性接触性皮炎的EB01 [16][17] - Paridiprubart目前正在美国政府资助的“Just Breathe”平台研究中进行评估 该计划同时获得了加拿大政府战略创新基金的资金支持 用于3期研究和生产扩大 [5][17]