FDA对vatiquinone新药申请的回应 - 美国食品药品监督管理局(FDA)就vatiquinone治疗弗里德赖希共济失调的新药申请(NDA)发出完整回复函(CRL)[1] - FDA认为vatiquinone未证明实质性疗效证据 需要额外充分且良好对照的研究来支持NDA重新提交[2] 公司对FDA决定的回应 - PTC Therapeutics对FDA不批准vatiquinone的决定表示失望[2] - 公司认为迄今收集的数据表明vatiquinone可为弗里德赖希共济失调患者提供安全有效的疗法[2] - 公司计划与FDA会面讨论解决CRL中提出问题的潜在步骤[2] Vatiquinone药物特性 - Vatiquinone是首创小分子选择性15-脂氧合酶(15-LO)抑制剂[3] - 该酶是弗里德赖希共济失调中能量和氧化应激途径的关键调节因子[3] - 抑制15-LO有助于减轻线粒体功能障碍和氧化应激后果 最终减少炎症和氧化应激并促进神经元存活[3] - 已在多项临床研究中评估 许多研究聚焦儿科患者 证明对死亡风险及多种神经和神经肌肉疾病症状有影响[3] 弗里德赖希共济失调疾病背景 - 弗里德赖希共济失调(FA)是罕见、使人身体虚弱、缩短寿命的神经肌肉疾病 主要影响中枢神经系统和心脏[4] - 是最常见的遗传性共济失调(异常、不协调运动) 通常由frataxin(FXN)基因单基因缺陷引起[4] - 全球约25,000人患有弗里德赖希共济失调[4] - 症状包括进行性协调能力和肌肉力量丧失 导致平衡和协调能力差、言语、吞咽和呼吸困难、脊柱弯曲、严重心脏病、糖尿病以及听力和视力受损[4] 公司背景 - PTC Therapeutics是一家全球生物制药公司 专注于为罕见疾病患者发现、开发和商业化临床差异化药物[5] - 公司推进强大且多样化的变革性药物管线 作为为未满足医疗需求患者提供最佳治疗方案使命的一部分[5]