公司活动安排 - 管理层将参加2025年9月4日东部时间上午10:55在纽约举行的Cantor全球医疗保健会议炉边谈话 [1] - 炉边谈话将通过公司官网投资者栏目提供直播和至少30天存档回放 [2] 公司业务与研发管线 - 公司为临床阶段生物技术企业 专注于开发治疗严重退行性遗传疾病的GeneTAC基因靶向嵌合小分子疗法平台 [3] - GeneTAC技术平台通过调控特定致病基因表达来针对疾病根本原因 具备基因表达上调和下调双重功能 [3] - 临床阶段项目包括针对弗里德赖希共济失调的DT-216P2和针对 Fuchs角膜内皮营养不良的DT-168 [3] - 研发管线涵盖1型强直性肌营养不良症和亨廷顿病项目 同时开展多个基因组药物发现工作 [3]

文章核心观点 设计治疗公司公布DT - 168在健康志愿者中的1期单剂量和多剂量递增试验的有利数据，计划于2025年下半年启动2期生物标志物试验，有望成为针对FECD的首个疾病修饰药物 [1][3][5] 公司产品信息 - DT - 168是一种新型GeneTAC®小分子眼药水，旨在选择性靶向并降低导致Fuchs内皮角膜营养不良（FECD）的突变TCF4基因的表达 [2] - 公司基于GeneTAC®基因靶向嵌合小分子平台开发新疗法，除DT - 168外，还有针对弗里德赖希共济失调的DT - 216P2，以及1型肌强直性营养不良和亨廷顿病等项目 [6] 1期试验情况 - 公司完成DT - 168眼药水的1期双盲、安慰剂对照、随机单剂量和多剂量递增试验，评估其安全性、耐受性和全身药代动力学（PK） [3] - 24名健康志愿者接受安慰剂或单剂量和多剂量递增的DT - 168眼药水，每日两次，持续7天，最高剂量为每日两次每次两滴0.5%的眼药水 [3] - DT - 168眼药水在所有参与者中耐受性良好，试验中无严重不良事件、无眼部不良事件，无因不良事件导致的治疗中断，所有观察到的不良事件均被试验研究者认为与DT - 168无关 [8] - PK分析显示，所有参与者在所有时间点和所有剂量组的全身暴露量均低于定量限 [8] 参考范围研究 公司进行的参考范围研究表明，未受影响的眼供体和突变TCF4 FECD患者的手术样本在角膜内皮中的剪接存在一致差异，支持将角膜内皮RNA生物标志物作为药物活性的临床概念验证指标 [4] 2期试验计划 - 基于上述发现，公司计划对DT - 168进行2期生物标志物试验，评估其在FECD患者中的安全性、耐受性和角膜内皮生物标志物 [5] - 试验将招募计划进行角膜移植手术的TCF4突变FECD患者，患者将在手术前约4周或更长时间内每日两次使用0.5% DT - 168眼药水 [5] - 手术后，将对FECD患者治疗眼的组织进行检测，以评估角膜内皮RNA生物标志物，包括被称为剪接病的基因异常剪接 [5] - 公司计划于2025年下半年启动DT - 168的2期生物标志物试验，预计2026年获得数据 [5]