核心观点 - Dabogratinib是首个针对软骨发育不全的口服FGFR3选择性抑制剂 已启动儿童II期临床研究(BEACH301) 预计2026年下半年公布初步安全性数据[1][7][4] 产品特性 - 每日一次口服给药 采用TYRA专有SNÅP平台开发 可避免抑制FGFR1/2/4带来的毒性反应[1][9][7] - 获得FDA孤儿药资格认定(ODD)和罕见儿科疾病认定(RPD)[7] 临床研究设计 - BEACH301研究为多中心、开放标签、剂量递增/扩展II期试验 针对3-10岁开放生长板儿童[4] - 设置两个队列：初治患者队列(Cohort 1)和既往接受过生长加速治疗队列(Cohort 2)[4] - 每个剂量水平(0.125/0.25/0.375/0.50 mg/kg)计划招募最多10名参与者 治疗周期达12个月[4] - 安全性前哨队列每个剂量水平纳入3名5-10岁儿童[4] 研究目标 - 主要终点：评估安全性和耐受性 测量年化生长速度相对基线的变化[5] - 次要终点：评估身高Z评分、身体比例和药代动力学参数变化[5] 疾病背景 - 软骨发育不全是最常见侏儒症类型 全球约25万人受影响 发病率1/15,000至1/40,000新生儿[2][6] - 99%病例由FGFR3 G380R功能获得性突变引起 可能导致枕骨大孔狭窄、脊柱狭窄、睡眠呼吸暂停等并发症[2][6] 研发管线布局 - Dabogratinib同步开发肿瘤适应症：中危非肌层浸润性膀胱癌(SURF302研究)和转移性尿路上皮癌[7][9] - 开发管线还包括：TYRA-430(FGFR4/3偏向性抑制剂)用于FGF19+/FGFR4驱动肝癌 SURF431研究[9] - TYRA-200(FGFR1/2/3抑制剂)用于转移性肝内胆管癌 SURF201研究[9] 市场定位 - 目前唯一处于临床开发阶段的口服FGFR3选择性抑制剂 针对软骨发育不全领域[1][2] - 公司专注于FGFR生物学领域 通过SNÅP平台实现快速精准药物设计[9]

公司动态 - Tyra Biosciences管理层将参加UBS生物科技管理直播电话系列的虚拟炉边谈话 时间为2025年7月25日美国东部时间上午11点 [1][2] - 活动主持人为UBS美国中小盘生物科技分析师Ellie Merle 公司出席人员包括CEO Todd Harris、CMO Doug Warner和CFO Alan Fuhrman [2] 公司概况 - Tyra Biosciences是一家临床阶段生物技术公司 专注于开发针对成纤维细胞生长因子受体(FGFR)生物学的下一代精准药物 [1] - 公司拥有内部精准医学平台SNÅP 可通过迭代分子SNÅPshots快速精确设计药物 预测最可能导致现有疗法获得性耐药的基因改变 [1] 研发管线 - 主要候选药物TYRA-300是一种潜在首创的选择性FGFR3抑制剂 旨在避免抑制FGFR1/2/4的毒性 同时对FGFR3门控突变保持不可知性 [1] - TYRA-300计划开展三项2期临床研究：SURF302(中危非肌层浸润性膀胱癌)、BEACH301(儿童软骨发育不全)和SURF301(转移性尿路上皮癌) [1] - 其他在研产品包括：TYRA-200(口服FGFR1/2/3抑制剂 用于转移性肝内胆管癌)和TYRA-430(口服FGFR4/3偏向性抑制剂 用于FGF19+/FGFR4驱动型癌症) [1] 活动信息 - 炉边谈话主题为"软骨发育不全和生长障碍" 可通过指定链接注册参加虚拟会议 [2]

公司动态 - 公司宣布其晚期摘要已被接受在内分泌学会年会(ENDO 2025)上进行展示 会议将于2025年7月12-15日在旧金山举行 [1] - 公司海报展示将于2025年7月13日中午12点至下午1点30分在ENDOExpo海报区进行 展示题为"TYRA-300在两种FGFR3相关骨骼发育不良小鼠模型中促进骨骼生长"的研究 [6] 核心产品TYRA-300 - TYRA-300是公司基于SNÅP平台开发的主要精准医学项目 是一种研究性口服FGFR3选择性抑制剂 [2] - 该药物已在中转移性尿路上皮癌(mUC)中显示出中期临床概念验证结果 目前计划开展三项II期临床试验 [2] - 三项II期临床试验包括：SURF302(中危非肌层浸润性膀胱癌) BEACH301(儿童软骨发育不全) SURF301(转移性尿路上皮癌) [2][4] - TYRA-300设计旨在避免抑制FGFR1 FGFR2和FGFR4相关的毒性 同时对FGFR3门控突变保持不可知性 [4] 公司概况 - 公司专注于开发针对FGFR生物学重大机遇的下一代精准药物 [4] - 公司拥有内部精准医学平台SNÅP 可通过迭代分子SNÅPshots快速精确设计药物 预测最可能导致现有疗法获得性耐药的基因改变 [4] - 除TYRA-300外 公司还开发TYRA-200(口服FGFR1/2/3抑制剂)用于转移性肝内胆管癌 以及TYRA-430(口服FGFR4/3偏向性抑制剂)用于FGF19+/FGFR4驱动癌症 [4] 研究展示 - 研究展示编号为SUN-730 由公司Jacqueline H Starrett博士主讲 属于"骨骼与矿物质代谢：罕见骨病和遗传性疾病"专题会议 [6]