公司临床试验进展 - 公司Orchard Therapeutics宣布其研究性造血干细胞基因疗法OTL-203针对Hurler亚型粘多糖贮积症I型的关键注册试验HURCULES已完成最后一名患者给药 这意味着患者入组提前近一年完成 [1][2] - 该试验旨在评估OTL-203与标准护理异基因造血干细胞移植相比的疗效和安全性 是一项多中心、随机、主动对照的临床试验 计划在治疗后两年进行主要分析 [2][4][7] 目标疾病与未满足需求 - 粘多糖贮积症I型是一种罕见的遗传性神经代谢疾病 由α-L-艾杜糖苷酸酶缺乏引起 全球估计发病率为每10万活产婴儿中有1例 [3][9] - 约60%的MPS-I患儿为最严重的Hurler亚型 若不治疗很少能活过10岁 当前标准疗法存在显著局限性 未能完全解决疾病的严重表现 [3][6][9][10] 研究性疗法OTL-203 - OTL-203是一种研究性造血干细胞基因疗法 使用修饰病毒将功能性IDUA基因插入患者自身细胞 旨在通过一次性治疗纠正疾病根本原因 [11][12] - 该疗法已获得美国FDA的快速通道和罕见儿科疾病资格认定 以及欧洲EMA的优先药物资格 [4][11] - 早期概念验证研究数据显示 一次性OTL-203治疗显示出强大的代谢校正 持续的认知、运动和身体发育 以及在骨骼、视觉和听觉健康方面的早期改善 [5][6] 公司背景与战略 - Orchard Therapeutics是Kyowa Kirin旗下的公司 是全球基因治疗领域的领导者 专注于发现、开发和商业化利用造血干细胞基因疗法治疗潜力的新疗法 [12] - 其方法是对患者自身的血液干细胞进行体外基因修饰后回输 旨在通过单次治疗纠正疾病的根本原因 [12] - 公司正在推进一系列针对患者负担沉重、当前疗法有限或不存在疗法的严重疾病的HSC基因治疗管线 [13]